Безопасность и эффективность EPI-743 у пациентов с атаксией Фридрейха

Критерии включения:

1. Диагностика генетически подтвержденной атаксии Фридрейха
2. Острота зрения на исходном уровне более 15 букв по EDTRS на расстоянии 4 м.
3. FARS от 20 до 90 баллов
4. Согласие на использование противозачаточных средств в репродуктивном возрасте (подробности см. в разделе D1, стр. 21)
5. Заместительная гормональная терапия, если она используется, должна оставаться стабильной на протяжении всего исследования.
6. Желание и способность соблюдать процедуры обучения
7. Готовность и способность прибыть на место исследования за день до оценки
8. Воздержание от употребления пищевых добавок и безрецептурных лекарств как минимум за 30 дней до начала лечения и на время исследования. Это, в частности, включает идебенон, коэнзим Q10 и витамин Е.
9. Воздержание от использования других исследуемых или неутвержденных препаратов в течение 30 дней после включения и в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

1. Аллергия на EPI-743 или кунжутное масло или орехи
2. Клинически значимое кровотечение или аномальное МНО ПВ/ЧЧВ (МНО > двух; ЧЧВ > в два раза выше нормы)
3. Печеночная недостаточность с LFT более чем в три раза выше верхней границы нормы при скрининге
4. Почечная недостаточность с креатинином > 1,5 при скрининге
5. Синдромы мальабсорбции жиров
6. Любые другие заболевания дыхательной цепи митохондрий или врожденные нарушения метаболизма
7. Любые другие офтальмологические заболевания
8. История злоупотребления алкоголем или наркотиками
9. Клинически значимая кардиомиопатия с фракцией выброса <40% при скрининге
10. Клинически значимая аритмия в течение последних двух лет, требующая лечения
11. Антикоагулянтная терапия в течение 30 дней после зачисления.