Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van PT20 bij proefpersonen met hyperfosfatemie en dialyse-afhankelijke chronische nierziekte
13 december 2017 bijgewerkt door: Phosphate Therapeutics
Het belangrijkste doel van deze studie is om te zien of PT20 mensen kan helpen met een hoog fosfaatgehalte in hun bloed (hyperfosfatemie genaamd) die worden behandeld met dialyse voor een nieraandoening.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
PT20 vertegenwoordigt een mechanisme om veel van de beperkingen aan te pakken die gepaard gaan met de huidige fosfaatbindende middelen. Het beschikbare klinische en niet-klinische bewijs suggereert dat PT20 fosfaat bindt en de opname ervan efficiënter verhindert dan andere fosfaatbindende geneesmiddelen en daarom ofwel de pillast kan verminderen die gepaard gaat met het beheersen van de fosfaatspiegels, of kan resulteren in lagere fosfaatspiegels met dezelfde pillast.
Deze studie is de eerste die de werkzaamheid en veiligheid van PT20 onderzoekt bij proefpersonen met dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (CKD).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
153
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 90 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen van 18 90 jaar
- De proefpersoon moet een stabiel dialysevoorschrift hebben gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan de start van de screening.
- Proefpersoon moet de meest recente serumfosfaatmeting hebben, genomen tijdens de 28 dagen voorafgaand aan de start van de screening, van ≥ 4,0 mg/dl en ≤ 8 mg/dl.
Uitsluitingscriteria:
- De meest recente historische predialyseserumbicarbonaatwaarde van de proefpersoon binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de screening (bezoek 1) is < 18 mg/dl.
- Proefpersoon heeft naar het oordeel van de onderzoeker een ernstige chronische longziekte en/of kooldioxide-retentie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1 - PT20 400 mg driemaal daags
PT20 400 mg driemaal daags (1,2 g/dag) oraal toegediend. Dosering werd gestart met de eerste maaltijd/snack van de proefpersoon na ontvangst van studiemedicatie bij bezoek 7 (dag 1). Er zou geen verandering zijn in het dosistoedieningsniveau met betrekking tot elk cohort in deze studie |
Tabletten met gemodificeerd ijzeroxideadipaat
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 2 - PT20 800 mg driemaal daags
PT20 800 mg driemaal daags (2,4 g/dag) oraal toegediend. Dosering werd gestart met de eerste maaltijd/snack van de proefpersoon na ontvangst van studiemedicatie bij bezoek 7 (dag 1). Er zou geen verandering zijn in het dosistoedieningsniveau met betrekking tot elk cohort in deze studie |
Tabletten met gemodificeerd ijzeroxideadipaat
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 3 - PT20 1600 mg driemaal daags
PT20 1600 mg driemaal daags (4,8 g/dag) oraal toegediend. Dosering werd gestart met de eerste maaltijd/snack van de proefpersoon na ontvangst van studiemedicatie bij bezoek 7 (dag 1). Er zou geen verandering zijn in het dosistoedieningsniveau met betrekking tot elk cohort in deze studie |
Tabletten met gemodificeerd ijzeroxideadipaat
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 4 - PT20 3200 mg driemaal daags
PT20 3200 mg driemaal daags (9,6 g/dag) oraal toegediend. Dosering werd gestart met de eerste maaltijd/snack van de proefpersoon na ontvangst van studiemedicatie bij bezoek 7 (dag 1). Er zou geen verandering zijn in het dosistoedieningsniveau met betrekking tot elk cohort in deze studie |
Tabletten met gemodificeerd ijzeroxideadipaat
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 5 - Placebo tid
Matched Placebo (voor PT20) tid oraal toegediend. Dosering werd gestart met de eerste maaltijd/snack van de proefpersoon na ontvangst van studiemedicatie bij bezoek 7 (dag 1). Er zou geen verandering zijn in het dosistoedieningsniveau met betrekking tot elk cohort in deze studie |
Placebo-tabletten afgestemd op elke PT20-dosisarm
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in serumfosfaatconcentratie van basislijn (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
Het primaire werkzaamheidseindpunt was de verandering in de serumfosfaatconcentratie van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29).
Alle studiespecifieke bloedmonsters werden verzameld, verwerkt en geanalyseerd met behulp van een centraal laboratorium.
|
Dag 1 tot dag 29
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hemoglobineconcentratie vanaf baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
Beschrijvende statistieken moesten worden gebruikt om waarden en verandering van baseline (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) in hemoglobineconcentratie samen te vatten.
Een analyse van covariantie (ANCOVA) moest worden gebruikt om de veranderingen van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29) te analyseren, die zowel de vaste, categorische effecten van de behandeling als de continue, vaste effecten moesten omvatten. covariaten van basislijnconcentraties voor hemoglobine.
Alleen die proefpersonen met beschikbare concentraties voor zowel basislijn (bezoek 7, dag 1) als bezoek 11 (dag 29) moesten in deze analyse worden opgenomen.
|
Dag 1 tot dag 29
|
|
Verandering in serumferritineconcentratie van basislijn (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
Beschrijvende statistieken moesten worden gebruikt om waarden en verandering van baseline (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) in serumferritineconcentratie samen te vatten.
Een analyse van covariantie (ANCOVA) moest worden gebruikt om de veranderingen van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29) te analyseren, die de vaste, categorische effecten van behandeling en week (bezoek) zouden omvatten, zoals evenals de continue, vaste covariaten van basislijnconcentraties voor serumferritine.
Alleen die proefpersonen met beschikbare concentraties voor zowel basislijn (bezoek 7, dag 1) als bezoek 11 (dag 29) moesten in deze analyse worden opgenomen.
|
Dag 1 tot dag 29
|
|
Verandering in transferrineverzadiging van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
Beschrijvende statistieken moesten worden gebruikt om waarden en verandering van baseline (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) in transferrineverzadiging samen te vatten.
Er moest een covariantieanalyse (ANCOVA) worden gebruikt om de veranderingen van baseline (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) te analyseren, waaronder de vaste, categorische effecten van behandeling en week, evenals de continue, vaste covariaten van basislijnconcentraties voor transferrineverzadiging.
Alleen die proefpersonen met beschikbare concentraties voor zowel basislijn (bezoek 7, dag 1) als bezoek 11 (dag 29) moesten in deze analyse worden opgenomen.
|
Dag 1 tot dag 29
|
|
Verandering in calcium x fosfaatproduct van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
Beschrijvende statistieken moesten worden gebruikt om waarden en verandering van basislijn (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) in calcium x fosfaatproduct samen te vatten.
Er moest een covariantieanalyse (ANCOVA) worden gebruikt om de veranderingen van baseline (bezoek 7, dag 1) tot dag 29 (bezoek 11) te analyseren, waaronder de vaste, categorische effecten van de behandeling, evenals de continue, vaste covariaten van basislijnconcentraties voor calcium x fosfaatproduct.
Alleen die proefpersonen met beschikbare concentraties voor zowel basislijn (bezoek 7, dag 1) als bezoek 11 (dag 29) moesten in deze analyse worden opgenomen.
Bij CKD-patiënten (stadium 3-5) is de klinische aanbeveling (KDOQI) dat het serumcalcium x fosfaatproduct moet worden gehandhaafd op < 55 mg^2/dL^2 (4,4 mmol^2/L^2).
|
Dag 1 tot dag 29
|
|
Verandering in Gastrointestinal Symptom Rating System (GSRS) Algemene score van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 29
|
De GSRS beoordeelt de impact van behandelingsgerelateerde gastro-intestinale complicaties.
Het omvat 15 items verdeeld in 5 subschalen (diarree, indigestie, buikpijn, constipatie en reflux), en gebruikt een zeven-graden Likert-schaal om de symptomen te beoordelen (1 = helemaal geen ongemak, 7 = zeer ernstig ongemak).
De totaalscore werd berekend als de gemiddelde score van alle 15 items.
Als er gegevens ontbraken op een of meer subschalen, moest het gemiddelde van de ingevulde items binnen de subschaal worden gebruikt voor de subschaalscore, op voorwaarde dat meer dan de helft van de subschaalitems volledig was.
Als meer dan de helft van de items binnen een subschaal ontbrak, moesten ook de subschaalscore en de totaalscore als ontbrekend worden gedefinieerd.
De verandering in de algehele GSRS-score van baseline (bezoek 7, dag 1) tot bezoek 11 (dag 29) werd samengevat per behandeling en er moest een t-test met twee steekproeven worden gebruikt om verschillen tussen de placebo- en PT20-dosisgroepen te identificeren.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de gastro-intestinale symptomen.
|
Dag 1 tot dag 29
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Geoff Block, MD, Denver Nephrologist
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 mei 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 maart 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 maart 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 mei 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 mei 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
30 mei 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 januari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 december 2017
Laatst geverifieerd
1 december 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PT20-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .