Een studie voor het verbeteren van de uitkomst van acute promyeloïde leukemie bij kinderen

De uitkomst van acute promyelocytische leukemie (APL) is sterk verbeterd sinds de introductie van all-trans-retinoïnezuur (ATRA). Behandeling met ATRA en op anthracycline gebaseerde chemotherapie (ATRA + chemotherapie) vermindert het aantal recidieven van de ziekte en de vroege hemorragische sterfte. Tegenwoordig hebben patiënten met APL een gebeurtenisvrije overleving (EFS) tot 80%. Er blijft echter een subgroep van patiënten bij wie de ziekte terugvalt. Onlangs toonde een gerandomiseerde prospectieve studie aan dat de toevoeging van ATO aan het "ATRA + chemotherapie"-behandelingsprotocol een significant hogere EFS had bij patiënten met APL dan degenen die werden behandeld met het "ATRA + chemotherapie"-protocol. De patiënten behandeld met "ATO + ATRA + chemotherapie" hadden een EFS van vijf jaar van 89,2%. Bovendien toonde een recente studie aan dat Indigo naturalis-formule (RIF), een traditioneel Chinees medicijn met tetraarseentetrasulfide (As4S4), indirubine en tanshinone IIA als belangrijke actieve ingrediënten, synergie opleverde bij de behandeling van een muizen-APL-model in vivo en in de inductie van APL-celdifferentiatie in vitro. Het is ongeveer 20 jaar geleden dat RIF werd gebruikt om ALP in China te behandelen. Klinische studies toonden aan dat dit middel effectief was tegen APL. In vergelijking met ATO is RIF relatief goedkoop en kan het oraal worden ingenomen, wat resulteert in een vermindering van het aantal ziekenhuisdagen en de behandelingskosten. Er is tot nu toe echter geen rapport waarin de behandelingsresultaten van "ATO + ATRA + chemotherapie" en "RIF + ATRA + chemotherapie" -protocollen bij kinderen met APL worden vergeleken. Daarom gaan onderzoekers voor dit doel een multicenter en gerandomiseerde prospectieve studie uitvoeren bij kinderen met APL.