Une étude pour améliorer les résultats de la leucémie promyéloïde aiguë chez l'enfant

Les résultats de la leucémie aiguë promyélocytaire (APL) se sont grandement améliorés depuis l'introduction de l'acide tout-trans-rétinoïque (ATRA). Le traitement par ATRA et chimiothérapie à base d'anthracyclines (ATRA + chimiothérapie) diminue les rechutes de la maladie ainsi que les décès hémorragiques précoces. De nos jours, les patients atteints de LPA ont une survie sans événement (EFS) allant jusqu'à 80 %. Cependant, il reste un sous-ensemble de patients chez qui la maladie rechute. Récemment, une étude prospective randomisée a montré que l'ajout d'ATO au protocole de traitement "ATRA + chimiothérapie" avait une SSE significativement plus élevée chez les patients atteints de LAP que ceux traités avec le protocole "ATRA + chimiothérapie". Les patients traités par "ATO + ATRA + chimiothérapie" avaient une SSE à cinq ans de 89,2 %. De plus, une étude récente a montré que la formule Indigo naturalis (RIF), un médicament traditionnel chinois contenant du tétrasulfure de tétraarsenic (As4S4), de l'indirubine et de la tanshinone IIA comme principaux ingrédients actifs, produisait une synergie dans le traitement d'un modèle murin d'APL in vivo et dans le induction de la différenciation des cellules APL in vitro. Cela fait environ 20 ans que le RIF a été utilisé pour traiter l'ALP en Chine. Des études cliniques ont montré que cet agent était efficace contre la LAP. Comparé à l'ATO, le RIF est relativement peu coûteux et peut être pris par voie orale, ce qui réduit le nombre de jours d'hospitalisation et le coût du traitement. Cependant, il n'existe à ce jour aucun rapport comparant les résultats des traitements des protocoles "ATO + ATRA + chimiothérapie" et "RIF + ATRA + chimiothérapie" chez les enfants atteints de LPA. Pour cela, les investigateurs vont donc mener une étude prospective multicentrique et randomisée chez des enfants atteints de LAP.