Uno studio per migliorare l'esito della leucemia promieloide acuta infantile

L'esito della leucemia promielocitica acuta (APL) è notevolmente migliorato dall'introduzione dell'acido tutto trans retinoico (ATRA). Il trattamento con ATRA e chemioterapia a base di antracicline (ATRA + chemioterapia) riduce le recidive della malattia e le morti emorragiche precoci. Al giorno d'oggi i pazienti con APL hanno una sopravvivenza libera da eventi (EFS) fino all'80%. Tuttavia, rimane un sottoinsieme dei pazienti in cui la malattia recidiva. Recentemente, uno studio prospettico randomizzato ha mostrato che l'aggiunta di ATO al protocollo di trattamento "ATRA + chemioterapia" ha avuto un EFS significativamente più alto nei pazienti con APL rispetto a quelli trattati con il protocollo "ATRA + chemioterapia". I pazienti trattati con "ATO + ATRA + chemioterapia" avevano una EFS a cinque anni dell'89,2%. Inoltre, uno studio recente ha dimostrato che la formula Indigo naturalis (RIF), una medicina tradizionale cinese con tetraarsenico tetrasolfuro (As4S4), indirubina e tanshinone IIA come principali ingredienti attivi, ha prodotto sinergia nel trattamento di un modello murino di APL in vivo e nel induzione del differenziamento cellulare APL in vitro . Sono passati circa 20 anni da quando RIF è stato usato per trattare l'ALP in Cina. Studi clinici hanno dimostrato che questo agente era efficace contro l'APL. Rispetto all'ATO, il RIF è relativamente poco costoso e può essere assunto per via orale, con conseguente riduzione del numero di giorni di degenza e del costo del trattamento. Tuttavia, finora non esiste alcun rapporto che confronti i risultati del trattamento dei protocolli "ATO + ATRA + chemioterapia" e "RIF + ATRA + chemioterapia" nei bambini con APL. A questo scopo, quindi, i ricercatori condurranno uno studio prospettico multicentrico e randomizzato nei bambini con APL.