Tanulmány a gyermekkori akut promyeloid leukémia kimenetelének javítására
2022. május 7. frissítette: South China Children's Leukemia Group
Multicentrikus és randomizált prospektív tanulmány a gyermekkori akut promyeloid leukémia kimenetelének javítására
Az akut promielocitás leukémia (APL) kimenetele nagymértékben javult az all-transz-retinoinsav (ATRA) bevezetése óta.
Az ATRA és az antraciklin alapú kemoterápia (ATRA + kemoterápia) csökkenti a betegség visszaesését, valamint a korai vérzéses halálozást.
Manapság az APL-ben szenvedő betegek eseménymentes túlélése (EFS) akár 80%.
A betegek egy részében azonban a betegség kiújul.
A közelmúltban egy randomizált prospektív tanulmány kimutatta, hogy az ATO hozzáadásával az "ATRA + kemoterápia" kezelési protokollhoz szignifikánsan magasabb volt az EFS az APL-ben szenvedő betegeknél, mint az "ATRA + kemoterápia" protokollal kezelteknél.
Az "ATO + ATRA + kemoterápiával" kezelt betegek 5 éves EFS-e 89,2% volt.
Ezenkívül egy közelmúltban végzett tanulmány kimutatta, hogy az Indigo naturalis formula (RIF), egy hagyományos kínai orvoslás, amelynek fő hatóanyagai a tetraarsenikus tetraszulfid (As4S4), az indirubin és a tanshinon IIA, szinergiát eredményezett egy egér APL-modell in vivo kezelésében és a APL sejtdifferenciálódás indukciója in vitro .
Körülbelül 20 éve, hogy Kínában RIF-et alkalmaztak az ALP kezelésére.
Klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy ez a szer hatékony volt az APL ellen.
Az ATO-hoz képest a RIF viszonylag olcsó, és szájon át is bevehető, ami csökkenti a kórházi napok számát és a kezelési költségeket.
Mindazonáltal nincs olyan jelentés, amely összehasonlítaná az "ATO + ATRA + kemoterápia" és a "RIF + ATRA + kemoterápia" protokollok kezelési eredményeit APL-ben szenvedő gyermekeknél.
Ebből a célból a kutatók multicentrikus és randomizált prospektív vizsgálatot fognak végezni APL-ben szenvedő gyermekek körében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
CÉLKITŰZÉSEK:
- Határozza meg az "ATO/RIF + ATRA + kevésbé intenzív kemoterápia" protokoll biztonságosságát és hatékonyságát akut promielocitás leukémiában (APL) szenvedő gyermekeknél.
- Hasonlítsa össze a "RIF + ATRA + kevésbé intenzív kemoterápia" és az "ATO + ATRA + kevésbé intenzív kemoterápia" protokoll biztonságosságát, hatékonyságát és kezelési költségét APL-ben szenvedő gyermekeknél. Határozza meg, hogy az ATO helyettesíthető-e RIF-fel.
VÁZLAT: Ez egy többközpontú és randomizált prospektív vizsgálat.
TERVEZETT GYŰJTEMÉNY: Összesen 162 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
176
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510080
- The First Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 16 évnél fiatalabb, újonnan diagnosztizált PML-RARa pozitív akut promielocitás leukémiában szenvedő betegek.
Kizárási kritériumok:
- Olyan betegek, akiknek kómája, görcsrohama vagy bénulása van koponyán belüli vérzés vagy központi idegrendszeri leukémia miatt a diagnózis felállításakor.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: ATO és kemoterápia
Indukció: ATRA 25mg/m2 d1-CR ≯42 nap; ATO 0,16 mg/kg d5-CR ≯42 nap; mitoxantron (MA) 10mg/m2 d3, vagy 7mg/m2 d2-4 (magas kockázat). 1. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; MA 10 mg/m2 d1-2; Intratekális injekció (IT): Ara-C 15 mg (1 éves kor alatt), vagy 20 mg (1-3 év), vagy 30 mg (> 3 év), dexametazon 2 mg. 2. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; ATO 0,16 mg/kg d1-15; Ara-C 1g/m2 q12h d1-2 (nagy kockázatú); AZT. 3. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; ATO 0,16 mg/kg d1-15; MA 10 mg/m2 d1; Ara-C 1g/m2 q12h d1-2 (nagy kockázatú); AZT. Karbantartás: ① ATO 0,16 mg/kg.d w1-2; ATRA 25mg/m2.d w1-2; MTX 20mg/m2 qw w3-12; 6MP 50mg/m2 qn w3-12. ② ATRA 25mg/m2.d w1-2; MTX 20mg/m2 qw w3-12; 6MP 50mg/m2 qn w3-12. Forgatás ① és ② között a karbantartás végéig. |
Adott IV
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
Adott IV
Más nevek:
Adott IV
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
Ara-C és dexametazon
Más nevek:
|
|
Kísérleti: RIF és kemoterápia
Indukció: ATRA 25mg/m2 d1-CR ≯42 nap; RIF 0,135/kg d5-CR ≯42 nap; mitoxantron (MA) 10mg/m2 d3, vagy 7mg/m2 d2-4 (magas kockázat). 1. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; MA 10 mg/m2 d1-2; Intratekális injekció (IT): Ara-C 15 mg (1 éves kor alatt) vagy 20 mg (1-3 éves korig), vagy 30 mg (3 év felett), dexametazon 2 mg. 2. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; RIF 0,135/kg d1-15; Ara-C 1g/m2 q12h d1-2 (nagy kockázatú); AZT. 3. konszolidáció: ATRA 25mg/m2 d1-15; RIF 0,135/kg d1-15; MA 10 mg/m2 d1; Ara-C 1g/m2 q12h d1-2 (nagy kockázatú); AZT. Karbantartás: ① RIF 0,135/kg.d w1-2; ATRA 25mg/m2.d w1-2; MTX 20mg/m2 qw w3-12; 6MP 50mg/m2 qn w3-12. ② ATRA 25mg/m2.d w1-2; MTX 20mg/m2 qw w3-12; 6MP 50mg/m2 qn w3-12. Forgatás ① és ② között a fenntartó kezelés végéig. |
Szájon át adva
Más nevek:
Adott IV
Más nevek:
Adott IV
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
Ara-C és dexametazon
Más nevek:
Szájon át adva
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
eseménymentes túlélés
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
kórházi kezelési költség
Időkeret: 2 év
|
A költség főként a kórházi ágy, a gyógyszerek, a terápiák és a vérkészítmények díját tartalmazza.
Időkeret: az indukciós terápia kezdetétől a fenntartó kezelés végéig.
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Xue-Qun Luo, professor, First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Shen ZX, Shi ZZ, Fang J, Gu BW, Li JM, Zhu YM, Shi JY, Zheng PZ, Yan H, Liu YF, Chen Y, Shen Y, Wu W, Tang W, Waxman S, De The H, Wang ZY, Chen SJ, Chen Z. All-trans retinoic acid/As2O3 combination yields a high quality remission and survival in newly diagnosed acute promyelocytic leukemia. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Apr 13;101(15):5328-35. doi: 10.1073/pnas.0400053101. Epub 2004 Mar 24.
- Hu J, Liu YF, Wu CF, Xu F, Shen ZX, Zhu YM, Li JM, Tang W, Zhao WL, Wu W, Sun HP, Chen QS, Chen B, Zhou GB, Zelent A, Waxman S, Wang ZY, Chen SJ, Chen Z. Long-term efficacy and safety of all-trans retinoic acid/arsenic trioxide-based therapy in newly diagnosed acute promyelocytic leukemia. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Mar 3;106(9):3342-7. doi: 10.1073/pnas.0813280106. Epub 2009 Feb 18.
- Wang L, Zhou GB, Liu P, Song JH, Liang Y, Yan XJ, Xu F, Wang BS, Mao JH, Shen ZX, Chen SJ, Chen Z. Dissection of mechanisms of Chinese medicinal formula Realgar-Indigo naturalis as an effective treatment for promyelocytic leukemia. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Mar 25;105(12):4826-31. doi: 10.1073/pnas.0712365105. Epub 2008 Mar 14.
- Xiang Y, Wang XB, Sun SJ, Guo AX, Wei AH, Cheng YB, Huang SL. [Compound huangdai tablet as induction therapy for 193 patients with acute promyelocytic leukemia]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2009 Jul;30(7):440-2. Chinese.
- Luo XQ, Ke ZY, Huang LB, Guan XQ, Zhang YC, Zhang XL. Improved outcome for Chinese children with acute promyelocytic leukemia: a comparison of two protocols. Pediatr Blood Cancer. 2009 Sep;53(3):325-8. doi: 10.1002/pbc.22042.
- Liao LH, Chen YQ, Huang DP, Wang LN, Ye ZL, Yang LH, Mai HR, Li Y, Liang C, Luo JS, Wang LN, Luo XQ, Tang YL, Zhang XL, Huang LB. The comparison of plasma arsenic concentration and urinary arsenic excretion during treatment with Realgar-Indigo naturalis formula and arsenic trioxide in children with acute promyelocytic leukemia. Cancer Chemother Pharmacol. 2022 Jul;90(1):45-52. doi: 10.1007/s00280-022-04449-9. Epub 2022 Jun 27.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. február 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. július 23.
Első közzététel (Becslés)
2014. július 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. május 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 7.
Utolsó ellenőrzés
2022. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Leukémia, mieloid
- Leukémia, mieloid, akut
- Leukémia
- Leukémia, Promyelocyta, Akut
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Vírusellenes szerek
- Nukleinsav szintézis gátlók
- Enzim gátlók
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Reumaellenes szerek
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Topoizomeráz II inhibitorok
- Topoizomeráz gátlók
- Bőrgyógyászati szerek
- Keratolitikus szerek
- Reprodukciós szabályozó szerek
- Abortifikáló szerek, nem szteroid
- Abortifáló ügynökök
- Folsav antagonisták
- Arzén-trioxid
- Citarabin
- Metotrexát
- Mitoxantron
- Merkaptopurin
- Tretinoin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2010001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .