Transplantatie van autologe orale mucosale epitheliale vellen voor limbale stamceldeficiëntie
10 oktober 2019 bijgewerkt door: Adisak Wongkajornsilp, Siriraj Hospital
Klinische studie van transplantatie van autoloog gecultiveerde orale mucosale epitheliale vellen voor limbale stamceldeficiëntie
Het onderzoeksdoel is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van gecultiveerde orale mucosale epitheelplaattransplantatie als een nieuwe therapie voor limbale stamceldeficiëntie, waarvoor tot nu toe geen effectieve benaderingen beschikbaar zijn, met als doel deze therapie vast te stellen als een effectieve strategie voor deze ziekte met als doel de gezichtsscherpte en de transparantie van het hoornvlies te verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De werkzaamheid en veiligheid van gecultiveerde orale mucosale epitheelplaattransplantatie als een nieuwe therapie voor limbale stamceldeficiëntie, waarvoor tot nu toe geen effectieve benaderingen beschikbaar zijn, zal worden geëvalueerd met als doel deze therapie vast te stellen als een effectieve strategie voor deze ziekte. met als doel de gezichtsscherpte en de transparantie van het hoornvlies te verbeteren.
Het primaire eindpunt is een gebied zonder conjunctivalisatie en zonder hoornvliesepitheeldefect na één jaar, wat zal worden beoordeeld volgens een beoordelingsschaal van 6 graden.
De secundaire eindpunten zijn de gecorrigeerde gezichtsscherpte, de ernst van de vertroebeling van het hoornvlies, de mate van neovascularisatie van het hoornvlies, de verwachte oculaire complicaties en alle bijwerkingen, waaronder abnormale laboratoriumbevindingen.
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van de onderzoekstherapie te evalueren om redenen te geven om deze strategie in de toekomst als geavanceerde medische zorg te laten goedkeuren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Clinical Research Center, Siriraj Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Onder de patiënten met bilaterale limbale stamceldeficiëntie zullen degenen worden opgenomen die voldoen aan alle onderstaande criteria wanneer zij hun geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan dit onderzoek.
- Patiënten bij wie het oog (onderworpen aan de interventionele therapie) verlies of disfunctie van hoornvliesepitheelstamcellen vertoont over de totale* omtrek van het hoornvlies
- Patiënten bij wie het hoornvliesoppervlak van het (de) oog (ogen) (onderworpen aan de onderzoekstherapie) volledig is (zijn) omhuld door conjunctivaal weefsel
- Patiënten van beide geslachten van ≥20 jaar wanneer zij hun geïnformeerde toestemming geven
- Patiënten die hun eigen schriftelijke toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan dit klinische onderzoek (de doelziekte is bilaterale limbale stamceldeficiëntie, hoewel het niet altijd nodig is dat beide ogen van de patiënt aan de inclusiecriteria voldoen.)
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die zwanger zijn of kunnen zijn en patiënten die borstvoeding geven
- Patiënten met infecties (HBV, HCV, HIV, HTLV-1)
- Patiënten met extreme hypolacrimatie resistent tegen therapie
- Patiënten bij wie monsters van het mondslijmvlies niet kunnen worden verzameld omdat duidelijke littekenvorming of ontstekingsbevindingen worden opgemerkt op een plaats waar cellen van het slijmvlies worden verzameld
- Patiënten met een prestatiestatusscore (PS*) van 3 of meer
- Alle anderen die door de hoofdsubonderzoeker worden beoordeeld als niet-geschikt voor dit klinisch onderzoek, vanwege de aanwezigheid van complicaties, enz.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mucosale celveltransplantatie
De proefpersonen zullen hun orale mucosale weefsels laten ophalen voor de bereiding van celbladen.
Het mucosale celvel wordt over het aangetaste hoornvlies getransplanteerd.
|
De proefpersonen zullen hun orale mucosale weefsels laten ophalen voor de bereiding van celbladen.
Het mucosale celvel wordt over het aangetaste hoornvlies getransplanteerd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van conjunctivalisatie en hoornvliesepitheeldefect
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
|
Een jaar na de transplantatie wordt een gebied zonder conjunctivalisatie en zonder hoornvliesepitheeldefect beoordeeld volgens de beoordelingsschaal beschreven in tabel 2, op basis waarvan de werkzaamheid van de experimentele therapie zal worden beoordeeld.
Over het algemeen wordt de preoperatieve toestand van het oogoppervlak beoordeeld als "Slecht (Grading 0)".
Bij proefpersonen die verbetering vertonen tot graad 2 of hoger, zal de onderzoekstherapie als effectief worden beoordeeld.
|
1 jaar na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gecorrigeerde gezichtsscherpte (werkzaamheid)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Gecorrigeerde gezichtsscherpte wordt geëvalueerd met de decimale scherptemethode en omgezet in Log MAR-waarden, die zullen worden gebruikt om de mate van postoperatieve verandering in gezichtsscherpte te beoordelen.
Merk op dat 0,005 wordt gegeven aan "vingers tellen", 0,002 aan "handbeweging" en 0,001 aan "lichtperceptie" 14).
De gezichtsscherpte wordt gemeten vóór de transplantatie en 1, 3 en 6 maanden en een jaar na de transplantatie.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Adisak Wongkajornsilp, M.D., Ph.D., Mahidol university
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
17 april 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 september 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 april 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 april 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 april 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
14 april 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 oktober 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 oktober 2019
Laatst geverifieerd
1 oktober 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- 662/2555(EC2)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .