Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transplantation av autologa orala slemhinneepitelark för limbal stamcellsbrist

10 oktober 2019 uppdaterad av: Adisak Wongkajornsilp, Siriraj Hospital

Klinisk studie av transplantation av autologa odlade orala mukosala epitelskikt för limbal stamcellsbrist

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av transplantation av odlad munslemhinnas epitelskikt som en ny terapi för limbal stamcellsbrist, för vilken inga effektiva metoder hittills funnits tillgängliga, i syfte att etablera denna terapi som en effektiv strategi för denna sjukdom med syfte att förbättra synskärpan och transparensen av hornhinnan.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Effektiviteten och säkerheten för transplantation av odlad oral slemhinneepitel som en ny terapi för limbal stamcellsbrist, för vilken inga effektiva metoder hittills har funnits tillgängliga, kommer att utvärderas i syfte att fastställa denna terapi som en effektiv strategi för denna sjukdom med syfte att förbättra synskärpan och transparensen av hornhinnan. Det primära effektmåttet kommer att vara ett område utan konjunktivalisering och ingen hornhinneepiteldefekt efter ett år, vilket kommer att utvärderas enligt en 6-gradig betygsskala. De sekundära effektmåtten kommer att vara korrigerad synskärpa, svårighetsgraden av korneal opacifiering, omfattningen av korneal neovaskularisering, förväntade okulära komplikationer och alla biverkningar inklusive onormala laboratoriefynd. Syftet med denna forskning är att utvärdera effektiviteten av undersökningsterapin för att ge skäl för att göra denna strategi godkänd som en avancerad medicinsk vård i framtiden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Clinical Research Center, Siriraj Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bland patienter med bilateral limbal stamcellsbrist kommer de som uppfyller alla kriterier som anges nedan när de ger sitt informerade samtycke att delta i denna forskning att inkluderas.

    1. Patienter hos vilka ögat/ögonen (under förutsättning av interventionsbehandlingen) visar förlust eller dysfunktion av hornhinneepitelstamceller över hela* omkretsen av hornhinnan
    2. Patienter hos vilka hornhinnan på ögat/ögonen (under förutsättning av undersökningsterapin) är helt omsluten av konjunktival vävnad
    3. Patienter av båda könen i åldern ≥20 år när de ger sitt informerade samtycke
    4. Patienter som har gett sitt eget skriftliga samtycke att delta i denna kliniska forskning (Målsjukdomen är bilateral limbal stamcellsbrist, även om det inte alltid är nödvändigt att patientens båda ögon uppfyller inklusionskriterierna.)

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som är eller kan vara gravida och patienter som ammar
  2. Patienter med infektioner (HBV, HCV, HIV, HTLV-1)
  3. Patienter med extrem hypolacrimation resistenta mot terapi
  4. Patienter från vilka munslemhinnor inte kan tas eftersom tydliga ärrbildning eller inflammatoriska fynd noteras i ett celluppsamlingsställe i slemhinnan
  5. Patienter vars prestationsstatus (PS*) är 3 eller mer
  6. Alla andra som bedöms av chefsunderforskaren vara olämpliga för denna kliniska forskning, på grund av förekomsten av komplikationer, etc.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Slemhinnecellstransplantation
Försökspersonerna kommer att få sina munslemhinnevävnader hämtade för cellpreparat. Slemhinnecellarket kommer att transplanteras över den drabbade hornhinnan.
Biologisk: Slemhinnecellstransplantation
Försökspersonerna kommer att få sina munslemhinnevävnader hämtade för cellpreparat. Slemhinnecellarket kommer att transplanteras över den drabbade hornhinnan.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av konjunktivalisering och hornhinneepiteldefekt
Tidsram: 1 år efter transplantation
Ett år efter transplantationen kommer ett område utan konjunktivalisering och ingen hornhinneepiteldefekt att bedömas enligt graderingsskalan som beskrivs i tabell 2, på basis av vilken effektiviteten av undersökningsterapin kommer att bedömas. Generellt bedöms det preoperativa tillståndet på okulär yta som "dåligt (betyg 0)." Hos försökspersoner som visar förbättringar till Grad 2 eller högre kommer den undersökningsterapin att bedömas som effektiv.
1 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Korrigerad synskärpa (effektivitet)
Tidsram: 1 år
Korrigerad synskärpa kommer att utvärderas med decimalskärpametoden och omvandlas till Log MAR-värden, som kommer att användas för att bedöma omfattningen av postoperativ förändring av synskärpan. Observera att 0,005 kommer att ges till "räkna fingrar", 0,002 till "handrörelse" och 0,001 till "ljusuppfattning" 14). Synskärpan kommer att mätas före transplantation och 1, 3 och 6 månader samt ett år efter transplantation.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Siriraj Hospital

Samarbetspartners

Osaka University

Utredare

  • Huvudutredare: Adisak Wongkajornsilp, M.D., Ph.D., Mahidol University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

17 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

3 september 2016

Avslutad studie (Faktisk)

16 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2015

Första postat (Uppskatta)

14 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 oktober 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • 662/2555(EC2)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Limbal stamcellsbrist

  • St. Jude Children's Research Hospital
    Rekrytering
    Familjeundersökningar av barncancerpredisposition (SJFAMILY)
    Bukspottskörtelcancer | Hodgkins lymfom | Lynch syndrom | Tuberös skleros | Fanconi anemi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familjär adenomatös polypos | Akut leukemi | Nevoid basalcellscancersyndrom | Neurofibromatos typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindaus sjukdom | Binjurebarkcarcinom | Neurofibromatos... och andra villkor
    Förenta staterna
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Anmälan via inbjudan
    Tidig kontroll: utökad screening hos nyfödda
    Primär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartners
    Avslutad
    Baby Detect: Genomisk nyföddscreening (BabyDetect)
    Medfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkor
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Patientregister för sällsynta sjukdomar och naturhistorisk studie - koordinering av sällsynta sjukdomar vid Sanford (CoRDS)
    Mitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Moyamoyas sjukdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär... och andra villkor
    Förenta staterna, Australien

Kliniska prövningar på Slemhinnecellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera