Transplantation av autologa orala slemhinneepitelark för limbal stamcellsbrist
10 oktober 2019 uppdaterad av: Adisak Wongkajornsilp, Siriraj Hospital
Klinisk studie av transplantation av autologa odlade orala mukosala epitelskikt för limbal stamcellsbrist
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av transplantation av odlad munslemhinnas epitelskikt som en ny terapi för limbal stamcellsbrist, för vilken inga effektiva metoder hittills funnits tillgängliga, i syfte att etablera denna terapi som en effektiv strategi för denna sjukdom med syfte att förbättra synskärpan och transparensen av hornhinnan.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Effektiviteten och säkerheten för transplantation av odlad oral slemhinneepitel som en ny terapi för limbal stamcellsbrist, för vilken inga effektiva metoder hittills har funnits tillgängliga, kommer att utvärderas i syfte att fastställa denna terapi som en effektiv strategi för denna sjukdom med syfte att förbättra synskärpan och transparensen av hornhinnan.
Det primära effektmåttet kommer att vara ett område utan konjunktivalisering och ingen hornhinneepiteldefekt efter ett år, vilket kommer att utvärderas enligt en 6-gradig betygsskala.
De sekundära effektmåtten kommer att vara korrigerad synskärpa, svårighetsgraden av korneal opacifiering, omfattningen av korneal neovaskularisering, förväntade okulära komplikationer och alla biverkningar inklusive onormala laboratoriefynd.
Syftet med denna forskning är att utvärdera effektiviteten av undersökningsterapin för att ge skäl för att göra denna strategi godkänd som en avancerad medicinsk vård i framtiden.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Clinical Research Center, Siriraj Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Bland patienter med bilateral limbal stamcellsbrist kommer de som uppfyller alla kriterier som anges nedan när de ger sitt informerade samtycke att delta i denna forskning att inkluderas.
- Patienter hos vilka ögat/ögonen (under förutsättning av interventionsbehandlingen) visar förlust eller dysfunktion av hornhinneepitelstamceller över hela* omkretsen av hornhinnan
- Patienter hos vilka hornhinnan på ögat/ögonen (under förutsättning av undersökningsterapin) är helt omsluten av konjunktival vävnad
- Patienter av båda könen i åldern ≥20 år när de ger sitt informerade samtycke
- Patienter som har gett sitt eget skriftliga samtycke att delta i denna kliniska forskning (Målsjukdomen är bilateral limbal stamcellsbrist, även om det inte alltid är nödvändigt att patientens båda ögon uppfyller inklusionskriterierna.)
Exklusions kriterier:
- Patienter som är eller kan vara gravida och patienter som ammar
- Patienter med infektioner (HBV, HCV, HIV, HTLV-1)
- Patienter med extrem hypolacrimation resistenta mot terapi
- Patienter från vilka munslemhinnor inte kan tas eftersom tydliga ärrbildning eller inflammatoriska fynd noteras i ett celluppsamlingsställe i slemhinnan
- Patienter vars prestationsstatus (PS*) är 3 eller mer
- Alla andra som bedöms av chefsunderforskaren vara olämpliga för denna kliniska forskning, på grund av förekomsten av komplikationer, etc.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Slemhinnecellstransplantation
Försökspersonerna kommer att få sina munslemhinnevävnader hämtade för cellpreparat.
Slemhinnecellarket kommer att transplanteras över den drabbade hornhinnan.
|
Försökspersonerna kommer att få sina munslemhinnevävnader hämtade för cellpreparat.
Slemhinnecellarket kommer att transplanteras över den drabbade hornhinnan.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av konjunktivalisering och hornhinneepiteldefekt
Tidsram: 1 år efter transplantation
|
Ett år efter transplantationen kommer ett område utan konjunktivalisering och ingen hornhinneepiteldefekt att bedömas enligt graderingsskalan som beskrivs i tabell 2, på basis av vilken effektiviteten av undersökningsterapin kommer att bedömas.
Generellt bedöms det preoperativa tillståndet på okulär yta som "dåligt (betyg 0)."
Hos försökspersoner som visar förbättringar till Grad 2 eller högre kommer den undersökningsterapin att bedömas som effektiv.
|
1 år efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrigerad synskärpa (effektivitet)
Tidsram: 1 år
|
Korrigerad synskärpa kommer att utvärderas med decimalskärpametoden och omvandlas till Log MAR-värden, som kommer att användas för att bedöma omfattningen av postoperativ förändring av synskärpan.
Observera att 0,005 kommer att ges till "räkna fingrar", 0,002 till "handrörelse" och 0,001 till "ljusuppfattning" 14).
Synskärpan kommer att mätas före transplantation och 1, 3 och 6 månader samt ett år efter transplantation.
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Adisak Wongkajornsilp, M.D., Ph.D., Mahidol university
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
17 april 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
3 september 2016
Avslutad studie (Faktisk)
16 april 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 april 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2015
Första postat (Uppskatta)
14 april 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 oktober 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 oktober 2019
Senast verifierad
1 oktober 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- 662/2555(EC2)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .