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Trapianto di fogli epiteliali della mucosa orale autologhi per deficit di cellule staminali limbari

10 ottobre 2019 aggiornato da: Adisak Wongkajornsilp, Siriraj Hospital

Studio clinico del trapianto di fogli epiteliali della mucosa orale coltivati ​​autologhi per carenza di cellule staminali limbari

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trapianto di foglio epiteliale della mucosa orale coltivato come nuova terapia per il deficit di cellule staminali limbari, per il quale finora non sono stati disponibili approcci efficaci, allo scopo di stabilire questa terapia come una strategia efficace per questa malattia con l'obiettivo di migliorare l'acuità visiva e la trasparenza corneale.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'efficacia e la sicurezza del trapianto di foglio epiteliale della mucosa orale coltivato come nuova terapia per il deficit di cellule staminali limbari, per il quale finora non sono stati disponibili approcci efficaci, allo scopo di stabilire questa terapia come una strategia efficace per questa malattia con lo scopo di migliorare l'acuità visiva e la trasparenza corneale. L'endpoint primario sarà un'area senza congiuntivalizzazione e senza difetto epiteliale corneale a un anno, che sarà valutato secondo una scala di valutazione a 6 gradi. Gli endpoint secondari saranno l'acuità visiva corretta, la gravità dell'opacizzazione corneale, l'estensione della neovascolarizzazione corneale, le complicanze oculari attese e tutti gli eventi avversi inclusi risultati di laboratorio anomali. Lo scopo di questa ricerca è valutare l'efficacia della terapia sperimentale in modo da fornire le motivazioni per rendere questa strategia approvata come cura medica avanzata in futuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Clinical Research Center, Siriraj Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tra i pazienti con deficit bilaterale di cellule staminali limbari, saranno inclusi quelli che soddisfano tutti i criteri elencati di seguito quando danno il loro consenso informato a partecipare a questa ricerca.

    1. Pazienti in cui l'occhio(i) (soggetti alla terapia interventistica) mostra(i) perdita o disfunzione delle cellule staminali epiteliali corneali su tutta la circonferenza totale* della cornea
    2. Pazienti in cui la superficie corneale dell'occhio(i) (soggetto alla terapia sperimentale) è(sono) interamente avvolta da tessuto congiuntivale
    3. Pazienti di entrambi i sessi di età ≥20 anni quando danno il loro consenso informato
    4. Pazienti che hanno dato il proprio consenso scritto a partecipare a questa ricerca clinica (la malattia target è il deficit bilaterale di cellule staminali limbari, sebbene non sia sempre necessario che entrambi gli occhi del paziente soddisfino i criteri di inclusione).

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che sono o potrebbero essere in stato di gravidanza e pazienti che allattano
  2. Pazienti con infezioni (HBV, HCV, HIV, HTLV-1)
  3. Pazienti con ipolacrimazione estrema resistenti alla terapia
  4. Pazienti dai quali non è possibile prelevare campioni di mucosa orale perché si notano una chiara formazione di cicatrici o reperti infiammatori in un sito di raccolta cellulare della membrana mucosa
  5. Pazienti il ​​cui punteggio di Performance Status (PS*) è pari o superiore a 3
  6. Tutti gli altri che sono giudicati dal capo ricercatore secondario non idonei per questa ricerca clinica, a causa della presenza di complicanze, ecc.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di fogli di cellule mucose
Ai soggetti verrà prelevato il tessuto della mucosa orale per la preparazione del foglio cellulare. Il foglio di cellule della mucosa verrà trapiantato sulla cornea interessata.
Ai soggetti verrà prelevato il tessuto della mucosa orale per la preparazione del foglio cellulare. Il foglio di cellule della mucosa verrà trapiantato sulla cornea interessata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della congiuntivalizzazione e del difetto epiteliale corneale
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Ad un anno dal trapianto, verrà valutata un'area senza congiuntivalizzazione e senza difetto epiteliale corneale secondo la Grading scale descritta nella Tabella 2, sulla base della quale verrà valutata l'efficacia della terapia sperimentale. Generalmente, la condizione preoperatoria della superficie oculare è classificata come "Cattiva (grado 0)". Nei soggetti che mostrano miglioramenti al grado 2 o superiore, la terapia sperimentale sarà valutata come efficace.
1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva corretta (efficacia)
Lasso di tempo: 1 anno
L'acuità visiva corretta sarà valutata con il metodo dell'acuità decimale e convertita in valori Log MAR, che saranno utilizzati per valutare l'entità del cambiamento postoperatorio nell'acuità visiva. Si noti che 0,005 sarà assegnato al "contare le dita", 0,002 al "movimento della mano" e 0,001 alla "percezione della luce" 14). L'acuità visiva sarà misurata prima del trapianto e 1, 3 e 6 mesi e un anno dopo il trapianto.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Adisak Wongkajornsilp, M.D., Ph.D., Mahidol University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

17 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

3 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

16 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

14 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 662/2555(EC2)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trapianto di fogli di cellule mucose

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