- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02424669
Neuro-inflammatie bij amyotrofische laterale sclerose - Mechanismen en therapeutische perspectieven: een translationele pilootstudie bij ALS-patiënten
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is de meest voorkomende motorneuronziekte. Het wordt beschouwd als een zeldzame ziekte met een prevalentie van ongeveer 8 per 100.000 personen. Het begint halverwege het leven door progressieve verlamming en evolueert snel naar een algemene spierafbraak die onherroepelijk tot de dood leidt binnen 2 of 5 jaar na het klinisch begin.
Aangezien er geen remedie is voor ALS, is de behandeling van de ziekte ondersteunend en palliatief. Riluzol is het enige medicijn waarvan is aangetoond dat het de overleving met ongeveer drie maanden verlengt. De identificatie van biomarkers die gevoelig zijn voor de progressie van de ziekte kan de diagnostiek verbeteren en nieuwe medicijndoelen opleveren.
Disfunctie van het immuunsysteem is een pathologisch kenmerk van ALS. Verhoogde niveaus van interferon-gamma (IFNgamma) werden gevonden in het serum en cerebrospinale vloeistof (CSF) van ALS-patiënten. De celoorsprong en de pathogene invloed van deze perifere bron van IFNg zijn echter onbekend. IFNgamma zou dus een rol kunnen spelen in het pathogene proces van ALS en zou een potentiële biomarker van de ziekte kunnen zijn.
Studie Overzicht
Toestand
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Werving
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Contact:
- Joelle Micallef
- E-mail: joelle.micallef@ap-hm.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Groep 1 en Groep 2:
- met sporadische ALS (zonder familiegeschiedenis), recent gediagnosticeerd (begin eerste symptomen < 24 maanden) groep 1, niet recent gediagnosticeerd (begin eerste symptomen > 24 maanden) groep 2
- Die voldoen aan de door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve vorm van ALS volgens de El Escorial-criteria
- Lijdend aan de spinale vorm van ALS
Groep 3:
- met een inflammatoire perifere neuropathie, of een niet-inflammatoire perifere neuropathie, recent gediagnosticeerd
Uitsluitingscriteria:
- Familiale vorm van ALS
- Bulbaire vorm en respiratoire vorm van ALS
- Proefpersonen met een klinisch significante voorgeschiedenis van instabiele of ernstige cardiale, oncologische, lever- of nierziekte of andere medisch significante ziekte.
- Proefpersonen met significante cognitieve stoornissen, klinische dementie of psychiatrische ziekte.
- Vrouw die zwanger kan worden (afgezien van de patiënt die adequate anticonceptiemaatregelen gebruikt), zwanger is of borstvoeding geeft
- Vermoedelijk onvermogen om de follow-up van het onderzoek te voltooien (buitenlandse werknemers, tijdelijke bezoekers, toeristen of anderen voor wie follow-upevaluatie niet gegarandeerd is)
- Deelname aan enig ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Personen die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd, die zonder hun toestemming of om andere redenen dan het onderzoek in het ziekenhuis zijn opgenomen, die rechtsbescherming genieten of die hun toestemming niet kunnen geven
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: onlangs gediagnosticeerde ALS-patiënten
|
|
Experimenteel: niet recent gediagnosticeerde ALS-patiënten
|
|
Actieve vergelijker: patiënten met perifere neuropathie, onlangs gediagnosticeerd
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
ALS Functionele beoordeling Op schaal herziene (ALS FRS-R) score
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- 2014-19
- RCAPHM15_0132 (Register-ID: Assistance Publique Hôpitaux Marseille)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Bloedmonster
-
Hillel Yaffe Medical CenterOnbekend