Neurogyulladás az amiotrófiás laterális szklerózisban – Mechanizmusok és terápiás perspektívák: transzlációs kísérleti vizsgálat ALS-betegek körében
Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) a motoros neuronok leggyakoribb betegsége. Ritka betegségnek számít, prevalenciája 100 000 főből körülbelül 8. Az életkor közepén progresszív bénulással kezdődik, és gyorsan általános izomsorvadássá fejlődik, amely a klinikai megjelenést követő 2 vagy 5 éven belül visszavonhatatlanul halálhoz vezet.
Mivel az ALS-re nincs gyógymód, a betegség kezelése támogató és palliatív jellegű. A riluzol az egyetlen gyógyszer, amelyről kimutatták, hogy körülbelül három hónappal meghosszabbítja a túlélést. A betegség progressziójára érzékeny biomarkerek azonosítása javíthatja a diagnosztikát és új gyógyszercélpontokat jelenthet.
Az immunrendszer diszfunkciója az ALS kóros ismertetőjele. A gamma-interferon (IFNgamma) megnövekedett szintjét az ALS-ben szenvedő betegek szérumában és agy-gerincvelői folyadékában (CSF) találták. Ennek a perifériás IFNg-forrásnak a sejteredete és patogén hatása azonban nem ismert. Így az IFNgamma szerepet játszhat az ALS patogén folyamatában, és a betegség potenciális biomarkere lehet.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Toborzás
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Kapcsolatba lépni:
- Joelle Micallef
- E-mail: joelle.micallef@ap-hm.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. és 2. csoport:
- szórványos ALS-ben (családi anamnézis nélkül), nemrégiben diagnosztizált (az első tünetek jelentkezése < 24 hónap) 1. csoport, nem nemrégiben diagnosztizált (az első tünetek megjelenése > 24 hónap) 2. csoport
- Aki megfelel az ALS laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy meghatározott formájának az El Escorial kritériumok szerint
- Az ALS gerincvelői formájától szenved
3. csoport:
- nemrég diagnosztizált gyulladásos perifériás neuropátiával vagy nem gyulladásos perifériás neuropátiával
Kizárási kritériumok:
- Az ALS családi formája
- Az ALS bulbáris formája és légzési kezdeti formája
- Olyan alanyok, akiknek klinikailag jelentős anamnézisében instabil vagy súlyos szív-, onkológiai, máj- vagy vesebetegség, vagy egyéb, orvosilag jelentős betegség szerepel.
- Jelentős kognitív károsodásban, klinikai demenciában vagy pszichiátriai betegségben szenvedő alanyok.
- Fogamzóképes korú nő (a megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazó beteg kivételével), terhes vagy szoptató
- Feltehetően képtelenség befejezni a vizsgálat nyomon követését (külföldi munkavállalók, átmeneti látogatók, turisták vagy bárki más, aki számára a nyomon követés értékelése nem biztosított)
- Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban a szűrési látogatást megelőző 30 napon belül
- Azok a személyek, akiket bírósági vagy közigazgatási határozattal megfosztottak szabadságától, beleegyezésük nélkül vagy a kutatástól eltérő okból kórházba kerültek, jogi védelem alatt állnak, vagy nem tudják kifejezni beleegyezését
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: nemrég diagnosztizált ALS-betegek
|
|
|
Kísérleti: nem nemrégiben diagnosztizált ALS-betegek
|
|
|
Aktív összehasonlító: a közelmúltban diagnosztizált perifériás neuropátiában szenvedő betegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
ALS Funkcionális besorolás Skála-felülvizsgált (ALS FRS-R) pontszám
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014-19
- RCAPHM15_0132 (Registry Identifier: Assistance Publique Hôpitaux Marseille)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .