Neurotulehdus amyotrofisessa lateraaliskleroosissa – mekanismit ja terapeuttiset näkökulmat: translaatiopilottitutkimus ALS-potilaiden keskuudessa
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on yleisin liikehermoston sairaus. Sitä pidetään harvinaisena sairautena, jonka esiintyvyys on noin 8 per 100 000 henkilöä. Se alkaa iän puolivälissä progressiivisen halvauksen seurauksena, ja se kehittyy nopeasti yleistyneeksi lihasten kuihtumiseksi, joka johtaa peruuttamattomasti kuolemaan 2 tai 5 vuoden kuluessa kliinisestä alkamisesta.
Koska ALS:iin ei ole parannuskeinoa, taudin hallinta on tukevaa ja lievittävää. Rilutsoli on ainoa lääke, jonka on osoitettu pidentävän eloonjäämistä noin kolmella kuukaudella. Taudin etenemiselle herkkien biomarkkereiden tunnistaminen voi tehostaa diagnostiikkaa ja tarjota uusia lääkekohteita.
Immuunijärjestelmän toimintahäiriö on ALS:n patologinen tunnusmerkki. ALS-potilaiden seerumissa ja aivo-selkäydinnesteessä (CSF) havaittiin kohonneita gamma-interferonitasoja (IFNgamma). Tämän perifeerisen IFNg-lähteen solun alkuperää ja patogeenistä vaikutusta ei kuitenkaan tunneta. Siten IFNgammalla voi olla rooli ALS:n patogeenisessä prosessissa ja se voi olla taudin mahdollinen biomarkkeri.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Rekrytointi
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Ottaa yhteyttä:
- Joelle Micallef
- Sähköposti: joelle.micallef@ap-hm.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ryhmät 1 ja ryhmä 2:
- joilla on satunnainen ALS (ilman sukuhistoriaa), äskettäin diagnosoitu (ensimmäisten oireiden ilmaantuminen < 24 kuukautta) ryhmä 1, ei äskettäin diagnosoitu (ensimmäisten oireiden alkaminen > 24 kuukautta) ryhmä 2
- jotka täyttävät laboratorion tukeman ALS:n todennäköisen, todennäköisen tai määrätyn muodon El Escorialin kriteerien mukaan
- Kärsivät ALS:n selkärangasta
Ryhmä 3:
- äskettäin diagnosoitu tulehduksellinen perifeerinen neuropatia tai ei-inflammatorinen perifeerinen neuropatia
Poissulkemiskriteerit:
- ALS:n perhemuoto
- ALS:n bulbaarimuoto ja hengitysteiden alkamismuoto
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä epästabiili tai vaikea sydän-, onkologinen, maksa- tai munuaissairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus.
- Potilaat, joilla on merkittävä kognitiivinen vajaatoiminta, kliininen dementia tai psykiatrinen sairaus.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen (lukuun ottamatta potilasta, joka käyttää asianmukaista ehkäisyä), raskaana tai imettävä
- Epäillään kyvyttömyyttä suorittaa tutkimuksen seurantaa (ulkomaalaiset työntekijät, tilapäiset vierailijat, turistit tai muut, joille seurantaarviointia ei voida taata)
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Henkilöt, joilta on riistetty vapaus oikeudellisen tai hallinnollisen päätöksellä, sairaalahoidossa ilman heidän suostumustaan tai muista syistä kuin tutkimuksesta, oikeusturvassa tai jotka eivät voi ilmaista suostumustaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: äskettäin diagnosoidut ALS-potilaat
|
|
|
Kokeellinen: ei äskettäin diagnosoituja ALS-potilaita
|
|
|
Active Comparator: äskettäin diagnosoitu perifeerinen neuropatia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALS Toiminnallinen luokitus Scale-revised (ALS FRS-R) -pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-19
- RCAPHM15_0132 (Rekisterin tunniste: Assistance Publique Hôpitaux Marseille)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Verinäyte
-
Hillel Yaffe Medical CenterTuntematon
-
Thomas Jefferson UniversityRekrytointiRelapse Remitting multippeliskleroosiYhdysvallat
-
Natera, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuAneuploidia | Trisomia 21 | Trisomia 18 | Trisomia 13Yhdysvallat, Irlanti, Kanada, Italia, Korean tasavalta, Espanja
-
University of PittsburghValmis
-
University of California, DavisValmis
-
Ohio State UniversityPeruutettuTerveet yksilötYhdysvallat
-
Children's Hospital Los AngelesRekrytointiLasten kiinteä kasvain, määrittelemätön, protokollakohtainenYhdysvallat
-
Anthony MaglioccoMontefiore Medical Center; University of Saskatchewan; DHR Health Institute... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi
-
Lawson Health Research InstituteUniversity of Toronto; University of Western Ontario, Canada; MOUNT SINAI... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi
-
Intermountain Health Care, Inc.Rekrytointi