Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og biomarkørstudie av EPI-589 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (EPI-589)

23. september 2020 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 2A-sikkerhets- og biomarkørstudie av EPI-589 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er en åpen studie med 30-dagers kjøring i fase for å etablere baseline-parametere, 90-dagers behandlingsfase og en 90-dagers seponeringsfase for å bestemme langtidseffekter, varighet av behandlingsrespons og potensielle effekter av EPI-589 terapi på kjent bane.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av mulig, sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller sikker ALS av E1 Escorial Criteria
  • Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥ 70 % av predikert
  • Svakhet debuterer innen 3 år
  • Avtale om å bruke prevensjon hvis innen reproduktive år
  • Vilje og evne til å følge studieprosedyrer
  • Stabil diett med kosttilskudd og/eller riluzol i minst 30 dager før påmelding
  • Avstå fra bruk av andre undersøkende eller ikke-godkjente legemidler
  • Deltakerne må kunne svelge 0,375 * 0,700 tommers tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot EPI-589
  • Bruk av ventilasjon
  • Deltakelse i andre intervensjonsstudier
  • Diagnose av enhver annen nevrologisk sykdom
  • Malignitet de siste 2 årene
  • Historie om hjerneslag
  • Historie om hjernekirurgi
  • Leverinsuffisiens med leverfunksjonstester (LFT) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • Nyreinsuffisiens som krever dialyse
  • Sluttstadium hjertesvikt
  • Deltakelse i en utprøving av en enhet, et legemiddel eller annen behandling for ALS innen 3 måneder etter screening eller under utprøvingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EPI-589
Deltakerne vil motta EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletter à 250 mg hver) to ganger daglig (BID) i 3 måneder, med mindre behandlingen avbrytes på grunn av sikkerhets- eller toleranseproblemer.
Legemiddel: EPI-589
En filmbelagt bord med øyeblikkelig frigjøring med en doseringsstyrke på 250 mg vil bli administrert per dose og skjema spesifisert i armen.
Andre navn:
  • (R)-troloksamidkinon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med narkotikarelaterte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til måned 6
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige AE-er og alle SAE-er, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapportert AE-seksjon'.
Grunnlinje (dag 0) til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Endring fra baseline i ALSFRS-R totalpoengsum ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
ALSFRS-R er en raskt administrert (5 minutter) ordinær vurderingsskala som vurderer deltakerens evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Alle 12 aktivitetene, 6 bulbar-respirasjonsfunksjoner, 3 øvre ekstremitetsfunksjoner (skriving, skjæring av mat og påkledning), 2 nedre ekstremitetsfunksjoner (gåing og klatring), og 1 annen funksjon (vending i sengen), er relevante ved ALS. Hver aktivitet ble registrert til nærmeste tilnærming fra en liste med 5 valg, scoret 0-4, med den totale poengsummen fra 48 (normal funksjon) til 0 (ikke i stand til å prøve oppgaven).
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i vitalkapasitet ved 6. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Vitalkapasitet er den maksimale mengden luft en deltaker kan drive ut av lungene etter en maksimal innånding.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i MIP ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
MIP er et mål på styrken til inspirasjonsmuskler, først og fremst diafragma, og gjør det mulig å vurdere respirasjonssvikt, restriktiv lungesykdom og respiratorisk muskelstyrke.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Respirasjonsfrekvens er hastigheten som pusten skjer med.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i hjertefrekvens ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Pulsen måler antall ganger hjertet slår per minutt.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i SpO2 ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
SpO2, også kjent som oksygenmetning, er et mål på mengden oksygenbærende hemoglobin i blodet i forhold til mengden hemoglobin som ikke bærer oksygen.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i ETCO2 ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
ETCO2 er mengden CO2 i utåndingsluften, som vurderer ventilasjon.
Grunnlinje, måned 6
Unnlatelse av å trives: Antall deltakere med vekttap på mer enn 5 prosent (%) fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Mislykket trives målt ved kroppsvekt ble definert som vekttap på mer enn 5 % fra baseline
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i gjennomsnittlig fast svelgetid og vannsvelgingstid ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakerne ble observert og tidsbestemt svelging av vann samt fast føde i henhold til en standardisert protokoll.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i muskelfunksjon ved måned 6, vurdert av håndholdte dynamometriparametre (gripestyrke, skulderfleksjon, kneforlengelse, hoftefleksjon, albuefleksjon, albueforlengelse og ankeldorsifleksjon)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Styrken til utpekte muskelgrupper ble målt ved hjelp av håndholdt dynamometri.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i antall ord deltaker lest ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i tid brukt på lesing ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i antall ord per minutt lest ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Antall deltakere med normal lydstyrke, normal nasalitet og normal forståelighet
Tidsramme: Måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Måned 6
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i plasma
Tidsramme: Baseline opp til måned 6
Glutation laveste grense for kvantifisering (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) og øvre grense for kvantifisering (ULOQ) = 13,916 uM i plasma.
Baseline opp til måned 6
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Baseline opp til måned 3
Glutation LLOQ = 0,002 uM og ULOQ = 0,35 uM i CSF.
Baseline opp til måned 3
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i urin
Tidsramme: Baseline opp til måned 6
Glutation LLOQ = 0,01 uM, og ULOQ = 1,39 uM i urin.
Baseline opp til måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

23. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

23. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

2. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EPI589-15-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på EPI-589

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere