Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølging av genterapistudie for Achromatopsia CNGB3 og CNGA3

10. juni 2025 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

Langtidsoppfølgingsstudie av deltakere etter en åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 og AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) for genterapi av voksne og barn med akromatopsi på grunn av defekter i CNGB3 eller CNGA3

Denne studien er en langsiktig oppfølgingsstudie for pasienter som deltok i en av de kliniske studiene: AAV - CNGB3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia, eller AAV - CNGA3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Oppfølgingsstudien er designet for å samle inn data om langsiktig sikkerhet og effekt.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
34

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen er voksne og barn med achromatopsia som følge av mutasjoner i CNGA3 eller CNGB3.

Beskrivelse

Inkludering i studien vil være begrenset til personer som:

  1. Er i stand til å gi informert samtykke eller samtykke, med eller uten veiledning fra foreldre/foresatte der det er aktuelt
  2. Mottok AAV2/8-hCARp.hCNGB3 eller AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 ved intraokulær administrering i den tidligere åpne, fase I/II, doseeskaleringsstudien (EudraCT 2016-002290-35 eller EudraCT 2018-003431-29)
  3. Er villig til å følge protokollen og langsiktig oppfølging

Enkeltpersoner vil bli ekskludert som:

Er uvillige eller ute av stand til å oppfylle kravene til studiet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Lav dose AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt lav dose AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Tidligere eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltakerne mottok tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åpen merkelapp, fase 1/2 dose opptrapping for voksne og barn med achromatopsia på grunn av henholdsvis defekter i CNGA3 eller CNGB3.
Mellomdose av AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt mellomdose av AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Tidligere eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltakerne mottok tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åpen merkelapp, fase 1/2 dose opptrapping for voksne og barn med achromatopsia på grunn av henholdsvis defekter i CNGA3 eller CNGB3.
Annen dose AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt annen dose (mellom mellom- og høydosen) av AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Tidligere eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltakerne mottok tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åpen merkelapp, fase 1/2 dose opptrapping for voksne og barn med achromatopsia på grunn av henholdsvis defekter i CNGA3 eller CNGB3.
Høy dose AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt høy dose AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Tidligere eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltakerne mottok tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åpen merkelapp, fase 1/2 dose opptrapping for voksne og barn med achromatopsia på grunn av henholdsvis defekter i CNGA3 eller CNGB3.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger relatert til behandlingen
Tidsramme: 5 år
Det primære utfallsmålet er den langsiktige sikkerheten ved behandling med AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3, vurdert ved fravær av imp-relaterte bivirkninger.
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuell funksjon som vurdert ved synsskarphet i måned 12
Tidsramme: 12 måneder
Endring fra baseline til måned 12 i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score i det behandlede øyet. Forbedringsretningen fra baseline er en økning i antall ETDRS -bokstaver som er lest over tid.
12 måneder
Forbedringer i visuell funksjon som vurdert ved synsskarphet i måned 60
Tidsramme: 60 måneder
Endring fra baseline til måned 60 i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score i det behandlede øyet. Forbedringsretningen fra baseline er en økning i antall ETDRS -bokstaver som er lest over tid.
60 måneder
Forbedringer i netthinnefunksjon som vurdert ved statisk perimetri på måned 12
Tidsramme: 12 måneder
Endring fra baseline til måned 12 i kontrastfølsomhet i det behandlede øyet. Forbedringsretningen er en økning i følsomhet.
12 måneder
Forbedringer i netthinnefunksjon som vurdert med statisk perimetri på måned 60
Tidsramme: 60 måneder
Endring fra baseline til måned 60 i kontrastfølsomhet i det behandlede øyet. Forbedringsretningen er en økning i følsomhet.
60 måneder
Livskvalitet i måned 12 målt ved QOL -spørreskjemaer hos barn og unge
Tidsramme: 12 måneder
Endre fra baseline til måned 12 i Euroqol-5D-Y Visual Analog skala (EQ-VAS) hos barn og unge. EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verste tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den beste tenkelige helsetilstanden. En positiv endring fra baseline gjenspeiler forbedring, og en negativ endring fra baseline gjenspeiler forverring.
12 måneder
Livskvalitet i måned 60 målt ved QOL -spørreskjemaer hos barn og unge
Tidsramme: 60 måneder
Endring fra baseline til måned 60 i Euroqol-5D-Y Visual Analog skala (EQ-VAS) hos barn og unge. EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verste tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den beste tenkelige helsetilstanden. En positiv endring fra baseline gjenspeiler forbedring, og en negativ endring fra baseline gjenspeiler forverring.
60 måneder
Livskvalitet i måned 12 målt ved QOL -spørreskjemaer hos voksne
Tidsramme: 12 måneder
Endring fra baseline til måned 12 i Euroqol-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne. EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verste tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den beste tenkelige helsetilstanden. En positiv endring fra baseline gjenspeiler forbedring, og en negativ endring fra baseline gjenspeiler forverring.
12 måneder
Livskvalitet ved måned 60 målt ved QOL -spørreskjemaer hos voksne
Tidsramme: 60 måneder
Endring fra baseline til måned 60 i Euroqol-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne. EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verste tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den beste tenkelige helsetilstanden. En positiv endring fra baseline gjenspeiler forbedring, og en negativ endring fra baseline gjenspeiler forverring.
60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
4. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juni 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger