Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning genterapi undersøgelse for Achromatopsia CNGB3 og CNGA3

10. juni 2025 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere efter et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 og AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) til genterapi af voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i CNGB3 eller CNGA3

Dette studie er et længerevarende opfølgningsstudie for patienter, der deltog i et af de kliniske forsøg: AAV - CNGB3 retinal genterapi for patienter med achromatopsia, eller AAV - CNGA3 retinal genterapi for patienter med achromatopsia.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Opfølgningsstudiet er designet til at indsamle data om langsigtet sikkerhed og effekt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen er voksne og børn med achromatopsia som følge af mutationer i CNGA3 eller CNGB3.

Beskrivelse

Inkludering i undersøgelsen vil være begrænset til personer, der:

  1. Er i stand til at give informeret samtykke eller samtykke, med eller uden vejledning fra deres forældre/værge, hvor det er relevant
  2. Modtog AAV2/8-hCARp.hCNGB3 eller AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 ved intraokulær administration i det tidligere åbne, fase I/II, dosiseskaleringsstudie (EudraCT 2016-002290-35 eller EudraCT 2018-003431-29)
  3. Er villige til at overholde protokollen og langsigtet opfølgning

Enkeltpersoner vil blive udelukket, som:

Er uvillige eller ude af stand til at opfylde kravene til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Lav dosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administration af en enkelt lav dosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Forudgående eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltagere modtog tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åben mærket fase 1/2 dosis-eskaleringsforsøg for voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i henholdsvis CNGA3 eller CNGB3.
Mellemdosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administration af en enkelt mellemdosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Forudgående eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltagere modtog tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åben mærket fase 1/2 dosis-eskaleringsforsøg for voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i henholdsvis CNGA3 eller CNGB3.
Anden dosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administration af en enkelt anden dosis (mellem mellemliggende og høj dosis) af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Forudgående eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltagere modtog tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åben mærket fase 1/2 dosis-eskaleringsforsøg for voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i henholdsvis CNGA3 eller CNGB3.
Høj dosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Subretinal administration af en enkelt høj dosis af AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Biologisk: Forudgående eksponering for AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3
Deltagere modtog tidligere AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3 i en åben mærket fase 1/2 dosis-eskaleringsforsøg for voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i henholdsvis CNGA3 eller CNGB3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: 5 år
Det primære resultatmål er den længerevarende sikkerhed for behandling med AAV-CNGA3 eller AAV-CNGB3, vurderet ved fraværet af imp-relaterede bivirkninger.
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuel funktion som vurderet af synsstyrke i måned 12
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til måned 12 i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) ved hjælp af tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) kortbrev score i det behandlede øje. Forbedringsretningen fra baseline er en stigning i antallet af ETDRS -breve, der læses over tid.
12 måneder
Forbedringer i visuel funktion som vurderet af synsskarphed i måned 60
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline til måned 60 i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) ved hjælp af tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) kortbrev score i det behandlede øje. Forbedringsretningen fra baseline er en stigning i antallet af ETDRS -breve, der læses over tid.
60 måneder
Forbedringer i nethindefunktion som vurderet ved statisk perimetri ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til måned 12 i kontrastfølsomhed i det behandlede øje. Forbedringsretningen er en stigning i følsomhed.
12 måneder
Forbedringer i nethindefunktion som vurderet ved statisk perimetri ved måned 60
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline til måned 60 i kontrastfølsomhed i det behandlede øje. Forbedringsretningen er en stigning i følsomhed.
60 måneder
Livskvalitet ved måned 12 målt ved QOL -spørgeskemaer hos børn og unge
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til måned 12 i Euroqol-5D-Y Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos børn og unge. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værste tænkelige sundhedsstat og 100 repræsenterer den bedste tænkelige sundhedsstat. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedringer, og en negativ ændring fra baseline afspejler forværring.
12 måneder
Livskvalitet ved måned 60 målt ved QOL -spørgeskemaer hos børn og unge
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline til måned 60 i Euroqol-5D-Y Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos børn og unge. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værste tænkelige sundhedsstat og 100 repræsenterer den bedste tænkelige sundhedsstat. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedringer, og en negativ ændring fra baseline afspejler forværring.
60 måneder
Livskvalitet ved måned 12 målt ved QOL -spørgeskemaer hos voksne
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til måned 12 i Euroqol-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værste tænkelige sundhedsstat og 100 repræsenterer den bedste tænkelige sundhedsstat. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedringer, og en negativ ændring fra baseline afspejler forværring.
12 måneder
Livskvalitet ved måned 60 målt ved QOL -spørgeskemaer hos voksne
Tidsramme: 60 måneder
Ændring fra baseline til måned 60 i Euroqol-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værste tænkelige sundhedsstat og 100 repræsenterer den bedste tænkelige sundhedsstat. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedringer, og en negativ ændring fra baseline afspejler forværring.
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Achromatopsi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger