Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej dla achromatopsji CNGB3 i CNGA3

10 czerwca 2025 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd

Długoterminowe badanie kontrolne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 i AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) w terapii genowej dorosłych i dzieci z achromatopsją z powodu defektów w CNGB3 lub CNGA3

Niniejsze badanie jest długoterminowym badaniem kontrolnym dla pacjentów, którzy uczestniczyli w jednym z badań klinicznych: AAV - terapia genowa siatkówki CNGB3 dla pacjentów z achromatopsją lub AAV - terapia genowa siatkówki CNGA3 dla pacjentów z achromatopsją.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie kontrolne ma na celu zebranie danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
34

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja to dorośli i dzieci z achromatopsją wynikającą z mutacji w CNGA3 lub CNGB3.

Opis

Włączenie do badania będzie ograniczone do osób, które:

  1. Są w stanie wyrazić świadomą zgodę lub zgodę, w stosownych przypadkach pod kierunkiem rodziców/opiekunów lub bez nich
  2. Odebrano AAV2/8-hCARp.hCNGB3 lub AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 przez podanie dogałkowe we wcześniejszym otwartym badaniu fazy I/II ze zwiększaniem dawki (EudraCT 2016-002290-35 lub EudraCT 2018-003431-29)
  3. Są chętni do przestrzegania protokołu i długoterminowej obserwacji

Wykluczone zostaną osoby, które:

Nie chcą lub nie są w stanie sprostać wymaganiom badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Niska dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej niskiej dawki AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Biologiczny: Wcześniejsza ekspozycja na AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
Pośrednia dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej dawki pośredniej AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Biologiczny: Wcześniejsza ekspozycja na AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
Inna dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej dawki (między dawką pośredniej i wysoką) AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Biologiczny: Wcześniejsza ekspozycja na AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
Wysoka dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej wysokiej dawki AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Biologiczny: Wcześniejsza ekspozycja na AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 5 lat
Podstawową miarą wyniku jest długoterminowe bezpieczeństwo leczenia AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3, ocenianym przez brak zdarzeń niepożądanych związanych z IMP.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ulepszenia funkcji wizualnej oceniane przez ostrość wzroku w 12 miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu wyniku listu z wczesnym leczeniem retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w leczonym oku. Kierunek poprawy w stosunku do wartości wyjściowej jest wzrost liczby liter ETDRS odczytanych w czasie.
12 miesięcy
Ulepszenia funkcji wizualnej oceniane przez ostrość wzroku w 60 miesiącu
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu wczesnego badania retinopatii cukrzycy (ETDRS) w leczonych oku. Kierunek poprawy w stosunku do wartości wyjściowej jest wzrost liczby liter ETDRS odczytanych w czasie.
60 miesięcy
Ulepszenia funkcji siatkówki oceniane przez statyczną perymetrię w 12 miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w porównaniu z wrażliwością kontrastową w leczonym oku. Kierunek poprawy jest wzrost wrażliwości.
12 miesięcy
Ulepszenia funkcji siatkówki ocenianych za pomocą statycznej perymetrii w 60 miesiącu
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w porównaniu z wrażliwością kontrastową w leczonym oku. Kierunek poprawy jest wzrost wrażliwości.
60 miesięcy
Jakość życia w 12 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-y (EQ-VAS) u dzieci i młodzieży. EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
12 miesięcy
Jakość życia w 60 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5D-Y (EQ-VAS) u dzieci i młodzieży. EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
60 miesięcy
Jakość życia w 12 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dorosłych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-5l (EQ-VAS) u dorosłych. EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
12 miesięcy
Jakość życia w 60 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dorosłych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-5l (EQ-VAS) u dorosłych. EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
MeiraGTx UK II Ltd

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami