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Studio di terapia genica di follow-up a lungo termine per acromatopsia CNGB3 e CNGA3

10 giugno 2025 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd

Studio di follow-up a lungo termine dei partecipanti a seguito di uno studio di aumento della dose in aperto, multicentrico, di fase I/II di un vettore di virus adeno-associato ricombinante (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 e AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) per la terapia genica di adulti e bambini con acromatopsia dovuta a difetti in CNGB3 o CNGA3

Questo studio è uno studio di follow-up a lungo termine per i pazienti che hanno partecipato a uno degli studi clinici: terapia genica retinica AAV - CNGB3 per pazienti con acromatopsia o terapia genica retinica AAV - CNGA3 per pazienti con acromatopsia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio di follow-up è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
34

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è adulti e bambini con acrromatopsia derivante da mutazioni in CNGA3 o CNGB3.

Descrizione

L'inclusione nello studio sarà limitata alle persone che:

  1. Sono in grado di dare il consenso informato o il consenso, con o senza la guida dei loro genitori/tutori, se del caso
  2. Ricevuto AAV2/8-hCARp.hCNGB3 o AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 mediante somministrazione intraoculare nel precedente studio di aumento della dose in aperto, di fase I/II (EudraCT 2016-002290-35 o EudraCT 2018-003431-29)
  3. Sono disposti ad aderire al protocollo e al follow-up a lungo termine

Saranno esclusi i soggetti che:

Non vogliono o non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Dose bassa di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Somministrazione subretinale di una singola dose bassa di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Biologico: Esposizione precedente a AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
I partecipanti in precedenza avevano ricevuto AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3 in una sperimentazione di escalation di fase 1/2 di fase 1/2 per adulti e bambini con actromatopsia a causa di difetti in CNGA3 o CNGB3, rispettivamente.
Dose intermedia di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Somministrazione subretinale di una singola dose intermedia di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Biologico: Esposizione precedente a AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
I partecipanti in precedenza avevano ricevuto AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3 in una sperimentazione di escalation di fase 1/2 di fase 1/2 per adulti e bambini con actromatopsia a causa di difetti in CNGA3 o CNGB3, rispettivamente.
Altra dose di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Somministrazione subretinale di una singola altra dose (tra la dose intermedia e alta) di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Biologico: Esposizione precedente a AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
I partecipanti in precedenza avevano ricevuto AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3 in una sperimentazione di escalation di fase 1/2 di fase 1/2 per adulti e bambini con actromatopsia a causa di difetti in CNGA3 o CNGB3, rispettivamente.
Alta dose di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Somministrazione subretinale di una singola dose elevata di AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
Biologico: Esposizione precedente a AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3
I partecipanti in precedenza avevano ricevuto AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3 in una sperimentazione di escalation di fase 1/2 di fase 1/2 per adulti e bambini con actromatopsia a causa di difetti in CNGA3 o CNGB3, rispettivamente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi relativi al trattamento
Lasso di tempo: 5 anni
L'outcome primario è la sicurezza a lungo termine del trattamento con AAV-CNGA3 o AAV-CNGB3, valutata dall'assenza di eventi avversi correlati all'imp.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramenti nella funzione visiva valutata dall'acuità visiva al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale al mese 12 nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il punteggio delle lettere grafici della retinopatia diabetica (ETDRS) nell'occhio trattato. La direzione del miglioramento rispetto al basale è un aumento del numero di lettere ETDRS lette nel tempo.
12 mesi
Miglioramenti nella funzione visiva valutata dall'acuità visiva al mese 60
Lasso di tempo: 60 mesi
Modifica dal basale al mese 60 nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il punteggio della lettera del grafico della retinopatia diabetica (ETDRS) nell'occhio trattato. La direzione del miglioramento rispetto al basale è un aumento del numero di lettere ETDRS lette nel tempo.
60 mesi
Miglioramenti della funzione retinica valutata dalla perimetria statica al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale al mese 12 in sensibilità al contrasto nell'occhio trattato. La direzione del miglioramento è un aumento della sensibilità.
12 mesi
Miglioramenti della funzione retinica valutata dalla perimetria statica al mese 60
Lasso di tempo: 60 mesi
Modifica dal basale al mese 60 in sensibilità al contrasto nell'occhio trattato. La direzione del miglioramento è un aumento della sensibilità.
60 mesi
Qualità della vita al mese 12 misurata dai questionari QOL in bambini e adolescenti
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale al mese 12 nella scala analogica visiva EuroQOL-5D-Y (EQ-VAS) nei bambini e negli adolescenti. L'EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, in cui 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile. Un cambiamento positivo rispetto al basale riflette il miglioramento e un cambiamento negativo rispetto al basale riflette il peggioramento.
12 mesi
Qualità della vita al mese 60 misurata dai questionari QOL in bambini e adolescenti
Lasso di tempo: 60 mesi
Modifica dal basale al mese 60 nella scala analogica visiva EuroQOL-5D-Y (EQ-VAS) nei bambini e negli adolescenti. L'EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, in cui 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile. Un cambiamento positivo rispetto al basale riflette il miglioramento e un cambiamento negativo rispetto al basale riflette il peggioramento.
60 mesi
Qualità della vita al mese 12 misurata dai questionari QOL negli adulti
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale al mese 12 nella scala analogica visiva EuroQOL-5D-5L (EQ-VAS) negli adulti. L'EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, in cui 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile. Un cambiamento positivo rispetto al basale riflette il miglioramento e un cambiamento negativo rispetto al basale riflette il peggioramento.
12 mesi
Qualità della vita al mese 60 misurata dai questionari QOL negli adulti
Lasso di tempo: 60 mesi
Modifica dal basale al mese 60 nella scala analogica visiva EuroQOL-5D-5L (EQ-VAS) negli adulti. L'EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, in cui 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile. Un cambiamento positivo rispetto al basale riflette il miglioramento e un cambiamento negativo rispetto al basale riflette il peggioramento.
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
MeiraGTx UK II Ltd

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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