Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie genové terapie pro Achromatopsia CNGB3 a CNGA3

10. června 2025 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Dlouhodobá následná studie účastníků po otevřené, multicentrické studii fáze I/II s eskalací dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 a AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) pro genovou terapii dospělých a dětí s achromatopsie v důsledku defektů v CNGB3 nebo CNGA3

Tato studie je dlouhodobější navazující studií pro pacienty, kteří se zúčastnili jedné z klinických studií: AAV - CNGB3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsií nebo AAV - CNGA3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Následná studie je navržena tak, aby shromáždila údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie jsou dospělí a děti s achromatopsií vyplývající z mutací v CNGA3 nebo CNGB3.

Popis

Zařazení do studie bude omezeno na osoby, které:

  1. Jsou schopni dát informovaný souhlas nebo souhlas, s nebo bez vedení svých rodičů/opatrovníků, kde je to vhodné
  2. Přijato AAV2/8-hCARp.hCNGB3 nebo AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 nitroočním podáním v předchozí otevřené studii fáze I/II se eskalací dávky (EudraCT 2016-002290-35 nebo EudraCT 2018-003431-29)
  3. Jsou ochotni dodržovat protokol a dlouhodobé sledování

Vyloučeni budou jednotlivci, kteří:

Nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky studia

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Nízká dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jedné nízké dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Biologický: Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
Střední dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jediné přechodné dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Biologický: Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
Další dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jediné další dávky (mezi střední a vysokou dávkou) AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Biologický: Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
Vysoká dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jedné vysoké dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Biologický: Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 5 let
Primárním výsledkem je dlouhodobější bezpečnost léčby AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3, hodnocená nepřítomností nežádoucích účinků souvisejících s IMP.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení vizuální funkce, jak je hodnoceno podle ostrosti zraku ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre grafu s diabetickou retinopatií (ETDRS) v ošetřeném oku. Směr zlepšení ze základní linie je zvýšení počtu dopisů ETDRS, které se v průběhu času přečetly.
12 měsíců
Zlepšení vizuální funkce, jak je hodnoceno podle ostrosti zraku v 60 měsících
Časové okno: 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre grafu s diabetickou retinopatií (ETDRS) v ošetřovaném oku včasné léčby. Směr zlepšení ze základní linie je zvýšení počtu dopisů ETDRS, které se v průběhu času přečetly.
60 měsíců
Zlepšení funkce sítnice, jak je hodnoceno statickou perimetrií ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc na rozdíl od citlivosti na ošetřeném oku. Směr zlepšení je zvýšení citlivosti.
12 měsíců
Zlepšení funkce sítnice, jak je hodnoceno statickou perimetrií v 60 měsících
Časové okno: 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v kontrastu citlivosti v ošetřeném oku. Směr zlepšení je zvýšení citlivosti.
60 měsíců
Kvalita života ve 12. měsíci měřená dotazníky QOL u dětí a dospívajících
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozího hodnoty na 12. měsíc ve vizuální analogové stupnici Euroqol-5D-y (EQ-VAS) u dětí a dospívajících. EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav. Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
12 měsíců
Kvalita života v 60 měsících měřená dotazníky QOL u dětí a dospívajících
Časové okno: 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců ve vizuální analogové stupnici Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) u dětí a dospívajících. EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav. Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
60 měsíců
Kvalita života ve 12. měsíci měřená dotazníky QOL u dospělých
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v euroqol-5D-5L vizuální analogové stupnici (EQ-VAS) u dospělých. EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav. Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
12 měsíců
Kvalita života v 60 měsících měřená dotazníky QOL u dospělých
Časové okno: 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v euroqol-5d-5l vizuální analogové stupnici (EQ-VAS) u dospělých. EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav. Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MeiraGTx UK II Ltd

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení