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Estudo de Terapia Gênica de Acompanhamento de Longo Prazo para Acromatopsia CNGB3 e CNGA3

10 de junho de 2025 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes Após um Estudo Aberto, Multicêntrico, de Escalonamento de Dose de Fase I/II de um Vetor de Vírus Adeno-associado Recombinante (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 e AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) para terapia gênica de adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos em CNGB3 ou CNGA3

Este estudo é um estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes que participaram de um dos ensaios clínicos: terapia gênica retinal AAV - CNGB3 para pacientes com acromatopsia ou terapia gênica retinal AAV - CNGA3 para pacientes com acromatopsia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo de seguimento foi concebido para recolher dados sobre a segurança e eficácia a longo prazo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
34

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo são adultos e crianças com acromatopsia resultante de mutações no CNGA3 ou CNGB3.

Descrição

A inclusão no estudo será limitada a indivíduos que:

  1. São capazes de dar consentimento informado ou consentimento, com ou sem a orientação de seus pais/responsáveis, quando apropriado
  2. Recebido AAV2/8-hCARp.hCNGB3 ou AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 por administração intraocular no estudo aberto anterior, Fase I/II, estudo de escalonamento de dose (EudraCT 2016-002290-35 ou EudraCT 2018-003431-29)
  3. Estão dispostos a aderir ao protocolo e acompanhamento de longo prazo

Serão excluídos os indivíduos que:

Não desejam ou não podem atender aos requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Baixa dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose baixa de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Biológico: Exposição prévia ao AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
Dose intermediária de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose intermediária de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Biológico: Exposição prévia ao AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
Outra dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única outra dose (entre a dose intermediária e alta) de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Biológico: Exposição prévia ao AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
Alta dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose alta de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Biológico: Exposição prévia ao AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 5 anos
A medida de desfecho primário é a segurança a longo prazo do tratamento com AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3, avaliado pela ausência de eventos adversos relacionados ao IMP.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhorias na função visual avaliadas pela acuidade visual no mês 12
Prazo: 12 meses
Mudança de linha de base para o mês 12 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) no olho tratado. A direção da melhoria da linha de base é um aumento no número de letras ETDRS lidas ao longo do tempo.
12 meses
Melhorias na função visual, avaliadas pela acuidade visual no mês 60
Prazo: 60 meses
Mudança de linha de base para o mês 60 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) no olho tratado. A direção da melhoria da linha de base é um aumento no número de letras ETDRS lidas ao longo do tempo.
60 meses
Melhorias na função da retina, avaliadas pela perimetria estática no mês 12
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base para o mês 12, em contraste a sensibilidade no olho tratado. A direção da melhoria é um aumento na sensibilidade.
12 meses
Melhorias na função da retina, avaliadas pela perimetria estática no mês 60
Prazo: 60 meses
Mudança de linha de base para o mês 60, em contraste a sensibilidade no olho tratado. A direção da melhoria é um aumento na sensibilidade.
60 meses
Qualidade de vida no mês 12 medida por questionários de QV em crianças e adolescentes
Prazo: 12 meses
Mudança de linha de base para o mês 12 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) em crianças e adolescentes. O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
12 meses
Qualidade de vida no mês 60 medido por questionários de QV em crianças e adolescentes
Prazo: 60 meses
Mudança de linha de base para o mês 60 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) em crianças e adolescentes. O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
60 meses
Qualidade de vida no mês 12 medida por questionários de QV em adultos
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base para o mês 12 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) em adultos. O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
12 meses
Qualidade de vida no mês 60 medido por questionários de QV em adultos
Prazo: 60 meses
Mudança de linha de base para o mês 60 na escala analógica visual Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) em adultos. O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
4 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
4 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
12 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
11 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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