Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für Achromatopsie CNGB3 und CNGA3

10. Juni 2025 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd

Langzeit-Follow-up-Studie von Teilnehmern nach einer offenen, multizentrischen Dosiseskalationsstudie der Phase I/II mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 und AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit Achromatopsie aufgrund von Defekten in CNGB3 oder CNGA3

Diese Studie ist eine längerfristige Nachbeobachtungsstudie für Patienten, die an einer der folgenden klinischen Studien teilgenommen haben: AAV – CNGB3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie oder AAV – CNGA3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Folgestudie soll Daten zur längerfristigen Sicherheit und Wirksamkeit sammeln.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
34

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation sind Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien, die sich aus Mutationen in CNGA3 oder CNGB3 ergeben.

Beschreibung

Die Aufnahme in die Studie ist auf Personen beschränkt, die:

  1. Sind in der Lage, eine informierte Einwilligung oder Zustimmung zu geben, gegebenenfalls mit oder ohne Anleitung durch ihre Eltern/Erziehungsberechtigten
  2. AAV2/8-hCARp.hCNGB3 erhalten oder AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 durch intraokulare Verabreichung in der vorherigen offenen Dosiseskalationsstudie der Phase I/II (EudraCT 2016-002290-35 oder EudraCT 2018-003431-29)
  3. Sind bereit, sich an das Protokoll und die langfristige Nachsorge zu halten

Ausgeschlossen werden Personen, die:

die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen wollen oder können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Niedrige Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Biologisch: Vorherige Exposition gegenüber AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
Zwischendosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Zwischendosis von AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Biologisch: Vorherige Exposition gegenüber AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
Andere Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Dosis (zwischen der Zwischen- und hohen Dosis) von AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Biologisch: Vorherige Exposition gegenüber AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
Hohe Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen hohen Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Biologisch: Vorherige Exposition gegenüber AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: 5 Jahre
Das primäre Ergebnismaß ist die längerfristige Sicherheit der Behandlung mit AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3, die durch das Fehlen von IMP-verwandten unerwünschten Ereignissen bewertet wird.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserungen der visuellen Funktion, wie durch Sehschärfe im Monat 12 bewertet
Zeitfenster: 12 Monate
Wechsel von Grundlinie zu Monat 12 in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung einer frühen diabetischen Retinopathie -Studie (ETDRS) -Briefsbewertung für diabetische Retinopathie (ETDRS) im behandelten Auge. Die Verbesserungsrichtung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Zunahme der Anzahl der im Laufe der Zeit gelesenen ETDRS -Buchstaben.
12 Monate
Verbesserungen der visuellen Funktion, wie durch Sehschärfe im Monat 60 bewertet
Zeitfenster: 60 Monate
Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung einer frühen diabetischen Retinopathie -Studie (ETDRS) -Briefsbewertung für diabetische Retinopathie (ETDRS) im behandelten Auge. Die Verbesserungsrichtung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Zunahme der Anzahl der im Laufe der Zeit gelesenen ETDRS -Buchstaben.
60 Monate
Verbesserungen der Netzhautfunktion, wie durch statische Perimetrie im Monat 12 bewertet
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung von Grundlinie bis Monats 12 in Kontrastempfindlichkeit im behandelten Auge. Die Verbesserungsrichtung ist eine Zunahme der Empfindlichkeit.
12 Monate
Verbesserungen der Netzhautfunktion, wie durch statische Perimetrie im Monat 60 bewertet
Zeitfenster: 60 Monate
Wechseln Sie von Grundlinie zum Monat 60 in Kontrastempfindlichkeit im behandelten Auge. Die Verbesserungsrichtung ist eine Zunahme der Empfindlichkeit.
60 Monate
Lebensqualität im 12. Monat gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Kindern und Jugendlichen
Zeitfenster: 12 Monate
Wechseln Sie von Grundlinie bis Monats 12 in EuroQOL-5D-y Visual Analogue Scale (EQ-VAs) bei Kindern und Jugendlichen. EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
12 Monate
Lebensqualität im Monat 60 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Kindern und Jugendlichen
Zeitfenster: 60 Monate
Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in Euroqol-5D-y Visual Analogal Socal (EQ-VAs) bei Kindern und Jugendlichen. EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
60 Monate
Lebensqualität im 12. Monat 12 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 12 Monate
Wechsel von Grundlinie zu Monat 12 in EuroQOL-5D-5L Visual Analog Socal (EQ-VAs) bei Erwachsenen. EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
12 Monate
Lebensqualität im Monat 60 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 60 Monate
Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in EuroQOL-5D-5L Visual Analog Socal (EQ-VAs) bei Erwachsenen. EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
MeiraGTx UK II Ltd

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Juni 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten