Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantageeniterapiatutkimus Achromatopsia CNGB3:lle ja CNGA3:lle

tiistai 10. kesäkuuta 2025 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd

Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista, jotka seurasivat rekombinantti-adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 ja AAV2/8-hG1.7p) avoimen leiman, monikeskus-, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokokeita. coCNGA3) geeniterapiaan aikuisilla ja lapsilla, joilla on akromatopsia CNGB3:n tai CNGA3:n vioista johtuen

Tämä tutkimus on pidemmän aikavälin seurantatutkimus potilaille, jotka osallistuivat johonkin kliinisistä kokeista: AAV - CNGB3 verkkokalvon geeniterapia potilaille, joilla on akromatopsia, tai AAV - CNGA3 verkkokalvon geeniterapia potilaille, joilla on akromatopsia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Seurantatutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoa pitkän aikavälin turvallisuudesta ja tehosta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
34

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio on aikuisia ja lapsia, joilla on akromatopsiaa, jotka johtuvat CNGA3: n tai CNGB3: n mutaatioista.

Kuvaus

Tutkimukseen osallistuminen rajoitetaan henkilöihin, jotka:

  1. Pystyvät antamaan tietoon perustuvan suostumuksen vanhemmansa/huoltajansa ohjauksessa tai ilman sitä tarvittaessa
  2. Vastaanotettu AAV2/8-hCARp.hCNGB3 tai AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 antamalla silmänsisäisesti aikaisemmassa avoimessa faasin I/II annoksen nostotutkimuksessa (EudraCT 2016-002290-35 tai EudraCT 2018-003431-29)
  3. Ovat valmiita noudattamaan pöytäkirjaa ja pitkän aikavälin seurantaa

Poissuljetaan henkilöt, jotka:

Eivät halua tai pysty täyttämään tutkimuksen vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Pieni annos AAV-CNGA3 tai AAV-CNGB3
AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n yhden pienen annoksen subretinaalinen annostelu
Biologinen: Aikaisempi altistuminen AAV-CNGA3: lle tai AAV-CNGB3: lle
Osallistujat saivat aiemmin AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n avoimessa, vaiheen 1/2 annoksen lisääntymiskokeessa aikuisille ja akromatopsiaa sairastaville lapsille CNGA3: n tai CNGB3: n vikojen vuoksi.
AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n väliannos
AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n yhden välituotteen subretinaalinen annos
Biologinen: Aikaisempi altistuminen AAV-CNGA3: lle tai AAV-CNGB3: lle
Osallistujat saivat aiemmin AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n avoimessa, vaiheen 1/2 annoksen lisääntymiskokeessa aikuisille ja akromatopsiaa sairastaville lapsille CNGA3: n tai CNGB3: n vikojen vuoksi.
Muu AAV-CNGA3- tai AAV-CNGB3-annos
AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n yhden annoksen (välituotteen ja suuren annoksen) subretinaalinen annos
Biologinen: Aikaisempi altistuminen AAV-CNGA3: lle tai AAV-CNGB3: lle
Osallistujat saivat aiemmin AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n avoimessa, vaiheen 1/2 annoksen lisääntymiskokeessa aikuisille ja akromatopsiaa sairastaville lapsille CNGA3: n tai CNGB3: n vikojen vuoksi.
Suuri annos AAV-CNGA3 tai AAV-CNGB3
AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n yhden suuren annoksen subretinaalinen annos
Biologinen: Aikaisempi altistuminen AAV-CNGA3: lle tai AAV-CNGB3: lle
Osallistujat saivat aiemmin AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n avoimessa, vaiheen 1/2 annoksen lisääntymiskokeessa aikuisille ja akromatopsiaa sairastaville lapsille CNGA3: n tai CNGB3: n vikojen vuoksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
Ensisijainen tulosmitta on AAV-CNGA3: n tai AAV-CNGB3: n hoidon pidemmän aikavälin turvallisuus, joka arvioidaan IMP: hen liittyvien haittavaikutusten puuttuessa.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuukauden 12 ajan parannukset visuaalisessa toiminnassa.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 parhaan korjatun näköterävyyden (BCVA) käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpistettä käsitellyssä silmässä. Pohjatilanteen parannussuunta on ajan myötä luettujen ETDRS -kirjaimien lukumäärän kasvu.
12 kuukautta
Näköterveyden avulla arvioitu parannus visuaalisessa toiminnassa kuukaudessa 60
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 parhaiten korjattu näköterveys (BCVA) käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpistettä käsitellyssä silmässä. Pohjatilanteen parannussuunta on ajan myötä luettujen ETDRS -kirjaimien lukumäärän kasvu.
60 kuukautta
Verkkokalvon funktion parannukset staattisen kehän arvioidun mukaan kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vaihda lähtötilanteesta kuukauteen 12 sen vastustamisherkkyys käsitellyssä silmässä. Parannussuunta on herkkyyden lisääntyminen.
12 kuukautta
Verkkokalvon funktion parannukset staattisen kehän arvioidun mukaan kuukaudessa 60
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Vaihda lähtötilanteesta kuukauteen 60 vastustamalla herkkyys käsitellyssä silmässä. Parannussuunta on herkkyyden lisääntyminen.
60 kuukautta
Elämänlaatu kuukaudessa 12 mitattuna lasten ja nuorten QOL -kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 Euroqol-5D-Y-visuaalisen analogisen asteikon (EQ-VAS) lapsilla ja nuorilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa välillä 0-100, missä 0 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa terveystilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveystilaa. Positiivinen muutos lähtötasosta heijastaa parannusta, ja negatiivinen muutos lähtötasosta heijastaa pahenemista.
12 kuukautta
Elämän laatu kuukaudessa 60 mitattuna lasten ja nuorten QOL -kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 Euroqol-5d-Y-visuaalisen analogisen asteikon (EQ-VAS) lapsilla ja nuorilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa välillä 0-100, missä 0 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa terveystilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveystilaa. Positiivinen muutos lähtötasosta heijastaa parannusta, ja negatiivinen muutos lähtötasosta heijastaa pahenemista.
60 kuukautta
Elämän laatu kuukaudessa 12 mitattuna QOL -kyselylomakkeilla aikuisilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 Euroqol-5D-5L visuaalisessa analogisessa asteikossa (EQ-VAS) aikuisilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa välillä 0-100, missä 0 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa terveystilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveystilaa. Positiivinen muutos lähtötasosta heijastaa parannusta, ja negatiivinen muutos lähtötasosta heijastaa pahenemista.
12 kuukautta
Elämän laatu kuukaudessa 60 mitataan QOL -kyselylomakkeilla aikuisilla
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 Euroqol-5D-5L visuaalisessa analogisessa asteikossa (EQ-VAS) aikuisilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa välillä 0-100, missä 0 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa terveystilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveystilaa. Positiivinen muutos lähtötasosta heijastaa parannusta, ja negatiivinen muutos lähtötasosta heijastaa pahenemista.
60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
MeiraGTx UK II Ltd

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 4. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 4. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 7. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 12. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 11. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 10. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MGT007
  • 2016-003856-59 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia