Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som sammenligner ukentlig intravenøs administrering av OctaAlpha1 med et markedsført preparat Glassia® hos personer med alfa-1-antitrypsin-mangel

6. april 2018 oppdatert av: Octapharma

En randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, multisenter, farmakokinetisk studie som sammenligner ukentlig intravenøs administrering av OctaAlpha1 (Octapharma) med et markedsført preparat Glassia® (Kamada Ltd.) hos pasienter med alfa-1-antitrypsin-mangel

Denne randomiserte studien blir utført for å vise ikke-underlegenhet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state. Dette vil bli utført hos personer med alfa-1-antitrypsin-mangel og kliniske tegn på emfysem.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle personer som trenger kronisk IV-forsterkning og vedlikeholdsbehandling med A1PI på grunn av medfødt alfa-1-proteinasehemmer (A1PI) mangel og klinisk diagnostisert emfysem
  • ≥18 år
  • Personer med A1PI serumkonsentrasjon <11 µM ved screening

  • Følgende bronkodilatatorer:

    • Innledende FEV1(pred) mellom 25 % og 75 % eller
    • Hvis den opprinnelige FEV1 var større enn 75 % av forutsagt, vil en diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLC O) mindre enn 70 % av forutsagt
  • Følgende bronkodilatorer: Initialt tvungen ekspiratorisk volum/tvungen vital kapasitet (FEV1/FVC)-forhold mindre enn 70 %
  • Ikke-røyk i minst 6 måneder før studiebehandling starter
  • Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke
  • Kvinner i reproduktiv alder: negativt resultat av graviditetstest (humant koriongonadotropin [HCG]-basert analyse) og avtale om å bruke adekvat prevensjon i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver inflammatorisk tilstand eller ondartet svulst i løpet av de 7 dagene før behandlingen starter som ifølge etterforskerens vurdering kan påvirke metabolismen til en enzymhemmer som A1PI
  • Mer enn én A1PI-mangelrelatert forverring og/eller sykehusinnleggelse i løpet av de 3 månedene før studiebehandlingen starter
  • Klinisk signifikant lever- eller nyresykdom i de foregående 6 månedene før studiebehandlingen starter
  • Alvorlig gassutvekslingsavvik (dvs. PaCO2 ≥46 mmHg)
  • Kjent IgA-mangel med dokumenterte antistoffer mot IgA
  • Anamnese med overfølsomhet overfor blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i produktet
  • Kjent tilstedeværelse av antistoffer mot A1PI
  • Seropositivitet for HBsAg eller HCV, HIV-1/2 IgG antistoffer
  • Administrering av A1PI-produkter i løpet av 4 uker før studiebehandlingen starter
  • Deltakelse i en annen klinisk studie for øyeblikket eller i løpet av 3 måneder før studiebehandlingen starter.
  • Levende viral vaksinasjon i løpet av den siste måneden før studiebehandlingen starter
  • En nåværende livstruende malignitet
  • Akuttoperasjon innen 3 måneder før studiebehandling starter
  • Historie om, eller mistenkt, alkohol- eller narkotikamisbruk innen 1 år før studiebehandlingen starter eller for øyeblikket i behandling med narkotikamisbruk
  • Gravide og ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: OctaAlpha1
Legemiddel: OctaAlpha1
For OctaAlpha1 vil standard ukentlig dose på 60 mg/kg gis for 24 påfølgende infusjoner
Aktiv komparator: Glassia®
Legemiddel: Glassia
For Glassia vil standard ukentlig dose på 60 mg/kg gis for 24 påfølgende infusjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Non-inferioritet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state
Tidsramme: 26 uker
Non-inferioritet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state
26 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (AUC)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkeltdose mellom de to behandlingsgruppene som beregner arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)-forholdet: 90 % konfidensintervall (CI) bør ligge innenfor 80 %-125 %.
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (Cmax)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkeltdose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)-forhold: 90 % KI bør ligge innenfor 80 %-125 %
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (tmax)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne tmax (tid for å nå maksimal serumkonsentrasjon)
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (t1/2)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne t1/2 (tilsynelatende terminal halveringstid)
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (λZ)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Sammenlign PK-parametre etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne λZ (tilsynelatende terminal eliminasjonshastighetskonstant bestemt ved log-lineær regresjonsanalyse)
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på forekomst av uønskede hendelser
26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på blodtrykk
Tidsramme: 26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på blodtrykk
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på puls
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på puls
26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på kroppstemperatur
Tidsramme: 26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på kroppstemperatur
26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på respirasjonsfrekvens
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hematokrit
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hematokrit via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og tolerabiliteten til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hemoglobin
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hemoglobin via laboratorietest
26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hvite blodceller
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og tolerabiliteten til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hvite blodceller via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter blodplateantall
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter blodplatetall via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren alaninaminotransferase
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren alaninaminotransferase via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren aspartataminotransferase
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren aspartataminotransferase via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren kreatinin
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameter kreatinin via laboratorietest
26 uker
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren Blood Urea Nitrogen (BUN)
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren Blood Urea Nitrogen (BUN) via laboratorietest
26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på virussikkerhet (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN og parvovirus B19)
Tidsramme: 26 uker
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på virussikkerhet (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN og parvovirus B19)
26 uker
Laveste nivåer for A1PI
Tidsramme: 26 uker
Undersøk beskrivende bunnnivåene for A1PI og anti-NE-kapasiteten til OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia®
26 uker
Farmakodynamikk av OctaAlpha1 som måler lungefunksjonstester
Tidsramme: 26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling av lungefunksjonstester (utført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society Taskforce Standardization of Lung Function Testing guideline)
26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total A1PI i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
Tidsramme: 26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total A1PI i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total LTB4 i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
Tidsramme: 26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total LTB4 i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1 som måler antistoffer mot A1PI ved bruk av normale områder i sentrallaboratoriet
Tidsramme: 26 uker
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1 som måler antistoffer mot A1PI ved bruk av normale områder i sentrallaboratoriet
26 uker
Bestem PK-parametere for A1PI-serumkonsentrasjonen versus tidskurven etter en enkelt dose OctaAlpha1
Tidsramme: 26 uker
Bestem PK-parametere for A1PI-serumkonsentrasjonen versus tidskurven etter en enkelt dose OctaAlpha1
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2019

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. april 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OctaAlpha1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger