Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av IMR-687 hos personer med beta-thalassemi

13. mai 2025 oppdatert av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til IMR-687 hos personer med beta-talassemi

En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til IMR-687 hos personer med beta-talassemi

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD til IMR-687 (fosfodiesterase (PDE) 9-hemmer) administrert én gang daglig (qd) oralt i 36 uker i 2 populasjoner av voksne personer med β-thalassemi: populasjon 1 (transfusjonsavhengig thalassemi (TDT) personer) og populasjon 2 (ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT) personer).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
122

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrike, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrike, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Hellas, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Hellas, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Tyrkia, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Tyrkia, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller HbE/β-thalassemi i deres sykehistorie. Samtidig alfagensletting, duplisering eller triplisering er tillatt.
  2. Dokumentasjon av datoene for transfusjonshendelser og antall pRBC-enheter per hendelse innen 12 uker før baseline-besøket (dag 1). .
  3. Må være villig og i stand til å fullføre alle studievurderinger og prosedyrer, og kommunisere effektivt med etterforskeren og stedets ansatte.
  4. TDT-individer: forsøkspersoner må gis regelmessig transfusjon, definert som >3 til 10 pRBC-enheter i løpet av de 12 ukene før baseline (dag 1) besøk og ingen transfusjonsfri periode i >35 dager i løpet av denne perioden.
  5. NTDT-personer: Forsøkspersonene må være transfusjonsuavhengige, definert som 0 til ≤3 enheter pRBC mottatt i løpet av 12-ukersperioden før baseline-besøket (dag 1), må ikke være på et vanlig transfusjonsprogram, må være RBC-transfusjonsfrie i minst ≥ 4 uker før randomisering, og må ikke planlegges for å starte en vanlig
  6. hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen 9 måneder.
  7. NTDT-emner: Forsøkspersonene må ha Hb ≤10,0 g/dL ved screening; screening Hb-prøven må tas 7 til 28 dager før randomisering. Hb-verdier innen 21 dager etter transfusjon vil bli ekskludert.
  8. ECOG-ytelsespoeng på 0 til 1
  9. Kvinnelige forsøkspersoner må ikke være gravide eller ammende og det er høyst usannsynlig at de blir gravide. Mannlige forsøkspersoner må neppe impregnere en partner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av α-thalassemi (f.eks. hemoglobin H [HbH]) eller hemoglobin S (HbS)/β-thalassemi.
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) <17,0 kg/m2 eller total kroppsvekt <45 kg; eller BMI >35 kg/m2
  3. Personer med kjent aktiv hepatitt A, hepatitt B eller hepatitt C, med aktiv eller akutt hendelse av malaria, eller som er kjent for å være positive for humant immunsviktvirus (HIV).
  4. Hjerneslag som krever medisinsk intervensjon ≤24 uker før randomisering.
  5. Blodplateantall >1000 × 109/L.
  6. Deltok i en annen klinisk studie av et undersøkelsesmiddel (eller enhet) innen 30 dager eller 5 halveringstider fra datoen for informert samtykke, avhengig av hva som er lengst, eller deltar for tiden i en annen studie.
  7. For personer på jernkelatbehandling (IKT) på tidspunktet for ICF-signering, initiering av IKT mindre enn 24 uker før forventet randomiseringsdato.
  8. Tidligere eksponering for sotatercept eller luspatercept, IMR-687 eller genterapi innen 6 måneder før randomisering (dag 1).
  9. Personer som har store organskader

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Lavere dose IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Eksperimentell: Høyere dose IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig
Placebo komparator: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IMR-687 Sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Grunnlinje til uke 40
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser Forekomst og alvorlighetsgrad av alvorlige bivirkninger
Grunnlinje til uke 40

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel pasienter med ≥33 % hematologisk forbedring (målt ved redusert transfusjonsbyrde) fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Baseline til uke 24
NTDT-pasienter: Andel pasienter med en økning fra baseline av Hb ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner.
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner.
Baseline til uke 24
NTDT-pasienter: Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 12 til uke 24 i fravær av transfusjoner
Baseline til uke 24
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel pasienter med ≥33 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Grunnlinje til uke 36
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
Andel pasienter med ≥50 % hematologisk bedring fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Baseline til uke 24
TDT-pasienter: Reduksjon i transfusjonsbyrde for røde blodlegemer (RBC) med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel pasienter med ≥50 % hematologisk forbedring fra uke 24 til uke 36 sammenlignet med de 12 ukene før baseline (dag 1)
Grunnlinje til uke 36
NTDT-pasienter: Andel av pasienter med en økning fra baseline av Hb ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner.
Grunnlinje til uke 36
NTDT: Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Andel forsøkspersoner med en økning fra baseline på ≥3 % i gjennomsnittlige HbF-verdier ved uke 24 til uke 36 i fravær av transfusjoner
Grunnlinje til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Imara, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger