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Uno studio di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

13 maggio 2025 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di IMR-687 in soggetti con beta talassemia

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di IMR-687 (inibitore della fosfodiesterasi (PDE) 9) somministrato una volta al giorno (qd) per via orale per 36 settimane in 2 popolazioni di soggetti adulti con β-talassemia: Popolazione 1 (soggetti con talassemia dipendente da trasfusione (TDT)) e Popolazione 2 (soggetti con talassemia non dipendente da trasfusione (NTDT)).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
122

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danimarca, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francia, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgia, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grecia, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Israele
      • Afula, Israele, 18101
        • Emek medical center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israele, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israele, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italia
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libano
      • Hazmiyeh, Libano, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marocco
      • Rabat, Marocco, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Tacchino, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Tacchino, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi documentata di β-talassemia o HbE/ β-talassemia nella loro storia medica. È consentita la concomitante delezione, duplicazione o triplicazione del gene alfa.
  2. Documentazione delle date degli eventi trasfusionali e del numero di tutte le unità di globuli rossi per evento nelle 12 settimane precedenti la visita di riferimento (giorno 1). .
  3. Deve essere disposto e in grado di completare tutte le valutazioni e le procedure dello studio e di comunicare in modo efficace con lo sperimentatore e il personale del sito.
  4. Soggetti TDT: i soggetti devono ricevere regolarmente trasfusioni, definite come da >3 a 10 unità di globuli rossi nelle 12 settimane precedenti la visita al basale (giorno 1) e nessun periodo senza trasfusioni per >35 giorni durante tale periodo.
  5. Soggetti NTDT: i soggetti devono essere indipendenti dalle trasfusioni, definiti come da 0 a ≤3 unità di globuli rossi ricevuti durante il periodo di 12 settimane prima della visita di riferimento (giorno 1), non devono essere sottoposti a un programma trasfusionale regolare, devono essere liberi da trasfusioni di globuli rossi per almeno ≥ 4 settimane prima della randomizzazione e non deve essere programmato per iniziare regolarmente
  6. trapianto di cellule staminali emopoietiche entro 9 mesi.
  7. Soggetti NTDT: i soggetti devono avere Hb ≤10,0 g/dL allo screening; il campione di Hb di screening deve essere raccolto da 7 a 28 giorni prima della randomizzazione. Saranno esclusi i valori di Hb entro 21 giorni post-trasfusione.
  8. Punteggio delle prestazioni ECOG da 0 a 1
  9. I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento ed è altamente improbabile che rimangano incinte. È improbabile che i soggetti maschi mettano incinta un partner.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di α-talassemia (ad esempio, emoglobina H [HbH]) o emoglobina S (HbS)/β talassemia.
  2. Indice di massa corporea (BMI) <17,0 kg/m2 o peso corporeo totale <45 kg; o BMI >35 kg/m2
  3. Soggetti con epatite A, epatite B o epatite C attiva nota, con evento attivo o acuto di malaria o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  4. Ictus che ha richiesto un intervento medico ≤24 settimane prima della randomizzazione.
  5. Conta piastrinica >1000 × 109/L.
  6. - Ha partecipato a un altro studio clinico di un agente (o dispositivo) sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite dalla data del consenso informato, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o sta attualmente partecipando a un altro studio.
  7. Per i soggetti in terapia ferrochelante (ICT) al momento della firma dell'ICF, inizio dell'ICT meno di 24 settimane prima della data di randomizzazione prevista.
  8. Precedente esposizione a sotatercept o luspatercept, IMR-687 o terapia genica entro 6 mesi prima della randomizzazione (giorno 1).
  9. Soggetti con gravi danni d'organo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Dose inferiore IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Sperimentale: Dose più alta IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione orale di placebo una volta al giorno
Droga: Placebo
Somministrazione orale di Placebo una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IMR-687 Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 40
Incidenza e gravità degli eventi avversi Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi
Dal basale alla settimana 40

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti con miglioramento ematologico ≥33% (misurato dal carico trasfusionale ridotto) dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 24
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento dal basale di Hb alla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥1,0 ​​g/dL nei valori medi di Hb dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni.
Dal basale alla settimana 24
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 12 alla settimana 24 in assenza di trasfusioni
Dal basale alla settimana 24
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 24 alla settimana 36
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥33% dalla settimana 24 alla settimana 36 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 36
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 24
Pazienti TDT: riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 24 alla settimana 36
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di pazienti con miglioramento ematologico ≥50% dalla settimana 24 alla settimana 36 rispetto alle 12 settimane precedenti al basale (giorno 1)
Dal basale alla settimana 36
Pazienti NTDT: percentuale di soggetti con un aumento dal basale di Hb alla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di soggetti con un aumento dal basale di ≥1,0 ​​g/dL nei valori medi di Hb dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni.
Dal basale alla settimana 36
NTDT: percentuale di soggetti con un aumento rispetto al basale di ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Proporzione di soggetti con un aumento rispetto al basale ≥3% dei valori medi di HbF dalla settimana 24 alla settimana 36 in assenza di trasfusioni
Dal basale alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Imara, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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