Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

13. května 2025 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IMR-687 u subjektů s beta thalasémií

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD IMR-687 (inhibitor fosfodiesterázy (PDE) 9) podávaného jednou denně (qd) perorálně po dobu 36 týdnů ve 2 populacích dospělých subjektů s β-talasémií: Populace 1 (subjekty s talasemií závislou na transfuzi (TDT)) a populace 2 (subjekty s netransfuzí závislou thalasémií (NTDT)).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
122

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Dánsko, 2730
        • Herlev Hospital
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Francie, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Gruzie, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Itálie
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Itálie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Itálie, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18101
        • Emek medical center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Izrael, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Krocan, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Krocan, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malajsie
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malajsie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malajsie, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malajsie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malajsie, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Maroko
      • Rabat, Maroko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tunisko
      • Sousse, Tunisko, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunisko, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunisko, 1008
        • Hospital Aziza Othmana
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Řecko, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Řecko, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26504
        • University General Hospital of Patras

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie nebo HbE/β-talasémie v jejich anamnéze. Současná delece, duplikace nebo triplikace alfa genu je povolena.
  2. Dokumentace dat transfuzních příhod a počtu všech jednotek pRBC na příhodu během 12 týdnů před základní (1. den) návštěvou. .
  3. Musí být ochoten a schopen dokončit všechna hodnocení a postupy studie a efektivně komunikovat se zkoušejícím a zaměstnanci pracoviště.
  4. Subjekty TDT: Subjektům musí být pravidelně podávána transfuze, definovaná jako >3 až 10 jednotek pRBC během 12 týdnů před návštěvou ve výchozím stavu (den 1) a během tohoto období > 35 dní nesmí být žádné období bez transfuze.
  5. Subjekty NTDT: Subjekty musí být nezávislé na transfuzi, definované jako 0 až ≤ 3 jednotky pRBC přijatých během 12týdenního období před návštěvou ve výchozím stavu (den 1), nesmí být na pravidelném transfuzním programu, musí být bez transfuze RBC alespoň ≥ 4 týdny před randomizací a nesmí být naplánováno na zahájení pravidelného užívání
  6. transplantace hematopoetických kmenových buněk do 9 měsíců.
  7. Subjekty NTDT: Subjekty musí mít Hb ≤ 10,0 g/dl při screeningu; screeningový vzorek Hb musí být odebrán 7 až 28 dní před randomizací. Hodnoty Hb do 21 dnů po transfuzi budou vyloučeny.
  8. Skóre výkonu ECOG 0 až 1
  9. Ženy nesmí být těhotné nebo kojit a je vysoce nepravděpodobné, že by otěhotněly. Musí být nepravděpodobné, že by muži oplodnili partnerku.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza a-talasémie (např. hemoglobin H [HbH]) nebo hemoglobin S (HbS)/p talasémie.
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) <17,0 kg/m2 nebo celková tělesná hmotnost <45 kg; nebo BMI >35 kg/m2
  3. Subjekty se známou aktivní hepatitidou A, hepatitidou B nebo hepatitidou C, s aktivní nebo akutní malárií, nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  4. Cévní mozková příhoda vyžadující lékařskou intervenci ≤ 24 týdnů před randomizací.
  5. Počet krevních destiček >1000 × 109/l.
  6. Účast na jiné klinické studii zkoumající látky (nebo zařízení) do 30 dnů nebo 5 poločasů od data informovaného souhlasu, podle toho, co je delší, nebo se aktuálně účastní jiné studie.
  7. U subjektů na chelatační terapii železa (ICT) v době podepsání ICF zahájení ICT méně než 24 týdnů před předpokládaným datem randomizace.
  8. Předchozí expozice sotaterceptu nebo luspaterceptu, IMR-687 nebo genové terapii během 6 měsíců před randomizací (den 1).
  9. Subjekty s velkým poškozením orgánů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nižší dávka IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Lék: IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Experimentální: Vyšší dávka IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Lék: IMR-687
Orální podávání jednou denně IMR-687
Komparátor placeba: Placebo
Perorální podávání placeba jednou denně
Lék: Placebo
Perorální podávání placeba jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost IMR-687
Časové okno: Výchozí stav do týdne 40
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod Výskyt a závažnost závažných nežádoucích příhod
Výchozí stav do týdne 40

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥33% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů s ≥33% hematologickým zlepšením (měřeno sníženou transfuzní zátěží) od 12. do 24. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s NTDT: Podíl subjektů se zvýšením od výchozí hodnoty Hb v týdnu 12 až 24 v nepřítomnosti transfuzí.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot Hb od výchozí hodnoty ≥1,0 ​​g/dl v týdnu 12 až 24 bez transfuze.
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s NTDT: podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 12 až 24 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 12 až 24 bez transfuze
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥33% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl pacientů s ≥33% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 36
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥50% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů s ≥50% hematologickým zlepšením od 12. do 24. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 24
Pacienti s TDT: Snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) s ≥50% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl pacientů s ≥50% hematologickým zlepšením od 24. do 36. týdne ve srovnání s 12 týdny před výchozí hodnotou (1. den)
Výchozí stav do týdne 36
Pacienti s NTDT: podíl subjektů se zvýšením od výchozí hodnoty Hb v týdnu 24 až týdnu 36 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl subjektů se zvýšením průměrných hodnot Hb od výchozí hodnoty ≥1,0 ​​g/dl v týdnu 24 až 36 bez transfuze.
Výchozí stav do týdne 36
NTDT: Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 24 až 36 při absenci transfuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 36
Podíl subjektů se zvýšením středních hodnot HbF o ≥ 3 % v týdnu 24 až 36 bez transfuze
Výchozí stav do týdne 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Imara, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β Thalasémie

Klinické studie na IMR-687

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení