Badanie IMR-687 u osób z talasemią beta
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję IMR-687 u pacjentów z talasemią beta
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, Dania, 2730
- Herlev Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Haute-Garonn
-
Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Francja, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
-
-
Rhone
-
Lyon Cedex 03, Rhone, Francja, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grecja, 11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
-
Athens, Attica, Grecja, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloníki, Central Macedonia, Grecja, 54642
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grecja, 26504
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- National Center of Surgery
-
Tbilisi, Gruzja, 0186
- Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
-
-
Borjomi
-
Tbilisi, Borjomi, Gruzja, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06230
- Hacettepe Universitesi
-
Izmir, Indyk, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Icel
-
Mersin, Icel, Indyk, 33110
- Akdeniz Universitesi
-
Mersin, Icel, Indyk, 33110
- Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 18101
- Emek Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Izrael, 2210001
- The Galilee Medical Center
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Liban, 213
- Chronic Care Center
-
-
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malezja, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
-
-
Kedah
-
Alor Setar, Kedah, Malezja, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malezja, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malezja, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
- Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
-
-
-
-
Rabat, Maroko, 10100
- Hôpital d'Enfants Rabat
-
-
-
-
-
Sousse, Tunezja, 4000
- Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
-
Tunis, Tunezja, 1006
- Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
-
Tunis, Tunezja, 1008
- Hospital Aziza Othmana
-
-
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, Włochy, 10043
- Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
-
Orbassano, Turin, Włochy, 10043
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
- Whittington Health NHS Trust
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub HbE/ β-talasemii w historii choroby. Dozwolona jest jednoczesna delecja, duplikacja lub potrojenie genu alfa.
- Dokumentacja dat transfuzji i liczby wszystkich jednostek pRBC na zdarzenie w ciągu 12 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1). .
- Musi być chętny i zdolny do przeprowadzenia wszystkich ocen i procedur badania oraz do skutecznej komunikacji z badaczem i personelem ośrodka.
- Pacjenci TDT: pacjenci muszą być regularnie przetaczani, co definiuje się jako >3 do 10 jednostek pRBC w ciągu 12 tygodni przed wizytą w punkcie początkowym (Dzień 1) i brak okresu bez transfuzji przez >35 dni w tym okresie.
- Pacjenci z NTDT: Pacjenci muszą być niezależni od transfuzji, zdefiniowani jako 0 do ≤3 jednostek pRBC otrzymanych w okresie 12 tygodni przed wizytą wyjściową (Dzień 1), nie mogą być poddawani regularnemu programowi transfuzji, nie mogą być transfuzjami krwinek czerwonych przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją i nie można planować rozpoczęcia regularnego leczenia
- przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w ciągu 9 miesięcy.
- Osoby z NTDT: Osoby badane muszą mieć Hb ≤10,0 g/dL podczas badania przesiewowego; skriningową próbkę Hb należy pobrać od 7 do 28 dni przed randomizacją. Wartości Hb w ciągu 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone.
- Wynik wydajności ECOG od 0 do 1
- Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią, a zajście w ciążę jest bardzo mało prawdopodobne. Jest mało prawdopodobne, aby badani płci męskiej zapłodnili partnera.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie α-talasemii (np. hemoglobiny H [HbH]) lub hemoglobiny S (HbS)/ talasemii β.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) <17,0 kg/m2 lub całkowita masa ciała <45 kg; lub BMI >35 kg/m2
- Osoby ze znanym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C, z aktywnym lub ostrym epizodem malarii lub o których wiadomo, że są dodatnie na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
- Udar wymagający interwencji medycznej ≤24 tygodnie przed randomizacją.
- Liczba płytek krwi >1000 × 109/l.
- Uczestniczył w innym badaniu klinicznym badanego środka (lub wyrobu) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od daty wyrażenia świadomej zgody, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu.
- W przypadku pacjentów poddawanych terapii chelatującej żelazo (ICT) w momencie podpisania ICF, rozpoczęcie ICT mniej niż 24 tygodnie przed przewidywaną datą randomizacji.
- Wcześniejsza ekspozycja na sotatercept lub luspatercept, IMR-687 lub terapię genową w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją (dzień 1).
- Osoby z poważnymi uszkodzeniami narządów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
|
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
|
|
Eksperymentalny: Wyższa dawka IMR-687
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
|
Podawanie doustne IMR-687 raz dziennie
|
|
Komparator placebo: Placebo
Doustne podawanie raz dziennie placebo
|
Podawanie doustne raz dziennie Placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
IMR-687 Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 40
|
Częstość występowania i dotkliwość zdarzeń niepożądanych Częstość występowania i dotkliwość poważnych zdarzeń niepożądanych
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 40
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥33% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Odsetek pacjentów z ≥33% poprawą hematologiczną (mierzoną jako zmniejszone obciążenie transfuzjami) od tygodnia 12 do tygodnia 24 w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1)
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem Hb w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 12 do tygodnia 24 przy braku transfuzji.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Odsetek pacjentów ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 g/dl w tygodniu 12. do tygodnia 24. przy braku transfuzji.
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem średniej wartości HbF w stosunku do wartości wyjściowej o ≥3% w tygodniu 12. do 24. przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Odsetek pacjentów, u których średnie wartości HbF wzrosły o ≥3% w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 12. do tygodnia 24. przy braku transfuzji
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥33% poprawą hematologiczną od 24 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
Odsetek pacjentów z ≥33% poprawą parametrów hematologicznych między 24. a 36. tygodniem w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
|
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych (RBC) z ≥50% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Odsetek pacjentów z ≥50% poprawą hematologiczną od 12. do 24. tygodnia w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Pacjenci z TDT: Zmniejszenie obciążenia transfuzyjnego krwinek czerwonych (RBC) z ≥50% poprawą hematologiczną od 24 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
Odsetek pacjentów z ≥50% poprawą parametrów hematologicznych między 24. a 36. tygodniem w porównaniu z 12 tygodniami przed punktem wyjściowym (dzień 1.)
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
|
Pacjenci z NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem Hb w stosunku do wartości wyjściowych w 24. do 36. tygodniu przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
Odsetek pacjentów ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 g/dl w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
|
NTDT: Odsetek pacjentów ze wzrostem średniej wartości HbF w stosunku do wartości początkowej o ≥3% w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
Odsetek pacjentów, u których średnie wartości HbF wzrosły o ≥3% w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 24. do 36. przy braku transfuzji
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- IMR-BTL-201
- 2019-002989-12 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .