Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af IMR-687 hos personer med beta-thalassæmi

13. maj 2025 opdateret af: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2-studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IMR-687 hos personer med beta-thalassæmi

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IMR-687 hos forsøgspersoner med beta-thalassæmi

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af IMR-687 (phosphodiesterase (PDE) 9-hæmmer) administreret én gang dagligt (qd) oralt i 36 uger i 2 populationer af voksne forsøgspersoner med β-thalassæmi: Population 1 (transfusionsafhængig thalassæmi (TDT) forsøgspersoner) og population 2 (ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) forsøgspersoner).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
122

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, N19 5NF
        • Whittington Health NHS Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Haute-Garonn
      • Toulouse cedex 9, Haute-Garonn, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse Oncopole
    • Rhone
      • Lyon Cedex 03, Rhone, Frankrig, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • National Center of Surgery
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
    • Borjomi
      • Tbilisi, Borjomi, Georgien, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
    • Central Macedonia
      • Thessaloníki, Central Macedonia, Grækenland, 54642
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Emek medical center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 2210001
        • The Galilee Medical Center
  • Italien
    • Turin
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Giuseppe Brotzu
      • Orbassano, Turin, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe Universitesi
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Icel
      • Mersin, Icel, Kalkun, 33110
        • Akdeniz Universitesi
      • Mersin, Icel, Kalkun, 33110
        • Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bharu
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth - Kota Kinabalu
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10100
        • Hôpital d'Enfants Rabat
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien, 4000
        • Centre Hôpital Universitaire Farhat Hached
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Centre National de Greffe de la Moelle Osseuse
      • Tunis, Tunesien, 1008
        • Hospital Aziza Othmana

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller HbE/β-thalassæmi i deres sygehistorie. Samtidig alfa-gen deletion, duplikation eller triplikering er tilladt.
  2. Dokumentation af datoerne for transfusionshændelser og antallet af alle pRBC-enheder pr. hændelse inden for de 12 uger forud for baseline-besøget (dag 1). .
  3. Skal være villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger og -procedurer og kommunikere effektivt med efterforskeren og stedets personale.
  4. TDT-individer: forsøgspersoner skal regelmæssigt transfunderes, defineret som >3 til 10 pRBC-enheder i de 12 uger før baseline (dag 1) besøg og ingen transfusionsfri periode i >35 dage i denne periode.
  5. NTDT-personer: Forsøgspersonerne skal være transfusionsuafhængige, defineret som 0 til ≤3 enheder af pRBC'er modtaget i løbet af 12-ugers perioden forud for baseline (dag 1) besøget, må ikke være i et almindeligt transfusionsprogram, skal være RBC-transfusionsfrie i mindst ≥ 4 uger før randomisering, og må ikke planlægges til at starte en regulær
  6. hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 9 måneder.
  7. NTDT forsøgspersoner: Forsøgspersoner skal have Hb ≤10,0 g/dL ved screening; screening Hb prøven skal indsamles 7 til 28 dage før randomisering. Hb-værdier inden for 21 dage efter transfusion vil blive udelukket.
  8. ECOG præstationsscore på 0 til 1
  9. Kvindelige forsøgspersoner må ikke være gravide eller amme og det er højst usandsynligt, at de bliver gravide. Mandlige forsøgspersoner må sandsynligvis ikke befrugte en partner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af α-thalassæmi (f.eks. hæmoglobin H [HbH]) eller hæmoglobin S (HbS)/β-thalassæmi.
  2. Body mass index (BMI) <17,0 kg/m2 eller en samlet kropsvægt <45 kg; eller BMI >35 kg/m2
  3. Personer med kendt aktiv hepatitis A, hepatitis B eller hepatitis C, med aktiv eller akut malariabegivenhed, eller som vides at være positive for humant immundefektvirus (HIV).
  4. Slagtilfælde, der kræver medicinsk intervention ≤24 uger før randomisering.
  5. Blodpladetal >1000 × 109/L.
  6. Deltog i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgsmiddel (eller enhed) inden for 30 dage eller 5 halveringstider fra datoen for informeret samtykke, alt efter hvad der er længst, eller deltager i øjeblikket i en anden undersøgelse.
  7. For forsøgspersoner i jernkelatbehandling (IKT) på tidspunktet for ICF-signering, påbegyndelse af ICT mindre end 24 uger før den forudsagte randomiseringsdato.
  8. Forudgående eksponering for sotatercept eller luspatercept, IMR-687 eller genterapi inden for 6 måneder før randomisering (dag 1).
  9. Forsøgspersoner, der har større organskader

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lavere dosis IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Eksperimentel: Højere dosis IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt
Placebo komparator: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IMR-687 Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til uge 40
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser Forekomst og sværhedsgrad af alvorlige hændelser
Baseline til uge 40

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TDT-patienter: Reduktion af røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af patienter med ≥33 % hæmatologisk forbedring (målt ved reduceret transfusionsbyrde) fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 24
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline af Hb i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner.
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner.
Baseline til uge 24
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 12 til uge 24 i fravær af transfusioner
Baseline til uge 24
TDT-patienter: Reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af patienter med ≥33 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 36
TDT-patienter: Reduktion af røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel af patienter med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 24
TDT-patienter: Reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsbyrde med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af patienter med ≥50 % hæmatologisk forbedring fra uge 24 til uge 36 sammenlignet med de 12 uger før baseline (dag 1)
Baseline til uge 36
NTDT-patienter: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline af Hb i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner.
Baseline til uge 36
NTDT: Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 36
Andel af forsøgspersoner med en stigning fra baseline på ≥3 % i gennemsnitlige HbF-værdier i uge 24 til uge 36 i fravær af transfusioner
Baseline til uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Imara, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Steve Luperchio, Cardurion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IMR-BTL-201
  • 2019-002989-12 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β Thalassæmi

Kliniske forsøg med IMR-687

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger