Studie av INBRX-101 sammenlignet med plasma-avledet A1PI-terapi hos voksne med AATD-emfysem (ELEVAATE)
Fase 2, dobbeltblind, randomisert, aktiv kontroll, parallell gruppestudie for å vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og sikkerheten til INBRX-101 sammenlignet med plasmaavledet alfa1-proteinasehemmer (A1PI) augmentasjonsterapi hos voksne med alfa- 1 Antitrypsinmangel (AATD) emfysem
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Investigational Site Number : 201
-
Chermside, Australia, 4032
- Investigational Site Number : 202
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 2650
- Donna McIntyre
-
Chermside, Queensland, Australia
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australia, 5065
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Eastern Health Clinical School
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Australia
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Australia, 3199
- Frankston Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Investigational Site Number : 206
-
-
-
-
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Investigational Site Number : 701
-
Vejle, Danmark, 7100
- Investigational Site Number : 702
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Forente stater, 06810
- Western Connecticut Medical Group
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Forente stater, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5128
- Indiana University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401
- Hannibal Clinic
-
Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Forente stater, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
-
DuBois, Pennsylvania, Forente stater, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
-
-
South Carolina
-
Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
-
Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Health
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1051
- Investigational Site Number : 403
-
Wellington, New Zealand, 6021
- P3 Research
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
-
Greenlane, Auckland, New Zealand, 1051
- NZRSI
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 30-688
- Investigational Site Number : 802
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-138
- Investigational Site Number : 801
-
-
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spania, 39008
- Investigational Site Number : 901
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Spania, 15706
- Investigational Site Number : 903
-
-
-
-
Angus
-
Dundee, Angus, Storbritannia, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Storbritannia, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Cheshire West And Chester
-
Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Storbritannia, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
-
Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Storbritannia, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 46
- Investigational Site Number : 601
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner 18-80 år, inklusive, på tidspunktet for screening
- Diagnose av AATD
- Bevis på emfysem sekundært til AATD
- FEV1 på ≥ 30 % og ≤ 80 % spådd ved screening
- Gjeldende røykfri status.
Ekskluderingskriterier:
- Mottak av A1PI-forsterkningsterapi innen 5 uker før første dose av studiemedikamentet
- Kjent eller mistenkt allergi mot komponenter av INBRX-101, A1PI eller humant IgG
- Kjent selektiv eller alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel
- Kjent eller mistenkt diagnose av type 1 diabetes eller diagnostisert med ukontrollert type 2 diabetes
- Mottatt IV immunoglobuliner, monoklonale antistoffer og/eller andre biologiske terapier innen 30 dager
- På venteliste for lunge- eller levertransplantasjon
- Akutt luftveisinfeksjon eller KOLS-forverring innen 4 uker før eller under screening
- Bevis på dekompensert cirrhose
- Aktive kreftformer eller har en historie med malignitet innen 5 år før screening
- Historie med ustabil cor pulmonale
- Klinisk signifikant kongestiv hjertesvikt
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zemaira (A1PI)
60 mg/kg IV én gang ukentlig (QW) og placebo (normalt saltvann)
|
Alfa1-proteinasehemmer (menneske)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV hver 3. uke (Q3W) og placebo (normal saltvann)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusjonsprotein
|
|
Eksperimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV hver 4. uke (Q4W) og placebo (normal saltvann)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusjonsprotein
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum funksjonelle AAT (fAAT) nivåer ved steady-state
Tidsramme: 32 uker
|
For å vurdere den gjennomsnittlige endringen i gjennomsnittlig fAAT-konsentrasjon målt ved anti-nøytrofil elastasekapasitet [ANEC] fra baseline til gjennomsnittlig serum-bunnkonsentrasjon av fAAT ved steady-state (Ctrough,ss) hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI
|
32 uker
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
fAAT Konsentrasjonen endres
Tidsramme: 32 uker
|
Gjennomsnittlig endring i serum-fAAT-konsentrasjon fra baseline til fAAT-gjennomsnittlig konsentrasjon ved steady-state (Cavg, ss) hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI.
|
32 uker
|
|
Dager med fAAT over den nedre grensen for normalområdet
Tidsramme: 32 uker
|
Prosentandel dager med fAAT over den nedre grensen for normalområdet under steady-state dosering hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI.
|
32 uker
|
|
Forekomst av TEAE
Tidsramme: 32 uker
|
Forekomst av alle behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), TEAE ≥ Grad 3, alvorlige bivirkninger (SAE), TEAE som fører til seponering av IMP, bivirkninger av spesiell interesse (AESI) (inkludert infusjonsrelaterte reaksjoner).
|
32 uker
|
|
Antistoff antistoffer
Tidsramme: 32 uker
|
Frekvens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot SAR447537 og endogen AAT, samt nøytraliserende ADA (NAb) mot SAR447537 og endogen AAT.
|
32 uker
|
|
Populasjonsfarmakokinetikk: Clearance
Tidsramme: 32 uker
|
Modellering ved hjelp av passende programvare for å karakterisere den farmakokinetiske profilen til SAR447537 via estimering av parameterclearance
|
32 uker
|
|
Populasjonsfarmakokinetikk: Distribusjonsvolum
Tidsramme: 32 uker
|
Modellering ved hjelp av passende programvare for å karakterisere den farmakokinetiske profilen til SAR447537 via estimering av parameteren distribusjonsvolum
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Vekt
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens vekt [i kg] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Høyde
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens høyde [i cm] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Alder
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens alder [i år] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Kjønn
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens kjønn [mann eller kvinne] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Primær fullføring
Studiet fullført (Faktiske)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Lungesykdommer, obstruktiv
- Leversykdommer
- Subkutant emfysem
- Lungesykdom, kronisk obstruktiv
- Lungeemfysem
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsin mangel
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Proteasehemmere
- Enzymhemmere
- Serinproteinasehemmere
- Trypsinhemmere
- Alfa 1-Antitrypsin
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .