Studie av INBRX-101 jämfört med plasmahärledd A1PI-terapi hos vuxna med AATD-emfysem (ELEVAATE)
Fas 2, dubbelblind, randomiserad, aktiv kontroll, parallell gruppstudie för att bedöma farmakokinetiken, farmakodynamiken, immunogeniciteten och säkerheten för INBRX-101 jämfört med plasma-deriverad alfa1-proteinashämmare (A1PI) augmentationsterapi hos vuxna med alfa- 1 Antitrypsinbrist (AATD) emfysem
Studieöversikt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Inskrivning
Fas
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
Studiekontakt
- Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Investigational Site Number : 201
-
Chermside, Australien, 4032
- Investigational Site Number : 202
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 2650
- Donna McIntyre
-
Chermside, Queensland, Australien
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australien, 5065
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien, 3128
- Eastern Health Clinical School
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Australien
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Australien, 3199
- Frankston Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Investigational Site Number : 206
-
-
-
-
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Investigational Site Number : 701
-
Vejle, Danmark, 7100
- Investigational Site Number : 702
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Förenta staterna, 06810
- Western Connecticut Medical Group
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5128
- Indiana University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
- Hannibal Clinic
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Förenta staterna, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
-
DuBois, Pennsylvania, Förenta staterna, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
-
-
South Carolina
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah Health
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1051
- Investigational Site Number : 403
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- P3 Research
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
-
Greenlane, Auckland, Nya Zeeland, 1051
- NZRSI
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 30-688
- Investigational Site Number : 802
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-138
- Investigational Site Number : 801
-
-
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Investigational Site Number : 901
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
- Investigational Site Number : 903
-
-
-
-
Angus
-
Dundee, Angus, Storbritannien, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Storbritannien, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Cheshire West And Chester
-
Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Storbritannien, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
-
Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Storbritannien, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 46
- Investigational Site Number : 601
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manar eller kvinnor 18-80 år, inklusive, vid tidpunkten för screening
- Diagnos av AATD
- Bevis på emfysem sekundärt till AATD
- FEV1 på ≥ 30 % och ≤ 80 % förutspått vid screening
- Aktuell rökfri status.
Exklusions kriterier:
- Mottagande av A1PI-förstärkningsterapi inom 5 veckor före den första dosen av studieläkemedlet
- Känd eller misstänkt allergi mot komponenter av INBRX-101, A1PI eller humant IgG
- Känd selektiv eller svår immunglobulin A (IgA)-brist
- Känd eller misstänkt diagnos av typ 1-diabetes eller diagnostiserad med okontrollerad typ 2-diabetes
- Fick IV-immunoglobuliner, monoklonala antikroppar och/eller andra biologiska terapier inom 30 dagar
- På väntelista för lung- eller levertransplantation
- Akut luftvägsinfektion eller KOL-exacerbation inom 4 veckor före eller under screening
- Bevis på dekompenserad cirros
- Aktiva cancerformer eller har en historia av malignitet inom 5 år före screening
- Historik om instabil cor pulmonale
- Kliniskt signifikant kongestiv hjärtsvikt
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Antal vapen
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / ArmDeltagargrupp / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zemaira (A1PI)
60 mg/kg IV en gång i veckan (QW) och placebo (normal koksaltlösning)
|
Alfa1-proteinashämmare (människa)
Andra namn:
|
|
Experimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV var tredje vecka (Q3W) och placebo (normal koksaltlösning)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusionsprotein
|
|
Experimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV var 4:e vecka (Q4W) och placebo (normal koksaltlösning)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusionsprotein
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serumfunktionella AAT-nivåer (fAAT) vid steady-state
Tidsram: 32 veckor
|
Att bedöma den genomsnittliga förändringen i genomsnittlig fAAT-koncentration mätt med antineutrofil elastaskapacitet [ANEC] från baslinje till genomsnittlig dalkoncentration av fAAT i serum vid steady-state (Ctrough,ss) hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI
|
32 veckor
|
Sekundära resultatmått
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
fAAT Koncentrationen ändras
Tidsram: 32 veckor
|
Genomsnittlig förändring i serum-fAAT-koncentration från baslinje till fAAT-medelkoncentration vid steady-state (Cavg, ss) hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI.
|
32 veckor
|
|
Dagar med fAAT över den nedre gränsen för normalområdet
Tidsram: 32 veckor
|
Procentandel dagar med fAAT över den nedre gränsen för normalområdet under steady-state dosering hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI.
|
32 veckor
|
|
Förekomst av TEAE
Tidsram: 32 veckor
|
Incidensen av alla behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), TEAE ≥ Grad 3, allvarliga biverkningar (SAE), TEAE som leder till att IMP avbryts, biverkningar av särskilt intresse (AESI) (inklusive infusionsrelaterade reaktioner).
|
32 veckor
|
|
Antikroppar mot droger
Tidsram: 32 veckor
|
Frekvens av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot SAR447537 och endogen AAT, samt neutraliserande ADA (NAb) mot SAR447537 och endogen AAT.
|
32 veckor
|
|
Populationsfarmakokinetik: Clearance
Tidsram: 32 veckor
|
Modellering med hjälp av lämplig programvara för att karakterisera den farmakokinetiska profilen för SAR447537 via uppskattning av parameterclearance
|
32 veckor
|
|
Populationsfarmakokinetik: Distributionsvolym
Tidsram: 32 veckor
|
Modellering med hjälp av lämplig programvara för att karakterisera den farmakokinetiska profilen för SAR447537 via uppskattning av parametern distributionsvolym
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Vikt
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens vikt [i kg] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Höjd
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens längd [i cm] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Ålder
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens ålder [i år] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Kön
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens kön [man eller kvinna] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Sponsor
Utredare
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Primärt slutförande
Avslutad studie (Faktisk)
Avslutad studie
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Första postat
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste uppdatering publicerad
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Kronisk sjukdom
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Lungsjukdomar, obstruktiv
- Leversjukdomar
- Subkutant emfysem
- Lungsjukdom, kronisk obstruktiv
- Lungemfysem
- Emfysem
- Alfa 1-antitrypsinbrist
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Proteashämmare
- Enzyminhibitorer
- Serinproteinashämmare
- Trypsinhämmare
- Alfa 1-Antitrypsin
Andra studie-ID-nummer
Andra studie-ID-nummer
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .