Effekten av det monoklonale antiCD38-antistoffet isatuximab ved behandling av PCRA ved større ABO-mismatch etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (ErythroSIM)

Inklusjonskriterier:

• 15 år eller eldre
• Å ha mottatt en allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon i tilstand av alvorlig ABO mismatch
• PCRA definert av vedvarende transfusjonsavhengighet av røde blodlegemer på dag 60 etter transplantasjon med retikulocytttelling under 10 G/L til tross for full donorkimerisme og god restitusjon av leukocytter (>1 G/L) og blodplater (>50 G/L).
• Ingen tilbakefall eller progresjon av underliggende sykdom
• Prevensjonsmetoder må foreskrives under hele forskningens varighet og ved bruk av effektive prevensjonsmetoder under behandling for kvinner i fertil alder (fortsatt avholdenhet fra heteroseksuelle samleie er akseptert) og for menn under studiebehandlingsperioden og i minst 5 måneder etter siste behandlingstid. dose av studiebehandling og avstå fra å donere sæd i denne perioden
• Med helseforsikring
• Etter å ha signert et skriftlig informert samtykke (2 foreldre for pasienter under 18 år)

Ekskluderingskriterier:

• Alder < 15 år
• Tilbakefall av underliggende sykdom
• Leukocyttkimerisme < 95 %
• PRCA relatert til Parvovirus B19-infeksjon (positiv blod-PCR)
• Kjent for å være HIV+ eller ha hepatitt A, B eller C aktiv infeksjon
• Aktiv tuberkulose
• Graviditet (βHCG positiv) eller amming.
• Pasient som får rekombinant humant erytropoietin.
• Pasient som får proteasomhemmer (for eksempel Bortezomib).
• Pasient som får trombopoietinreseptoragonister (ARTPO).
• Pasient som mottar plasma- eller plasmafereseutveksling etter transplantasjon.
• Planlagt å motta et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 14 dager eller 5 halveringstider av undersøkelsesstoffet, avhengig av hva som er lengst.
• Alle klinisk betydningsfulle, ukontrollerte medisinske tilstander som, etter etterforskerens mening, vil utsette overdreven risiko for pasienten eller som kan forstyrre etterlevelse eller tolkning av studieresultatene.
• Overfølsomhet overfor virkestoffet eller historie med intoleranse overfor steroider, mannitol, pregelatinisert stivelse, natriumstearylfumarat, histidin (som base og hydrokloridsalt), arginin, hydroklorid, poloxamer 188, sukrose eller noen av de andre komponentene i studieterapien som ikke er mottagelig for premedisinering med steroider og H2-blokkere eller vil forby ytterligere behandling med disse midlene.
• Som har en svekkende medisinsk eller psykiatrisk sykdom
• Under veiledning eller kuratorskap
• Som ikke forstår informert samtykke for en optimal behandling og oppfølging