Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena właściwości fenotypowych i genetycznych u mężczyzn dotkniętych hipohidrotyczną dysplazją ektodermalną (ECP-012) (ECP-012)

27 czerwca 2012 zaktualizowane przez: Edimer Pharmaceuticals
Do badania proponuje się włączenie pacjentów płci męskiej dotkniętych hipohidrotyczną dysplazją ektodermalną (XLHED). Obrazy kanalików potowych zostaną uzyskane za pomocą urządzenia do obrazowania skóry z oznaczeniem CE, a szybkość pocenia zostanie zmierzona za pomocą systemu jonoforezy i zbierania pilokarpiny z oznaczeniem CE. Technologie zarówno obrazowania przewodów potowych, jak i pomiaru maksymalnej szybkości potu były stosowane bezpiecznie i bez zdarzeń niepożądanych w naszych wcześniejszych badaniach z udziałem pacjentów HED/XLHED. Ponadto badanie to oceni wykonalność opracowania nieinwazyjnego narzędzia przesiewowego, które umożliwi wykrywanie objawów klinicznych XLHED na podstawie analizy dwuwymiarowej fotografii czołowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Do badania proponuje się włączenie pacjentów płci męskiej dotkniętych XLHED (określonym na podstawie testów genetycznych i ograniczonym do wieku > 1 roku). Obrazy kanalików potowych zostaną uzyskane za pomocą urządzenia do obrazowania skóry z oznaczeniem CE, a szybkość pocenia zostanie zmierzona za pomocą systemu jonoforezy i zbierania pilokarpiny z oznaczeniem CE. Technologie zarówno obrazowania przewodów potowych, jak i pomiaru maksymalnej szybkości potu były stosowane bezpiecznie i bez zdarzeń niepożądanych w naszych wcześniejszych badaniach z udziałem pacjentów HED/XLHED. Ponadto badanie to oceni wykonalność opracowania nieinwazyjnego narzędzia przesiewowego, które umożliwi wykrywanie objawów klinicznych XLHED na podstawie analizy dwuwymiarowej fotografii czołowej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Burgos, Hiszpania
        • Center for Rare Diseases

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to jest prowadzone wśród członków rodzin uczestniczących w dorocznym zjeździe Hiszpańskiego Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Dysplazją Ektodermalną 2012, który odbył się w dniach 30 marca – 1 kwietnia 2012 r. w Centrum Chorób Rzadkich w Burgos w Hiszpanii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria.

  • Uczestnictwo w dorocznym zjeździe Hiszpańskiego Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Dysplazją Ektodermalną 2012;
  • Jeden rok lub więcej;

  • Zgodność z jednym z poniższych wymagań dotyczących udzielania świadomej zgody/zgody:

    • Osoby w wieku powyżej 18 lat muszą przedstawić podpisaną świadomą zgodę;
    • Jeśli osoba ma mniej niż 18 lat i zostanie ustalone, że osoba jest zdolna do wyrażenia zgody, musi zostać wyrażona zarówno zgoda osoby, jak i zgoda rodzica (rodziców) lub opiekuna tej osoby. Pod tym warunkiem oboje rodzice osoby badanej powinni wyrazić zgodę, chyba że jedno z rodziców nie żyje, jest nieznane, niekompetentne lub niedostępne;
    • Jeżeli podmiot nie jest w stanie wyrazić zgody, musi być wyrażona zgoda rodzica (rodziców) lub opiekuna podmiotu. Pod tym warunkiem zgodę powinni wyrazić oboje rodzice, chyba że jedno z rodziców nie żyje, jest nieznane, niekompetentne lub niedostępne.
  • Potrafi dostarczyć dokumentację pozytywnych wyników testów genetycznych na mutację/delecję genu EDA;

  • Jak opisano w sekcji 3.2 powyżej, uczestnicy muszą spełniać jedno z następujących kryteriów:

    • Udokumentowana diagnoza XLHED potwierdzona testami genetycznymi;
    • Nienaruszone męskie kontrole.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na pilokarpinę lub agonistów muskarynowych podobnych do pilokarpiny;
  • Obecność rozruszników serca;
  • Podmioty, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur niniejszego protokołu;
  • Osoby z jakimkolwiek poważnym problemem medycznym, który uniemożliwia im udział w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Mężczyźni dotknięci HED
Osoby płci męskiej dotknięte HED
Męskie kontrole
Mężczyźni nie dotknięci HED

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zbieranie informacji o stanie demograficznym i klinicznym mężczyzn dotkniętych XLHED i zdrowego rodzeństwa płci męskiej za pomocą kwestionariusza medycznego i zdjęć klinicznych
Ramy czasowe: Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów
Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów
Ocena możliwości opracowania narzędzia do nieinwazyjnego badania przesiewowego noworodków, które umożliwi wykrywanie objawów klinicznych HED/XLHED przy urodzeniu, na podstawie analizy dwuwymiarowej fotografii
Ramy czasowe: Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów
Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Drugorzędnym celem tego badania opisowego jest wykorzystanie technik oceny skóry do scharakteryzowania właściwości skóry u mężczyzn dotkniętych XLHED w porównaniu z kontrolnymi rodzeństwem płci męskiej, w tym określenie liczby przewodów potowych
Ramy czasowe: Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów
Dzień studiów 1 - Dzień prowadzenia studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Edimer Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Encarna Navarro, MD, PhD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ECP-012

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami