Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kuvan u osób ze schizofrenią i zaburzeniami schizoafektywnymi

14 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 u osób ze schizofrenią i zaburzeniami schizoafektywnymi

Zaślepiona próba Ratera trwająca sześć tygodni Kuvan vs. multiwitamina u 60 pacjentów ambulatoryjnych ze schizofrenią lub zaburzeniem schizoafektywnym. Celem jest ocena przewidywanej odpowiedzi klinicznej na leczenie Kuvanem, w tym objawów negatywnych i deficytów poznawczych, ocena bezpieczeństwa leczenia Kuvanem u pacjentów ze schizofrenią oraz ocena związku między zmianami poziomów Kuvana w osoczu a wynikami skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tetrahydrobiopteryna (BH4) jest niezbędnym kofaktorem ośrodkowego układu nerwowego (OUN), który utrzymuje dostępność neuroprzekaźników aminowych, takich jak dopamina (DA) i serotonina (5HT), oraz stymuluje i moduluje układ glutaminergiczny. Rozregulowanie tych systemów neuroprzekaźników jest zaangażowane w patogenezę schizofrenii (SZ). Centralna rola BH4 w schizofrenii jest dodatkowo poparta badaniem, w którym stwierdzono względny deficyt 32% u pacjentów z SZ w porównaniu z grupą kontrolną. Obserwowany deficyt BH4 jest porównywalny do zgłaszanego w przypadku genetycznych zaburzeń związanych z niedoborem BH4, co potwierdza jego charakterystykę jako mającą znaczenie fizjologiczne. To bardzo istotne odkrycie, wraz z: a) znaną rolą BH4 w utrzymaniu neuroprzekaźników, b) rozregulowaniem syntezy neuroprzekaźników OUN obserwowaną w niedoborach BH4 u ludzi, c) dowodem na to, że poziomy biopteryny w osoczu są skorelowane z poziomami biopteryny w OUN, oraz d) dowodem że wydalanie biopteryny z moczem nie jest zwiększone w SZ, wszystkie potwierdzają naszą hipotezę, że rozregulowanie biosyntezy BH4 jest zaangażowane w patofizjologię SZ. Ponadto dodatkowe dane sugerujące, że leki stabilizujące nastrój mogą umiarkowanie zwiększać poziom biopteryny u pacjentów z zaburzeniami psychicznymi, oraz skuteczność BH4 w badaniach pilotażowych zaburzeń neuropsychiatrycznych sugerują, że złagodzenie niedoboru BH4 w schizofrenii poprzez leczenie syntetycznym suplementem BH4 (Sapropterin dichlorowodorek lub Kuvan), mogą powodować poprawę objawów schizofrenii, w tym objawów pozytywnych i negatywnych oraz deficytów neurokognitywnych. Dichlorowodorki sapropteryny, aktywny składnik farmaceutyczny w tabletkach Kuvan, to syntetyczny preparat soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 62 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej i żeńskiej ze schizofrenią lub zaburzeniem schizoafektywnym
  • Wiek 18-64 lata
  • Wynik 45 lub wyższy w skali PANSS
  • Dopuszczalne są wszystkie leki przeciwpsychotyczne doustne i depot (z wyjątkiem klozapiny). Pacjenci muszą przyjmować leki przeciwpsychotyczne przez 3 miesiące i stabilnie przyjmować dawki leków przeciwpsychotycznych i leków wspomagających przez 2 tygodnie przed włączeniem do badania. Jeśli pacjent przyjmuje leki depot, musi być stabilny w dawce przez 2 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Organiczne zaburzenia mózgu, w tym padaczka; upośledzenie umysłowe; lub stan chorobowy, którego patologia lub leczenie prawdopodobnie zmieniłyby obraz lub leczenie schizofrenii
  • Uczestniczył w jakimkolwiek badaniu naukowym lub przyjmował eksperymentalny lek w ciągu 30 dni
  • Aktualny podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych, wydanie 4 (DSM-IV) diagnoza nadużywania narkotyków/alkoholu w ciągu ostatniego miesiąca oraz aktualna diagnoza DSM-IV uzależnienia od narkotyków/alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Osoby badane muszą mieć ujemny wynik badania przesiewowego na obecność narkotyków na początku badania (z dozwolonym jednym ponownym badaniem w przypadku podejrzenia fałszywie pozytywnego wyniku w oparciu o ocenę kliniczną badacza)
  • Rozpoznanie jakiegokolwiek znanego zaburzenia związanego z niedoborem BH4 (innego niż schizofrenia lub zaburzenie schizoafektywne), w tym dystonii reagującej na dopa, fenyloketonurii (PKU) i autyzmu
  • Obecne leczenie klozapiną
  • W ocenie badacza znaczne ryzyko samobójstwa lub zachowań agresywnych
  • Obecne stosowanie lewodopy i wazorelaksacji za pośrednictwem tlenku azotu lub doustnego minoksydylu
  • Kobiety zostaną wykluczone, jeśli są w ciąży, karmią piersią lub nie są sterylne chirurgicznie lub stosują odpowiednie metody antykoncepcji. Kobiety muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych przez cały okres badania. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej i wizyty 2 (1 tydzień przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem)
  • Bezwzględna liczba neutrofili poniżej 2,0 w ​​badaniu przesiewowym
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania lub reakcja alergiczna na poprzednią multiwitaminę lub niechęć do zaprzestania stosowania obecnej multiwitaminy podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kuwan
Dawkowanie Kuvan raz na dobę rozpoczęto od 10 mg/kg mc. przez pierwszy tydzień, a następnie 20 mg/kg mc. przez pozostałe tygodnie badania
Lek: Kuwan
20 mg/kg stosując dzienny schemat dawkowania. Aby zwiększyć tolerancję, leczenie rozpocznie się od dawki 10 mg/kg przez pierwszy tydzień badania. Biorąc pod uwagę krótki czas trwania badania, nie będą dokonywane żadne dostosowania dawki w przypadku zmian masy ciała
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Aktywny komparator: Multiwitamina
Codzienna tabletka multiwitaminowa
Lek: Multiwitamina
Multiwitamina będzie używana jako aktywna kontrola w tym badaniu. Będzie dawkowany codziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Końcowa Skala Objawów Pozytywnych i Negatywnych (PANSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa (początek Kuvan) i po sześciu tygodniach leczenia
Jest to skala ocen składająca się z 30 pozycji, szeroko stosowana w ocenie schizofrenii, w zakresie od 30-210. Wyższe wyniki są gorsze
Linia bazowa (początek Kuvan) i po sześciu tygodniach leczenia
Końcowa bateria poznawcza MATRICS
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
MATRYCE oceniające 7 domen (szybkość przetwarzania, uwaga/czujność, pamięć robocza, uczenie się werbalne, uczenie się wizualne, rozumowanie i rozwiązywanie problemów oraz poznanie społeczne. Surowe wyniki są przekształcane w złożony wynik T (średnia normatywna = 50; odchylenie standardowe = 10), gdzie wyższe wartości wskazują na mniejsze upośledzenie.
Linia bazowa do tygodnia 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New York State Psychiatric Institute

Współpracownicy

Stanley Medical Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 6320

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kuwan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj