Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena tolerancji, ssania i przyjmowania pokarmu po wielokrotnym podaniu donosowym oksytocyny u niemowląt z PWS (OTBB2)

25 stycznia 2024 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse
Zespół Pradera-Williego (PWS) obejmuje ciężką hipotonię u noworodków z zaburzeniami ssania, prowadzącą w najcięższych przypadkach do braku rozwoju, po której następuje wczesny początek chorobliwej otyłości z nadmiernym połykaniem i deficytem sytości, w połączeniu z innymi zaburzeniami endokrynologicznymi, prawdopodobnie z powodu dysfunkcja podwzgórza. Patofizjologiczny mechanizm występowania 2 głównych faz żywieniowych PWS jest nieznany. Swaab zgłosił niedobór neuronów wytwarzających oksytocynę (OT) w jądrze przykomorowym w mózgu tych pacjentów. Oprócz dobrze znanego efektu anoreksogennego, OT bierze udział w tworzeniu i utrzymywaniu kodeksów społecznych. Ponadto w mysim modelu PWS wygenerowanym z genu MAGEL2 KO pojedyncze wstrzyknięcie OT w 5 godzinie życia zapobiega przedwczesnej śmierci obserwowanej u 50% nowonarodzonych myszy poprzez przywrócenie normalnego ssania. Co ciekawe, efekt ten nie jest już obserwowany, jeśli wstrzyknięcie OT ma miejsce później. Nasza hipoteza jest taka, że ​​wczesne zastosowanie OT u dzieci z PWS może poprawić ssanie i prawdopodobnie interakcje między niemowlęciem a matką. W naszym ostatnim badaniu (materiał w przygotowaniu) wykazaliśmy, że pojedyncze podanie donosowe OT jest dobrze tolerowane. To badanie z rosnącą dawką ma na celu ocenę tolerancji powtarzanego donosowego podawania OT w 3 etapach (4 j.m. co drugi dzień, 4 j.m. dziennie, 4 j.m. dwa razy dziennie) u niemowląt w wieku poniżej 5 miesięcy z PWS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Pradera-Williego (PWS) to rzadka, złożona wieloukładowa choroba genetyczna wynikająca z braku ekspresji odziedziczonych po ojcu genów imprintowanych na chromosomie 15q11-q13. Zespół ten obejmuje ciężką hipotonię u noworodków z zaburzeniami ssania, prowadzącą w najcięższych przypadkach do braku rozwoju, po której następuje wczesny początek chorobliwej otyłości z nadmiernym połykaniem i deficytem sytości, w połączeniu z innymi zaburzeniami endokrynologicznymi, prawdopodobnie spowodowanymi dysfunkcją podwzgórza. Patofizjologiczny mechanizm występowania 2 głównych faz żywieniowych PWS jest nieznany. Swaab zgłosił niedobór neuronów wytwarzających oksytocynę (OT) w jądrze przykomorowym w mózgu tych pacjentów. Oprócz dobrze znanego efektu anoreksogennego, OT bierze udział w tworzeniu i utrzymywaniu kodeksów społecznych. Ponadto w mysim modelu PWS wygenerowanym z genu MAGEL2 KO pojedyncze wstrzyknięcie OT w 5 godzinie życia zapobiega przedwczesnej śmierci obserwowanej u 50% nowonarodzonych myszy poprzez przywrócenie normalnego ssania. Co ciekawe, efekt ten nie jest już obserwowany, jeśli wstrzyknięcie OT ma miejsce później. Nasza hipoteza jest taka, że ​​wczesne zastosowanie OT u dzieci z PWS może poprawić ssanie i prawdopodobnie interakcje między niemowlęciem a matką. W naszym ostatnim badaniu (materiał w przygotowaniu) wykazaliśmy, że pojedyncze podanie donosowe OT jest dobrze tolerowane. To badanie z rosnącą dawką ma na celu ocenę tolerancji powtarzanego donosowego podawania OT w 3 etapach (4 j.m. co drugi dzień, 4 j.m. dziennie, 4 j.m. dwa razy dziennie) u niemowląt w wieku poniżej 5 miesięcy z PWS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlęta z genetycznie potwierdzonym PWS
  • Wiek poniżej 5 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Niemowlęta z niewydolnością wątroby
  • Niemowlęta z niewydolnością nerek
  • Niemowlęta z nieprawidłowym EKG

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: pierwsze ramię
4 IU oksytocyny co drugi dzień
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)
Aktywny komparator: drugie ramię
4 IU oksytocyny dziennie
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)
Aktywny komparator: trzecie ramię
4 IU oksytocyny dwa razy dziennie
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: do dnia 8 (Wizyta 8)
Wystąpienie zdarzenia niepożądanego, opis i ilościowe określenie ich ciężkości, możliwość przypisania wielokrotnemu donosowemu podaniu OT (4 jm co drugi dzień, 4 jm dziennie, 4 jm dwa razy dziennie) w ciągu 7 dni po pierwszym podaniu.
do dnia 8 (Wizyta 8)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik NOMAS
Ramy czasowe: Przed i po 7 dniach leczenia
Wynik NOMAS ocenia zdolność ssania/połykania niemowląt podczas karmienia; punkt końcowy to odsetek niemowląt, które osiągnęły wynik NOMAS <= 10 (wynik normalny)
Przed i po 7 dniach leczenia
Wideofluoroskopia oceny połykania
Ramy czasowe: przed i po 7 dniach leczenia
Wideofluoroskopia oceny połykania (wynik VFSS)
przed i po 7 dniach leczenia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie farmakokinetyczne
Ramy czasowe: W dniach 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Badanie farmakokinetyczne: pomiar poziomu krążącej oksytocyny przed podaniem i co 48 godzin.
W dniach 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

31 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12 391 02
  • 1239102 (Inny numer grantu/finansowania: Toulouse University Hospital Funding)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera Williego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj