- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02460679
Badanie bezpieczeństwa i biomarkerów EPI-589 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (EPI-589)
23 września 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics
Badanie fazy 2A bezpieczeństwa i biomarkerów EPI-589 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym
Jest to otwarte badanie z 30-dniową fazą w celu ustalenia parametrów wyjściowych, 90-dniową fazą leczenia i 90-dniową fazą wycofania w celu określenia długoterminowych skutków, czasu trwania odpowiedzi na leczenie i potencjalnych skutków EPI-589 terapii na znanej trajektorii.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedar's Sinai
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
21 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza możliwego, prawdopodobnego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego lub ostatecznego ALS według kryteriów E1 Escorial
- Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥ 70% wartości należnej
- Początek osłabienia w ciągu 3 lat
- Zgoda na stosowanie antykoncepcji w wieku rozrodczym
- Chęć i zdolność do przestrzegania procedur studiów
- Stabilny schemat przyjmowania suplementów diety i/lub riluzolu przez co najmniej 30 dni przed włączeniem
- Powstrzymanie się od używania innych leków badawczych lub niezatwierdzonych
- Uczestnicy muszą być w stanie połknąć tabletki 0,375 * 0,700 cala
Kryteria wyłączenia:
- Alergia na EPI-589
- Korzystanie z wentylacji
- Udział w innych badaniach interwencyjnych
- Rozpoznanie jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej
- Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat
- Historia udaru
- Historia operacji mózgu
- Niewydolność wątroby z próbami czynności wątroby (LFT) przekraczającymi 3-krotnie górną granicę normy (GGN)
- Niewydolność nerek wymagająca dializy
- Schyłkowa niewydolność serca
- Udział w badaniu urządzenia, leku lub innej terapii ALS w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub w trakcie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: EPI-589
Uczestnicy będą otrzymywać EPI-589 500 miligramów (mg) (2 tabletki po 250 mg każda) dwa razy dziennie (BID) przez 3 miesiące, o ile nie zostaną przerwane ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji.
|
Tabletka powlekana o natychmiastowym uwalnianiu w dawce 250 mg zostanie podana zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z lekiem (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0) do miesiąca 6
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE.
Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone działania niepożądane”.
|
Linia bazowa (dzień 0) do miesiąca 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Powierzchnia pod krzywą stężenie w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do 12 godzin (AUC0-12)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
|
Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
|
Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
|
|
Zmiana od punktu początkowego w całkowitym wyniku ALSFRS-R w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
ALSFRS-R to szybko zarządzana (5-minutowa) porządkowa skala ocen, która ocenia zdolności i niezależność uczestnika w 12 czynnościach funkcjonalnych.
Wszystkie 12 czynności, 6 funkcji opuszkowo-oddechowych, 3 funkcje kończyn górnych (pisanie, krojenie jedzenia i ubieranie się), 2 funkcje kończyn dolnych (chodzenie i wspinanie się) oraz 1 inna funkcja (obracanie się w łóżku) są istotne w ALS.
Każda czynność została zarejestrowana w największym przybliżeniu z listy 5 wyborów, z punktacją 0-4, z całkowitym wynikiem w zakresie od 48 (normalna funkcja) do 0 (niemożność wykonania zadania).
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana pojemności życiowej w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Pojemność życiowa to maksymalna ilość powietrza, którą uczestnik może usunąć z płuc po maksymalnym wdechu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana od wartości wyjściowej w MIP w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
MIP jest miarą siły mięśni wdechowych, przede wszystkim przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, restrykcyjnej choroby płuc oraz siły mięśni oddechowych.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana częstości oddechów w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Częstość oddechów to szybkość, z jaką zachodzi oddychanie.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Tętno mierzy liczbę uderzeń serca na minutę.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana SpO2 w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
SpO2, znany również jako nasycenie tlenem, jest miarą ilości hemoglobiny przenoszącej tlen we krwi w stosunku do ilości hemoglobiny nienośnej tlenu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana od wartości początkowej w ETCO2 w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
ETCO2 to ilość CO2 w wydychanym powietrzu, która ocenia wentylację.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Niepowodzenie w rozwoju: liczba uczestników z utratą masy ciała większą niż 5 procent (%) od wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Brak rozwoju mierzony na podstawie masy ciała został zdefiniowany jako utrata masy ciała o ponad 5% w stosunku do wartości wyjściowej
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana średniego czasu połykania ciał stałych i czasu połykania wody w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Uczestników obserwowano i mierzono czas połykania wody oraz pokarmów stałych zgodnie ze standardowym protokołem.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana funkcji mięśni w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 6, oceniana za pomocą parametrów dynamometrii ręcznej (siła chwytu, zgięcie barku, wyprost kolana, zgięcie biodra, zgięcie łokcia, wyprost łokcia i zgięcie grzbietu kostki)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Siłę wyznaczonych grup mięśni mierzono za pomocą dynamometru ręcznego.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana liczby słów przeczytanych przez uczestnika w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana czasu spędzonego na czytaniu w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Zmiana liczby czytanych słów na minutę w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Liczba uczestników z normalną głośnością, normalną nosowością i normalną zrozumiałością
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
|
Miesiąc 6
|
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
|
Najniższa granica oznaczalności glutationu (LLOQ) = 0,089 mikromola (uM) i górna granica oznaczalności (ULOQ) = 13,916
uM w osoczu.
|
Linia bazowa do miesiąca 6
|
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
|
Glutation LLOQ = 0,002 uM i ULOQ = 0,35 uM w płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
Wartość bazowa do miesiąca 3
|
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
|
Glutation LLOQ = 0,01 uM i ULOQ = 1,39 uM w moczu.
|
Linia bazowa do miesiąca 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lutego 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 lutego 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 maja 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 maja 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
2 czerwca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 października 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 września 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EPI589-15-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.ZakończonyRelapse Remiting Sclerosis Multiplex
-
Novartis PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyRelapse Remiting Sclerosis MultiplexStany Zjednoczone, Portoryko
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.ZakończonyRelapse Remiting Sclerosis Multiplex
-
Thomas Jefferson UniversityRekrutacyjnyRelapse Remiting Sclerosis MultiplexStany Zjednoczone
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyRelapse Remiting Sclerosis MultiplexStany Zjednoczone, Ukraina, Czechy
-
Thomas Jefferson UniversityRekrutacyjnyRelapse Remiting Sclerosis MultiplexStany Zjednoczone
Badania kliniczne na EPI-589
-
Boston PharmaceuticalsZakończonyZespół jelita drażliwego z przewagą biegunkiStany Zjednoczone
-
Edison Pharmaceuticals IncZakończonyChoroba ParkinsonaStany Zjednoczone, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
-
Exosome Diagnostics, Inc.ZakończonyRak UrologicznyStany Zjednoczone, Niemcy
-
University of California, Los AngelesUniversity of North Carolina, Chapel Hill; University of California, Irvine; Florida... i inni współpracownicyRekrutacyjnyZakażenia wirusem HIVStany Zjednoczone
-
Epigenomics, IncRekrutacyjnyNowotwory jelita grubego | Rak jelita grubegoStany Zjednoczone
-
Yale UniversityEdison Pharmaceuticals Inc; Rembrandt FoundationZakończony
-
Epigenomics, IncZakończonyRak jelita grubegoStany Zjednoczone
-
ESSA PharmaceuticalsZakończonyNowotwory narządów płciowych, mężczyzna | Nowotwory prostaty | Choroby prostaty | Choroby narządów płciowych, mężczyznaStany Zjednoczone, Kanada
-
Walter Reed Army Medical CenterZakończony
-
Asociación para Evitar la Ceguera en MéxicoZakończonyNabłonek rogówkiMeksyk