Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności LJN452 u pacjentów z pierwotną biegunką kwasów żółciowych.

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie wielokrotnych dawek LJN452 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z pierwotną biegunką kwasów żółciowych (pBAD).

Celem tego badania jest ustalenie, czy LJN452 łagodzi objawy biegunki spowodowanej kwasami żółciowymi oraz ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji leku u pacjentów z pierwotną biegunką kwasu żółciowego (pBAD), aby pomóc w podejmowaniu decyzji dotyczących dalszego rozwoju klinicznego w tym wskazaniu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1PG
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
    • Middlesex
      • Harrow, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, HA1 3UJ
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Historia objawów biegunki przez co najmniej 3 miesiące przed dawkowaniem - Średnia częstość stolca co najmniej 2 dziennie po przerwaniu terapii ORAZ Średnia liczba stolców > 5 na wykresie Bristol Stool Chart.
  • Wcześniejsze laboratoryjne lub radiologiczne potwierdzenie złego wchłaniania kwasów żółciowych z utratą kwasów żółciowych w kale LUB 7-dniowym zatrzymaniem 75 selenu, kwasu homocholowego i tauryny (75SeHCAT).
  • Wiek ≥ 18 lat.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z innymi rozpoznaniami prowadzącymi do biegunki, w tym z nowotworem jelita grubego, wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, chorobą Leśniowskiego-Crohna, celiakią, przewlekłym zapaleniem trzustki, biegunką polekową lub czynnym zakażeniem ORAZ Pacjenci, u których nie przeprowadzono standardowej oceny klinicznej w celu wykluczenia tych zaburzeń.
  • Leczenie sekwestrantami kwasów żółciowych (kolestyramina, kolestypol, kolesewelam) przez 2 tygodnie przed pierwszą dawką LJN452. Przed pierwszym dawkowaniem dozwolone będzie wypłukiwanie tych środków przez 14 dni.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę.
  • Dodatni wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C.
  • Historia chorób niedoboru odporności, w tym pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV (ELISA i Western blot).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: LJN452, a następnie placebo
Randomizowani pacjenci w tej grupie będą otrzymywać pojedynczą dawkę doustną LJN452 codziennie przez 14 dni. Nastąpi okres wypłukiwania trwający od 7 do 28 dni, a następnie pojedyncza doustna dawka placebo codziennie przez 14 dni.
Lek: LJN452
Kapsułki zawierające LJN452
Lek: Placebo na LJN452
Kapsułki zawierające placebo do LJN452
EKSPERYMENTALNY: Placebo, a następnie LJN452
Zrandomizowani pacjenci w tej grupie otrzymują codziennie pojedynczą doustną dawkę placebo przez 14 dni. Nastąpi okres wypłukiwania od 7 do 28 dni, po którym nastąpi pojedyncza doustna dawka LJN452 codziennie przez 14 dni.
Lek: LJN452
Kapsułki zawierające LJN452
Lek: Placebo na LJN452
Kapsułki zawierające placebo do LJN452

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów zgłoszonych ze zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i zgonem.
Ramy czasowe: do dnia 79
Liczba pacjentów zgłoszonych ze zdarzeniami niepożądanymi, ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi i zgonem.
do dnia 79
Częstość wypróżnień na początku badania, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie
Częstość wypróżnień na początku badania, Tydzień 1 (Okres 1 i Okres 2), Tydzień 2 (Okres 1 i Okres 2) oraz Tydzień 1 i 2 łącznie
Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie
Forma stolca na początku badania, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie
Forma stolca na początku badania, Tydzień 1 (Okres 1 i Okres 2), Tydzień 2 (Okres 1 i Okres 2) oraz Tydzień 1 i 2 łącznie Objawy kliniczne będą mierzone jako zmiana typów stolca w stosunku do wartości wyjściowych według Bristolskiej Skali Stolca. Bristol Stool Scale to pomoc medyczna przeznaczona do klasyfikacji kału w skali od 1 do 7 w zależności od narastającej wodnistości.
Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i okres 2), tydzień 2 (okres 1 i okres 2) oraz tydzień 1 i 2 łącznie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obszar pod profilem stężenia w osoczu w czasie (AUCtau) LJN452
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
AUCtau- jest polem powierzchni pod krzywą zależności stężenia w osoczu (lub surowicy lub krwi) od czasu zero do końca przerwy między dawkami tau [masa x czas / objętość]
Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
(Cmax) LJN452
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
Cmax to obserwowane maksymalne stężenie w osoczu (lub surowicy lub krwi) po podaniu leku [masa/objętość]
Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku (Tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
Tmax to czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku [czas]
Dzień 1 (okres 1 i 2) i dzień 12 (okres 1 i 2)
Całkowita dawka leku ratunkowego zastosowana na początku badania, tydzień 1. (okres 1 i okres 2), tydzień 2. (okres 1 i okres 2) oraz łącznie tydzień 1 i 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i 2), tydzień 2 (okres 1 i 2), tydzień 1 i 2 łącznie
Całkowita dawka leku ratunkowego zastosowana na początku badania, w tygodniu 1 (okres 1 i okres 2), w tygodniu 2 (okres 1 i okres 2) oraz w tygodniu 1 i 2 łącznie; Zastosowanym lekiem ratunkowym był loperamid
Wartość wyjściowa, tydzień 1 (okres 1 i 2), tydzień 2 (okres 1 i 2), tydzień 1 i 2 łącznie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 stycznia 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CLJN452X2202
  • 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami