Trafność i Rzetelność Testu Dwu-Minutowego Kroczenia w Hemofilii

Hemofilia to rzadka dziedziczna skaza krwotoczna spowodowana niedoborem czynnika (F) VIII lub IX. Jest to przewlekła grupa chorób, która objawia się przede wszystkim krwawieniami do stawów (hemartroza) i mięśni (krwiak), wpływając na jakość życia. Łatwe powstawanie siniaków we wczesnym dzieciństwie, zwłaszcza samoistne krwawienia do stawów i mięśni oraz wywiad przedłużonego krwawienia po zabiegach i urazach powinny wzbudzać podejrzenie hemofilii. Nasilenie objawów krwotocznych jest bezpośrednio związane ze stopniem niedoboru FVIII lub FIX. Chociaż obraz kliniczny różni się w zależności od czasu trwania i częstotliwości krwawień, ciężkość choroby klasyfikuje się jako ciężką (<1 IU/dL), umiarkowaną (1-5 IU/dL) i łagodną (5-40 IU/dL). Hemofilia A występuje u 85% populacji (1 na 5000 urodzeń męskich), podczas gdy wskaźnik dla hemofilii B wynosi 15% (1 na 30 000 urodzeń męskich). Nawracające i oporne na leczenie krwawienia dostawowe u pacjentów z hemofilią prowadzą do rozwoju artropatii hemofilowej w wyniku postępujących zmian w stawie i kości. Sprawność fizyczna jest znacznie upośledzona, zwłaszcza po nawracających krwawieniach w kończynach dolnych. Sprawność fizyczna jest podstawowym fizjologicznym wskaźnikiem zdrowia i sprawności funkcjonalnej. Utrzymanie odpowiedniej sprawności fizycznej jest jednym z najważniejszych parametrów zapobiegania izolacji społecznej u pacjentów z hemofilią, ponieważ poprawia zdolność chodzenia i zapewnia kontynuację niezależności w codziennych czynnościach życiowych, uczestnictwie w zajęciach szkolnych i społecznych. Sprawność fizyczną u dzieci ocenia się zazwyczaj za pomocą testów, takich jak test marszu 6-minutowego, test marszu 10-metrowego, test marszu 2-minutowego i test Timed Up and Go. Jednak te oceny mogą nie być praktyczne w rutynowych warunkach klinicznych ze względu na ograniczenia przestrzenne lub konieczność użycia specjalistycznego sprzętu. 2-Minutowy Test Kroków (2DAT) jest użyteczną alternatywą, która wymaga minimalnego sprzętu i przestrzeni. Test ten mierzy liczbę uniesień kolan (kroków) wykonanych podczas dwóch minut stałego marszu. Oprócz symulacji chodzenia, 2DAT imituje również wchodzenie po schodach, podstawową czynność życia codziennego. Aby zapewnić, że test jest odpowiedni zarówno w warunkach klinicznych, jak i badawczych, jego właściwości psychometryczne muszą zostać ocenione w odpowiedniej populacji. Jednak ważność i rzetelność 2DAT nie zostały jeszcze wystarczająco zbadane u pediatrycznych pacjentów z hemofilią. Biorąc pod uwagę potrzebę dostępnych i wiarygodnych narzędzi do oceny sprawności fizycznej u pacjentów z hemofilią, wymagane są dalsze badania nad związkiem między 2DAT a tą populacją. W tym kontekście celem naszego badania była ocena właściwości psychometrycznych 2-minutowego testu marszu u pacjentów z hemofilią, jego wewnątrz- i między-oceniającej rzetelności, a także jego zbieżnej ważności i ważności konstruktu wspartej pomiarami chodu, równowagi i funkcjonalności.