Łączenie badań N-z-1 w celu oceny leczenia fibromialgii

W tym badaniu wykorzystana zostanie połączona metoda N-of-1 do porównania skuteczności terapii skojarzonej amitryptyliny i fluoksetyny (AM+FL) z samą amitryptyliną (AM) u pacjentów z fibromialgią (FM). Porównane zostaną również wyniki badań prowadzonych w społeczności iw ośrodkach. Poprosimy lokalnych reumatologów z certyfikatem komisji o udział jako badaczy, a także przeprowadzimy badanie w ośrodku (w Newton-Wellesley Hospital). Lekarze poproszą pacjentów spełniających kryteria kwalifikacyjne o udział w tym badaniu i poddanie się próbie N-of-1.

Każde badanie N-z-1 będzie składać się z trzech sparowanych okresów naprzemiennych (każdy trwający 6 tygodni), podczas których pacjent będzie otrzymywał albo AM + placebo (placebo każdego ranka i AM 25 mg wieczorem) albo leczenie skojarzone AM+FL (FL 20 mg rano i 25 mg rano). Apteka wydająca przeprowadzi randomizację w parach.

Ocenimy oceny pacjentów i pomiary wyników na początku badania przed badaniem, na koniec każdego okresu leczenia i 3 miesiące po zakończeniu badania N-of-1. Ponadto na początku uzyskamy informacje demograficzne, elektrokardiogram i podstawowe badania krwi. Możemy poprosić pacjentów o wykonanie dodatkowych badań krwi podczas oceny okresu. Wykonamy również test ciążowy dla wszystkich kobiet w wieku rozrodczym zapisanych do badania. Główną miarą wyniku badania będzie Kwestionariusz Wpływu Fibromialgii (FIQ). Dodatkowe środki będą obejmować wizualne skale analogowe (VAS) dla bólu, snu, ogólnego samopoczucia; Lekarz VAS dla globalnego dobrobytu; i punktacji przetargowej.

Przeanalizujemy wyniki N-z-1 badań na dwa sposoby: (1) wykorzystując tylko wyniki indywidualnego pacjenta (klasyczny jednostronny test t) oraz (2) wykorzystując wyniki pacjenta w połączeniu z wynikami innych pacjentów, którzy przeszli podobne badania (łączone podejście N-of-1). Aby uzyskać te ostatnie informacje, uwzględnimy wyniki każdego pacjenta do analizy zbiorczej. Przekażemy te wyniki lekarzom i zapiszemy ostateczne decyzje dotyczące leczenia, które lekarze podejmą ze swoimi pacjentami. Ponadto poprosimy zarówno lekarzy, jak i pacjentów o skomentowanie ich udziału w badaniu N-of-1 i tym procesie badawczym. Obserwacja pacjentów 3 miesiące po zakończeniu ich badania N-z-1 będzie obejmować określenie aktualnego leku i aktualną ocenę wyniku. Badacze będą rejestrować wszystkie niepożądane reakcje na leki i pacjentów wycofanych z badań. Będą również odnotowywać powód wycofania dla wszystkich pacjentów, którzy zdecydują się na wycofanie. W połączonych analizach N-z-1 uwzględnimy wyniki pacjentów, którzy zrezygnowali z badania z powodów innych niż reakcje na lek, jeśli dostępne są wyniki par zakończonych okresów. Niezależny specjalista ds. bezpieczeństwa sprawdzi wszystkie wypłaty.

Wyniki indywidualnych badań pacjentów będą poufne; jednak połączymy te wyniki (po usunięciu identyfikatorów pacjentów) z wynikami innych pacjentów i opublikujemy ogólne wyniki tego badania. Będziemy utrzymywać powiązanie wyników z identyfikatorami pacjentów wyłącznie w celu umożliwienia nam dostarczania wyników poszczególnym badaczom i ich pacjentom.