Combinazione di studi N-su-1 per valutare i trattamenti per la fibromialgia

Questo studio utilizzerà il metodo combinato N-di-1 per confrontare l'efficacia della terapia di combinazione amitriptilina e fluoxetina (AM + FL) rispetto alla sola amitriptilina (AM) nei pazienti con fibromialgia (FM). Confronterà anche i risultati della sperimentazione basata sulla comunità e basata sul centro. Chiederemo a reumatologi certificati dal consiglio di amministrazione di partecipare come investigatori e condurremo anche uno studio basato sul centro (presso il Newton-Wellesley Hospital). I medici chiederanno ai pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità di partecipare a questo studio e di sottoporsi a uno studio N-di-1.

Ogni studio N-di-1 consisterà in tre periodi crossover accoppiati (ciascuno della durata di 6 settimane) durante i quali il paziente riceverà AM + placebo (placebo ogni mattina e AM 25 mg di notte) o trattamento combinato AM+FL (FL 20 mg al mattino e AM 25 mg la sera). La farmacia dispensatrice eseguirà la randomizzazione accoppiata.

Valuteremo le valutazioni dei pazienti e le misure dei risultati al basale prima dello studio, alla fine di ogni periodo di trattamento e 3 mesi dopo il completamento dello studio N-di-1. Inoltre, al basale, otterremo informazioni demografiche, un elettrocardiogramma e esami del sangue basali. Potremmo chiedere ai pazienti di sottoporsi a ulteriori esami del sangue durante le valutazioni del periodo. Faremo anche un test di gravidanza per tutte le donne in età fertile che si iscrivono allo studio. La principale misura dell'esito dello studio sarà il Fibromyalgia Impact Questionnaire (FIQ). Ulteriori misure includeranno le scale analogiche visive (VAS) per il dolore, il sonno, il benessere globale; Medico VAS per il benessere globale; e punteggio di gara.

Analizzeremo i risultati degli studi N-di-1 in due modi: (1) utilizzando solo i risultati del singolo paziente (t-test unilaterale classico) e (2) utilizzando i risultati del paziente in combinazione con i risultati di altri pazienti sottoposti a studi simili (l'approccio combinato N-di-1). Per ottenere quest'ultima informazione, includeremo i risultati di ciascun paziente per l'analisi collettiva. Forniremo questi risultati ai medici e registreremo le decisioni terapeutiche finali che i medici raggiungono con i loro pazienti. Inoltre, chiederemo sia ai medici che ai pazienti di commentare la loro partecipazione a uno studio N-di-1 e a questo processo di ricerca. Il follow-up dei pazienti 3 mesi dopo il completamento del loro studio N-di-1 includerà la determinazione del farmaco attuale e una valutazione del risultato attuale. Gli investigatori registreranno tutte le reazioni avverse al farmaco e i pazienti ritirati dagli studi. Registreranno anche il motivo del ritiro per tutti i pazienti che scelgono di ritirarsi. Includeremo i risultati dei pazienti che abbandonano per motivi diversi dalle reazioni ai farmaci nelle analisi combinate N-su-1 se sono disponibili i risultati della coppia di periodi completati. Un responsabile della sicurezza indipendente esaminerà tutti i ritiri.

I risultati degli studi sui singoli pazienti saranno riservati; tuttavia, combineremo questi risultati (dopo la rimozione degli identificatori dei pazienti) con i risultati di altri pazienti e pubblicheremo i risultati complessivi di questo studio. Manterremo la connessione dei risultati agli identificatori dei pazienti solo per consentirci di fornire i risultati ai singoli ricercatori e ai loro pazienti.