Skuteczność i funkcjonalne wyniki wstrzyknięć toksyny botulinowej A w ścięgna podkolanowe w chodzie ze zgiętym kolanem w porażeniu mózgowym

Niniejsze badanie ma na celu: (1) ustalenie, czy wstrzyknięcia BTX-A do mięśni kulszowo-goleniowych powodują mierzalne zmiany fizjologiczne (struktura ciała i funkcje ciała), których nie obserwowano po zwykłych -kolanowy wzór chodu; (2) ocenić, czy zmiany fizjologiczne przekładają się na poprawę funkcjonalną (aktywność i uczestnictwo); (3) ocena postrzegania przez rodzinę zmiany funkcji, aktywności, uczestnictwa i jakości życia.

Niniejsze badanie wykaże, czy BTX-A wstrzykiwany w nadaktywne mięśnie ścięgien podkolanowych dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) i wzorcem chodzenia z ugiętymi kolanami ma wymierne efekty w całym spektrum wymiarów niepełnosprawności Międzynarodowej Klasyfikacji Funkcjonowania, Niepełnosprawności i Zdrowia (ICF). Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, porównujące wyniki wstrzyknięcia soli fizjologicznej BTX-A i placebo w grupie kontrolnej, do nadaktywnych mięśni ścięgien podkolanowych, przy użyciu wielu pomiarów wyników. Parametry czasowo-przestrzenne chodu, oprzyrządowana kinematyka 3DGA, pasywna pamięć ROM, pomiar spastyczności za pomocą skali Ashwortha i Tardieu, siła/kontrola mięśni, pomiar funkcji motoryki dużej (GMFM), instrument do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI), kwestionariusz oceny czynnościowej Gillette (FAQ ), 6-minutowy test marszu i skala osiągania celów (GAS), oceniające wszystkie domeny ICF, zostaną zebrane na początku badania oraz 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po wstrzyknięciu. Analiza mocy wskazuje na potrzebę randomizacji 250 dzieci (125 z BTX-A, 125 z solą fizjologiczną), z uwzględnieniem wyniszczenia. Dziewięć uczestniczących szpitali przekaże pacjentów.