Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo giwinostatu u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Beckera

11 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Italfarmaco

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę mikro-makroskopowego wpływu na mięśnie, bezpieczeństwa i tolerancji oraz skuteczności giwinostatu u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera (BMD)

Jest to randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę mikro-makroskopowego wpływu na mięśnie, bezpieczeństwa i tolerancji oraz skuteczności giwinostatu u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera. Około 48 kwalifikujących się pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do leczenia giwinostatem lub placebo przez okres 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zawiesina doustna giwinostatu lub placebo (10 mg/ml) będzie podawana doustnie w 2 dawkach doustnych dziennie, gdy osobnik jest po posiłku, zgodnie z wagą osobnika.

Badany lek należy na stałe odstawić, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych przypadków:

  • ciężka biegunka polekowa;
  • wszelkie poważne zdarzenia niepożądane związane z lekiem (SAE);
  • QTskorygowany wzorem Fridericia (QTcF) >500 ms;
  • liczba płytek krwi (PLT) ≤50 x 1 000 000 000/l (10E9/L);
  • krwinki białe (WBC) ≤ 2,0 x 10E9/l;
  • Hemoglobina (Hb) ≤ 8,0 g/dl.

Badany lek należy tymczasowo odstawić, jeśli wystąpi którakolwiek z poniższych sytuacji:

  • liczba PLT 50 x 10E9/l;
  • WBC < 3,0 x 10E9/l ale > 2,0 x 10E9/l;
  • Hb < 10,0 g/dl ale > 8,0 g/dl;
  • umiarkowana lub ciężka biegunka.
  • trójglicerydów >300 mg/dL W przypadku tymczasowego zaprzestania podawania badanego leku, można wznowić podawanie badanego leku na poziomie o 20% mniejszym niż dawka, przy której wystąpiło zdarzenie niepożądane prowadzące do czasowego zatrzymania, po uzyskaniu liczby płytek krwi i/lub leukocytów i/lub Hb i/lub triglicerydy są znormalizowane lub gdy biegunka jest łagodna

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Leiden, Holandia, ZH 2300 RC
        • Leiden University Medical Center LUMC
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ambulatoryjni z rozpoznaniem BMD potwierdzonym badaniami genetycznymi.
  2. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody na piśmie.
  3. Zdolny do wykonania 6MWT podczas badania przesiewowego z minimalną odległością 200 m i maksymalną odległością 450 m.
  4. W przypadku leczenia kortykosteroidami o działaniu ogólnoustrojowym i (lub) inhibitorem konwertazy angiotensyny (ACE) i (lub) blokerem receptora β lub α adrenergicznego nie stwierdzono istotnych zmian w dawkowaniu lub schemacie dawkowania (z wyjątkiem zmian związanych ze zmianą masy ciała) przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  5. Pacjenci muszą być gotowi do stosowania odpowiedniej antykoncepcji. Metody antykoncepcji należy stosować od momentu randomizacji do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  2. Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego, innego niż kortykosteroidy, które może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (np. hormon wzrostu). Witamina D, wapń i wszelkie inne suplementy będą dozwolone.
  3. Operacja, która może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowana operacja w dowolnym momencie podczas badania.
  4. Występowanie innej istotnej klinicznie choroby, która w ocenie Badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, uniemożliwiając zakończenie leczenia lub obserwacji lub mogłaby zaburzyć ocenę wyników badania.
  5. Rozpoznanie innych chorób neurologicznych lub obecność istotnych zaburzeń somatycznych niezwiązanych z BMD.
  6. Liczba płytek krwi, liczba białych krwinek i hemoglobina podczas badania przesiewowego < dolna granica normy (LLN). Jeśli wyniki przesiewowych badań laboratoryjnych są < DGN, liczbę płytek krwi, liczbę białych krwinek i hemoglobinę należy powtórzyć jeden raz, a jeśli ponownie < DGN stają się wykluczające.
  7. Objawowa kardiomiopatia lub niewydolność serca (klasa III lub IV według New York Heart Association) lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 50% podczas badania przesiewowego lub po przeszczepie serca.
  8. Obecna choroba lub upośledzenie czynności wątroby, w tym między innymi podwyższone stężenie bilirubiny całkowitej (> 1,5 x GGN), chyba że jest wtórne do choroby Gilberta lub wzór zgodny z chorobą Gilberta.
  9. Niewłaściwa czynność nerek, określona przez poziom stężenia cystatyny w surowicy > 2 x górna granica normy (GGN). Jeśli wartość jest > 2 x ULN, stężenie Cystatyny C w surowicy zostanie powtórzone raz, a jeśli ponownie > 2 x ULN staje się wykluczające.
  10. Pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności podczas badania przesiewowego.
  11. Wyjściowy QTcF > 450 ms (jako średnia z 3 kolejnych odczytów w odstępie 5 minut) lub dodatkowe czynniki ryzyka torsades de pointes w wywiadzie (np. niewydolność serca, hipokaliemia lub zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym).
  12. Obecna choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które uniemożliwiają potencjalnemu pacjentowi zrozumienie i przestrzeganie testów funkcji mięśni i/lub procedur protokołu badania.
  13. Nadwrażliwość na składniki badanego leku.
  14. Nietolerancja sorbitolu lub złe wchłanianie sorbitolu lub dziedziczna postać nietolerancji fruktozy.
  15. Przeciwwskazania do biopsji mięśnia.
  16. Przeciwwskazania do MRI/MRS (np. klaustrofobia, metalowe implanty lub zaburzenia napadowe).
  17. Hipertryglicerydemia (

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: giwinostat
Zawiesina doustna giwinostatu (10 mg/ml) dwa razy dziennie po posiłku
Lek: giwinostat
zawiesina giwinostatu (10 mg/ml)
Inne nazwy:
  • Aktywny komparator: giwinostat
Komparator placebo: placebo
Placebo zawiesina doustna (10 mg/ml) dwa razy dziennie po posiłku
Lek: placebo
zawiesina wyprodukowana w celu naśladowania giwinostatu
Inne nazwy:
  • Placebo Porównanie: placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego zwłóknienia (%)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana całkowitego zwłóknienia (%) porównująca histologię biopsji mięśni przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana frakcji tłuszczowej mięśnia obszernego bocznego i płaszczkowatego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie przeprowadzona ocena porównująca spektroskopię rezonansu magnetycznego (MRS) przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo.
12 miesięcy
Średnia zmiana frakcji tłuszczowej mięśni obręczy miednicy i mięśni kończyn dolnych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie przeprowadzona ocena porównująca obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Średni CSA mięśni obręczy miednicy i kończyn dolnych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie przeprowadzona ocena porównująca MRI przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Średnia zmiana innych parametrów histologicznych (np. frakcja powierzchniowa włókien mięśniowych [MFAF]%, % całkowitego zwłóknienia, włókna regeneracyjne)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona poprzez porównanie biopsji histologicznych przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem
12 miesięcy
Średnia zmiana w pomiarze funkcji motorycznych (MFM)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona przy użyciu skali pomiaru funkcji motorycznych przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Średnia zmiana w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Odsetek pacjentów z pogorszeniem < 10% w 6MWT pod koniec badania.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z pogorszeniem < 10% w 6MWT pod koniec badania.
12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy utracili zdolność podnoszenia się z podłogi (od początku badania do końca badania).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy utracili zdolność podnoszenia się z podłogi (początkowa do
12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy tracą możliwość poruszania się podczas badania
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy tracą możliwość poruszania się podczas badania
12 miesięcy
Średnia zmiana siły mięśniowej oceniana na podstawie wyprostu kolana, zgięcia łokcia mierzona za pomocą ręcznej miometrii (HHM),
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Średnie zmiany w jakości życia (ocenione za pomocą 36-itemowej ankiety Short Form [SF36])
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) od początku badania do końca badania (EOS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
12 miesięcy
Rodzaj, częstość występowania i nasilenie TEAE i SAE (od wartości początkowej do EOS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Rodzaj, częstość występowania i nasilenie TEAE i SAE (od wartości początkowej do EOS).
12 miesięcy
Zmiany od wartości początkowej do końca badania parametrów życiowych i klinicznych testów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi
12 miesięcy
Zmiany od punktu początkowego do końca badania fizykalnego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
12 miesięcy
Średnia zmiana w teście funkcji czasu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przeprowadzona przed i po 12 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z placebo
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Italfarmaco

Śledczy

  • Główny śledczy: Giacomo Comi, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DSC/15/2357/53

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Badania kliniczne na giwinostat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj