Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) Przeżycie bez zdarzeń z badaniem terapii chelatującej żelazo (TELESTO)

30 października 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne deferazyroksu u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (ryzyko niskie/Int-1) i przeciążeniem żelazem po transfuzji

Było to randomizowane, podwójnie ślepe badanie mające na celu ocenę deferasiroksu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (ryzyko niskie/int-1) i przeciążeniem żelazem po transfuzji. ​​Badanie zostało przeprowadzone w 17 krajach, rozpoczęło się w 2010 r. i zakończyło w 2018 r.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane, podwójnie ślepe badanie mające na celu ocenę deferazyroksu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (ryzyko niskie/int-1) i przeciążeniem żelazem po transfuzji składało się z czterech okresów, okresu przesiewowego, okresu leczenia, okresu obserwacji po leczeniu i okres przeżycia. Okres rekrutacji do badania trwał do grudnia 2014 r., a badanie trwało trzy lata od daty zapisania ostatniego pacjenta do lutego 2018 r. (data ostatniej wizyty pacjenta).

Okres projekcji:

Okres przesiewowy trwający do 35 dni z dwiema wizytami przesiewowymi w odstępie co najmniej 14 dni służy ocenie kwalifikacji pacjentów. Kwalifikujący się pacjenci z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) niskiego lub int-1 ryzyka z przetoczeniem żelaza zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do odpowiednio deferazyroksu lub placebo. Randomizację podzielono również na stratyfikację przy użyciu międzynarodowego systemu punktacji prognostycznej niskiego MDS lub int-1 oraz według regionu geograficznego (kraje azjatyckie i inne niż azjatyckie), ponieważ doniesiono, że populacja azjatycka ma dłuższe przeżycie.

Następujące jednocześnie stosowane leki mogły być dopuszczone do stosowania, gdy pacjent był w badaniu, a informacje określające daty rozpoczęcia i daty zakończenia każdego przyjmowanego leku miały być odnotowane w odpowiednim eCRF: Erytropoetyna (czynnik wzrostu), G -CSF (czynnik wzrostu), czynnik wzrostu GM-CSF), azacytydyna, talidomid, tritlenek arsenu, lenalidomid, decytabina, cyklosporyna A, suplementy witaminy C (≤ 200 mg/dobę)

Okres leczenia:

Schemat dawkowania wynosił 10 mg/kg/dobę (raz na dobę) przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie 20 mg/kg/dobę (raz na dobę). Po 3 miesiącach leczenia dawką 20 mg/kg/dobę dawkę można było dostosować o 5 lub 10 mg/kg/dobę do 40 mg/kg/dobę na podstawie odpowiedzi na stężenie ferrytyny w surowicy. W celu utrzymania projektu badania z podwójnie ślepą próbą wykorzystano dopasowanie placebo do każdej mocy aktywnego deferazyroksu.

W okresie leczenia pacjenci wracali do ośrodka badawczego co cztery tygodnie w celu wykonania rutynowych zabiegów oraz monitorowania bezpieczeństwa, skuteczności i przestrzegania zaleceń terapeutycznych.

Zewnętrzny Komitet Monitorowania Danych (DMC) monitorował bezpieczeństwo pacjentów i przebieg badania i otrzymał zaślepione podsumowanie poważnych zdarzeń niepożądanych.

Wszystkie podejrzewane zdarzenia związane z punktem końcowym zostały sprawdzone i rozstrzygnięte przez Komisję ds. Orzecznictwa Punktów Końcowych (EAC), aby upewnić się, że wszystkie zgłoszone zdarzenia zostały ocenione jednolicie przy użyciu tych samych kryteriów. Pierwsze potwierdzone podejrzewane zdarzenie punktu końcowego u pacjenta zostało zliczone jako złożony pierwszorzędowy punkt końcowy badania, „przeżycie bez zdarzenia”. Złożony pierwszorzędowy punkt końcowy „przeżycie wolne od zdarzeń” zdefiniowano dla pacjenta jako datę losowego przydzielenia do leczenia próbnego do daty pierwszego udokumentowanego zdarzenia niezakończonego zgonem, związanego z czynnością serca i wątroby, transformacją w AML lub zgonem z powodu jakakolwiek przyczyna.

Gdy u pacjenta doszło do zdarzenia niezakończonego zgonem, związanego z czynnością serca i wątroby oraz przemianą w AML, przerwano leczenie próbne (deferazyroks lub placebo). Po przerwaniu leczenia próbnego zakończono ocenę bezpieczeństwa AE i SAE 28 dni po leczeniu. Każdy pacjent, który zmarł w trakcie leczenia lub 28 dni po ocenie bezpieczeństwa leczenia, jest przedstawiony w tabeli śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny w części dotyczącej bezpieczeństwa tego wyniku. Po przerwaniu próbnego leczenia pacjenta, jego leczenie zostało odślepione. Dalsze leczenie chelatacją żelaza zależało od decyzji pacjenta i badacza. Pacjenci byli nadal obserwowani podczas oceny po leczeniu lub okresu obserwacji przeżycia, w zależności od ich wyboru.

W przypadku pacjentów, u których nie wystąpiło zdarzenie niezakończone zgonem, leczenie w ramach badania kontynuowano tak długo, jak pacjent i lekarz prowadzący uznali, że leży to w najlepszym interesie pacjenta lub do zakończenia/zakończenia badania. Nie przeprowadzono odślepienia leczenia próbnego u pacjentów, którzy zakończyli leczenie próbne bez wystąpienia zdarzenia niezakończonego zgonem. Pacjenci byli nadal obserwowani podczas oceny po leczeniu lub okresu obserwacji przeżycia, w zależności od ich wyboru.

Pacjent, który przerwał leczenie w ramach badania bez spełnienia składnika złożonego pierwszorzędowego punktu końcowego niezakończonego zgonem, był nadal poddawany ocenie co 3 miesiące. Gdy pacjent zaprzestał oceny badania, był obserwowany przez co najmniej co 6 miesięcy pod kątem całkowitego przeżycia i wszelkich terapii chelatujących żelazo, które otrzymywali do końca badania.

Okres oceny po leczeniu:

Dla pacjentów, u których zdarzenie nie zakończyło się zgonem: Po zakończeniu leczenia wszyscy pacjenci byli obserwowani pod kątem bezpieczeństwa (28 dni), a następnie oceniani z wizytami co trzy miesiące, jeśli zgodzili się przejść do fazy oceny po leczeniu.

Dla pacjentów, u których nie wystąpiło zdarzenie niezakończone zgonem: Po zakończeniu leczenia w ramach badania, jeśli pacjent i badacz wybrali okres oceny po leczeniu, pacjent był obserwowany pod kątem bezpieczeństwa i punktów końcowych podczas wizyt odbywających się co trzy miesiące.

Okres obserwacji przeżycia:

Po okresie oceny po leczeniu lub na koniec okresu leczenia, jeśli pacjent i lekarz prowadzący zdecydowali, że pacjent nie będzie uczestniczył w okresie oceny po leczeniu, pacjent był obserwowany co 6 miesięcy w celu całkowitego przeżycia i terapii chelatujących żelazo .

Za koniec badania uznano trzy lata od daty włączenia ostatniego pacjenta (ostatnia pierwsza wizyta pacjenta).

Wielkość próby 210 pacjentów nie zapewniała wystarczającej mocy do testowania hipotez statystycznych. Analizę statystyczną odpowiednio skorygowano, aby skoncentrować się na ocenie efektu leczenia deferazyroksem w porównaniu z placebo, a oznaczenie fazy badania zmieniono z fazy III na fazę II. Poprawka 4 badania dostosowała wielkość próby, analizę statystyczną i czas trwania badania oraz dodała dwa drugorzędowe punkty końcowe: poprawę hematologiczną (HI) pod względem odpowiedzi erytroidalnej oraz częstość i częstość zakażeń wymagających dożylnych (iv.) środków przeciwdrobnoustrojowych. Po zatwierdzeniu poprawki pacjenci podpisywali nowy formularz zgody i kontynuowali odpowiedni harmonogram wizyt.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

225

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bułgaria, 1407
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100044
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Chiny, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200233
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200437
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
      • Herlev, Dania, DK 2730
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Rostov on Don, Federacja Rosyjska, 344022
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grecja, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Grecja, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, GR, Grecja, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Novartis Investigative Site
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6R 3J7
        • Novartis Investigative Site
      • St. Catharines, Ontario, Kanada, L2S 0A9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
      • Selangor, Malezja, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Meksyk, 06726
        • Novartis Investigative Site
      • México, Distrito Federal, Meksyk, 02990
        • Novartis Investigative Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1309
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland 6, Nowa Zelandia
        • Novartis Investigative Site
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8001
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92801
        • Pacific Cancer Medical Center, Inc. PAC Center
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
        • Willis-Knighton Cancer Center Dept of Onc
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital Henry Ford
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
        • Midwest Cancer Care Physicians MMCC
      • Manchester, Missouri, Stany Zjednoczone, 63021
        • Mercy Medical Research Institute SC
    • Montana
      • Kalispell, Montana, Stany Zjednoczone, 59901
        • Glacier View Research Institute - Cancer SC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center Department of Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center Dept of MD Anderson (16)
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas HOAST CCC of So.TX- MedicalCenter(2)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98107
        • Swedish Cancer Institute Ballard Campus
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tajlandia, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Włochy, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Włochy, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Włochy, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Włochy, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Włochy, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • Bournemouth, Zjednoczone Królestwo, BH7 7DW
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Zjednoczone Królestwo, DA2 8DA
        • Novartis Investigative Site
      • Macclesfield, Zjednoczone Królestwo, SK10 3BL
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ważyć od 35 do 135 kilogramów
  • MDS niskiego lub int-1 ryzyka
  • Ferrytyna >1000 mikrogramów/litr podczas badania przesiewowego
  • Historia transfuzji od 15 do 75 jednostek koncentratu krwinek czerwonych (PRBC).
  • Przewiduje się przetaczanie co najmniej 8 jednostek PRBC rocznie podczas badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym stosujące skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Ponad 6 miesięcy łącznie ICT (takich jak codzienny deferasiroks (Exjade®) lub deferypron lub 5x/tydzień deferoksaminy)
  • Ponad 3 lata odkąd pacjent zaczął otrzymywać regularne transfuzje (2 jednostki na 8 tygodni lub 4 jednostki otrzymane w okresie 3 miesięcy)
  • Znaczący białkomocz
  • Historia hospitalizacji z powodu zastoinowej niewydolności serca; inne choroby serca określone w protokole
  • Choroby ogólnoustrojowe, które uniemożliwiłyby leczenie badanym lekiem
  • Zapalenie wątroby typu B; Wirusowe zapalenie wątroby typu C; HIV
  • Marskość wątroby
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub pacjentki w wieku rozrodczym niestosujące skutecznej metody antykoncepcji
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferazyroks
10 mg/kg mc./dobę (raz na dobę) przez pierwsze 2 tygodnie leczenia, a następnie 20 mg/kg mc./dobę (raz na dobę) od 2. tygodnia do zakończenia leczenia. Po 3 miesiącach leczenia dawką 20 mg/kg/dobę pozwolono na dostosowanie dawki o 5 lub 10 mg/kg/dobę do 40 mg/kg/dobę na podstawie odpowiedzi na stężenie ferrytyny w surowicy. Po osiągnięciu docelowego poziomu ferrytyny w surowicy (zwykle pomiędzy 500 a 1000 µg/l), dawkę można było zmniejszyć o 50%, aby utrzymać poziom ferrytyny w surowicy w docelowym zakresie.
Lek: Deferazyroks
Deferazyroks dostępny w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej 125 mg, 250 mg i 500 mg
Inne nazwy:
  • ICL670, Exjade®
Komparator placebo: Placebo
10 mg/kg mc./dobę (raz na dobę) przez pierwsze 2 tygodnie leczenia, a następnie 20 mg/kg mc./dobę (raz na dobę) od 2. tygodnia do zakończenia leczenia. Po 3 miesiącach leczenia dawką 20 mg/kg/dobę pozwolono na dostosowanie dawki o 5 lub 10 mg/kg/dobę do 40 mg/kg/dobę na podstawie odpowiedzi na stężenie ferrytyny w surowicy. Po osiągnięciu docelowego poziomu ferrytyny w surowicy (zwykle pomiędzy 500 a 1000 µg/l), dawkę można było zmniejszyć o 50%, aby utrzymać poziom ferrytyny w surowicy w docelowym zakresie.
Lek: Placebo
Nieaktywne składniki stosowane jako komparator placebo, dostarczane jako tabletki do sporządzania zawiesiny 125 mg, 250 mg i 500 mg do stosowania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas przeżycia bez zdarzeń zdefiniowano jako czas od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowanego zdarzenia niezakończonego zgonem (pogorszenie czynności serca, hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca, zaburzenia czynności wątroby, marskość wątroby, transformacja do AML, jak zdefiniowano w protokołu) lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli zdarzenia niezakończonego zgonem w momencie odcięcia danych (koniec badania), a także uczestnicy, którzy nie doświadczyli zdarzenia niezakończonego zgonem i przestali uczestniczyć w badaniu przed odcięciem danych, byli ocenzurowane zgodnie z protokołem.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z poprawą hematologiczną (HI) pod względem odpowiedzi erytroidalnej
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat

HI w zakresie odpowiedzi erytroidalnych oceniano na podstawie kryteriów Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG), z poprawą zdefiniowaną w następujący sposób:

  • Wzrost hemoglobiny o ≥ 1,5 g/dl LUB
  • Redukcja ≥ 4 transfuzji krwinek czerwonych/8 tygodni w porównaniu do wartości sprzed leczenia i utrzymująca się co najmniej 8 tygodni. Ostatnią wartość hemoglobiny zmierzoną przed randomizacją zastosowano jako wartość przed leczeniem. Ostatnia dostępna data oceny laboratoryjnej została wykorzystana jako data graniczna dla analizy.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7,4 lat
Całkowite przeżycie obliczono jako datę zgonu (niezależnie od przyczyny) minus data randomizacji plus 1.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7,4 lat
Odsetek uczestników z nowo występującą niedoczynnością tarczycy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat

Na podstawie corocznego pomiaru hormonu stymulującego tarczycę (TSH) i wolnej T4. Niedoczynność tarczycy została zdefiniowana w następujący sposób i obejmuje:

  • Pierwotna niedoczynność tarczycy: TSH w surowicy >górna granica normy (GGN) i wolna T4 <dolna granica normy (DGN);
  • Wtórna niedoczynność tarczycy: TSH w surowicy <GGN i wolna T4 <dolna granica normy;
  • Subkliniczna niedoczynność tarczycy: TSH > GGN i wolna T4 w granicach normy. Ostatnia dostępna data oceny laboratoryjnej została wykorzystana jako data graniczna dla analizy.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Odsetek uczestników z pogarszającym się metabolizmem glukozy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Na podstawie corocznego testu obciążenia glukozą (OGTT). Pogorszenie metabolizmu glukozy zdefiniowano jako zwiększenie kategorii metabolizmu glukozy (normalny, zaburzony metabolizm glukozy, cukrzyca) na podstawie kryteriów American Diabetes Association (American Diabetes Association 2009) w porównaniu z wynikiem wyjściowym. Ostatnia dostępna data oceny laboratoryjnej została wykorzystana jako data graniczna dla analizy.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas do progresji choroby
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat

Progresję choroby określono następująco:

  • Progresja MDS: przejście do grupy wyższego ryzyka MDS na podstawie punktacji IPSS
  • Progresja do AML: 20 procent lub więcej blastów obserwowanych w szpiku kostnym pobranym za pomocą biopsji lub aspiracji.

Postęp choroby obliczono w następujący sposób: Data rozpoznania progresji MDS lub data pierwszego rozpoznania AML minus data randomizacji plus 1. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli ani progresji MDS, ani progresji do AML, zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas do pierwszego wystąpienia poziomu ferrytyny w surowicy >2-krotności wartości wyjściowej w dwóch kolejnych ocenach (w odstępie co najmniej dwóch tygodni)
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Oceniono przez pobranie krwi i obliczono w następujący sposób: Data pierwszego wystąpienia ferrytyny w surowicy >2-krotność wartości wyjściowej w dwóch kolejnych ocenach (w odstępie co najmniej dwóch tygodni), minus data randomizacji plus 1. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli takiego wzrostu, byli ocenzurowane w ostatnim dniu, w którym dostępna była ferrytyna w surowicy.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas do co najmniej 10% wzrostu w stosunku do wartości początkowej końcowego rozkurczu wewnętrznego lewej komory (LVIDD) w dwóch kolejnych ocenach w odstępie co najmniej dwóch tygodni
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Oceniano za pomocą echokardiografii i obliczano w następujący sposób: Data oceny echokardiograficznej, w której po raz pierwszy wystąpił wzrost LVIDD o co najmniej 10%, minus data randomizacji plus 1. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli takiego wzrostu, zostali ocenzurowani w ostatnim dniu, w którym LVIDD był dostępny.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas do co najmniej 10% wzrostu wewnętrznej średnicy skurczowej lewej komory (LVISD) w stosunku do wartości początkowej w dwóch kolejnych ocenach w odstępie co najmniej dwóch tygodni
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Oceniano za pomocą echokardiografii i obliczano w następujący sposób: Data oceny echokardiograficznej, w której po raz pierwszy wystąpił wzrost LVISD o co najmniej 10%, minus data randomizacji plus 1. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli takiego wzrostu, zostali ocenzurowani w ostatnim dniu, w którym LVISD był dostępny.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Całkowita liczba zakażeń wymagających dożylnych środków przeciwdrobnoustrojowych
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Całkowitą liczbę infekcji policzono i podsumowano na grupę leczoną. W przypadku tej liczby jeden uczestnik może przyczynić się do więcej niż jednego zdarzenia infekcji. Zakażenia określano na podstawie zgłoszonych zdarzeń niepożądanych z klasyfikacją układów i narządów „Zakażenia i zarażenia pasożytnicze” oraz podjętymi działaniami „Przyjmowane jednocześnie leki”. Terapię przeciwdrobnoustrojową określono na podstawie zgłoszonych leków towarzyszących uczestnikom, u których wystąpiła infekcja AE. Droga podania musiała być określona jako „dożylna (i.v.)”. Koniec okresu leczenia zdefiniowano jako okres leczenia plus 28 dni.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Odsetek uczestników z dużym krwawieniem z przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Poważne krwawienie z przewodu pokarmowego zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które może obejmować jedno z następujących preferowanych określeń MedDRA: krwotok z żołądka, krwotok z przewodu pokarmowego, krwotok z jelita cienkiego, krwotok z przełyku, krwotok z jelita grubego, krwotok z odbytu, smoliste stolce, krwotok z wrzodu dwunastnicy, krwotok z wrzodu żołądka, krwotok trawienny krwotok z wrzodu, krwotok z wrzodu jelita grubego, krwotok z wrzodu przełyku i hematochezia. Koniec okresu leczenia zdefiniowano jako okres leczenia plus 28 dni.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Odsetek uczestników ze znaczną dysfunkcją nerek
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Istotną dysfunkcję nerek zdefiniowano jako stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2-krotność górnej granicy normy (GGN) w dwóch kolejnych pomiarach w odstępie co najmniej 7 dni
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Odsetek uczestników z nowo występującą umiarkowaną lub ciężką neutropenią
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Umiarkowaną lub ciężką neutropenię definiowano jako liczbę neutrofilów mniejszą niż 1,0 × 10E9/l.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Odsetek uczestników z nowo występującą ciężką trombocytopenią
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Ciężką trombocytopenię zdefiniowano jako liczbę płytek krwi poniżej 50×10E9/l.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Czas na odstawienie leku w badaniu z powodu zdarzenia niepożądanego lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat
Zgodnie z zapisami w elektronicznym formularzu zgłoszenia przypadku dotyczącym zakończenia leczenia w ramach badania (eCRF), z podaniem daty i przyczyny. Uwzględniono tylko uczestników, u których jako przyczynę przerwania przyjmowania badanego leku podano AE lub nieprawidłowości laboratoryjne. Ten czas do punktu końcowego zdarzenia został obliczony jako data odstawienia badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych minus data randomizacji plus 1. Uczestnicy, którzy nie przerwali przyjmowania badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, zostali ocenzurowani w dniu podania badanego leku zaprzestanie.
Dzień 1 do końca okresu leczenia, ok. 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A2302
  • 2009-012418-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami. Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferazyroks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj