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Studio sulla sopravvivenza libera da eventi delle sindromi mielodisplastiche (MDS) con terapia chelante del ferro (TELESTO)

30 ottobre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su deferasirox in pazienti con sindromi mielodisplastiche (rischio basso/Int-1) e sovraccarico di ferro trasfusionale

Si trattava di uno studio randomizzato, in doppio cieco, per valutare deferasirox vs placebo in pazienti con sindromi mielodisplastiche (rischio basso/int-1) e sovraccarico di ferro trasfusionale. Lo studio è stato condotto in 17 paesi, è iniziato nel 2010 e si è concluso nel 2018.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio randomizzato, in doppio cieco per valutare il deferasirox rispetto al placebo in pazienti con sindromi mielodisplastiche (rischio basso/int-1) e sovraccarico di ferro trasfusionale consisteva in quattro periodi, un periodo di screening, un periodo di trattamento, un periodo di follow-up post-trattamento e un periodo di sopravvivenza. Il periodo di reclutamento dello studio è durato fino a dicembre 2014 e lo studio è continuato per tre anni dalla data dell'arruolamento dell'ultimo paziente fino a febbraio 2018 (data dell'ultima visita dell'ultimo paziente).

Periodo di proiezione:

Il periodo di screening della durata massima di 35 giorni con due visite di screening, a distanza di almeno 14 giorni, utilizzato per valutare l'idoneità del paziente. I pazienti eleggibili con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o int-1 con sovraccarico di ferro trasfusionale sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 rispettivamente a deferasirox o placebo. La randomizzazione è stata anche stratificata utilizzando il sistema di punteggio prognostico internazionale di MDS basso o int-1 e per regione geografica (paesi asiatici rispetto a paesi non asiatici) poiché è stato riportato che la popolazione asiatica ha una sopravvivenza più lunga.

I seguenti farmaci concomitanti potevano essere consentiti per l'uso mentre il paziente era in studio, e le informazioni che delineavano la data(e) di inizio e la data(e) di fine di ogni farmaco assunto dovevano essere registrate sulla eCRF appropriata: Eritropoietina (fattore di crescita), G -CSF (fattore di crescita), fattore di crescita GM-CSF), azacitidina, talidomide, triossido di arsenico, lenalidomide, decitabina, ciclosporina A, supplementi di vitamina C (≤ 200 mg/giorno)

Periodo di trattamento:

Lo schema posologico era di 10 mg/kg/giorno (una volta al giorno) per le prime 2 settimane, seguito da 20 mg/kg/giorno (una volta al giorno). Dopo 3 mesi di trattamento alla dose di 20 mg/kg/die, la dose poteva essere aggiustata di 5 o 10 mg/kg/die fino a 40 mg/kg/die in base alla risposta alla ferritina sierica. Per mantenere il disegno dello studio in doppio cieco è stato utilizzato un placebo corrispondente a ciascun dosaggio del deferasirox attivo.

Durante il periodo di trattamento i pazienti sono tornati al sito sperimentale ogni quattro settimane per le procedure di routine e per monitorare la sicurezza, l'efficacia e la compliance al trattamento.

Un Comitato esterno per il monitoraggio dei dati (DMC) ha monitorato la sicurezza del paziente e la condotta della sperimentazione e ha ricevuto un riepilogo in cieco degli eventi avversi gravi.

Tutti gli eventi di endpoint sospetti sono stati esaminati e giudicati dall'EAC (Endpoint Adjudication Committee) per garantire che tutti gli eventi segnalati fossero giudicati in modo uniforme utilizzando gli stessi criteri. Il primo evento endpoint sospetto confermato per un paziente è stato conteggiato per l'endpoint primario composito dello studio, "sopravvivenza libera da eventi". L'endpoint primario composito, "sopravvivenza libera da eventi", è stato definito per un paziente come la data randomizzata al trattamento di prova alla data del primo evento non fatale documentato, correlato alla funzionalità cardiaca ed epatica, alla trasformazione in LMA o al decesso dovuto a qualsiasi causa.

Quando un paziente ha avuto un evento non fatale, correlato alla funzionalità cardiaca ed epatica, e la trasformazione in AML, il trattamento di prova (deferasirox o placebo) è stato interrotto. Dopo l'interruzione del trattamento di prova, è stata completata una valutazione della sicurezza post-trattamento di 28 giorni per gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi. Qualsiasi paziente deceduto durante il trattamento o 28 giorni dopo la valutazione della sicurezza del trattamento è rappresentato nella tabella di mortalità per tutte le cause nella sezione sulla sicurezza di questo risultato. Dopo che il trattamento di prova è stato interrotto per un paziente, il loro trattamento è stato aperto. Il successivo trattamento ferrochelante era soggetto alla decisione del paziente e dello sperimentatore. I pazienti hanno continuato a essere seguiti durante la valutazione post-trattamento o il periodo di follow-up di sopravvivenza, a seconda della loro scelta.

Per i pazienti che non hanno incontrato un evento non fatale, il trattamento in studio è stato continuato fino a quando il paziente e il medico curante hanno ritenuto che fosse nel migliore interesse per il paziente o fino al termine/completamento dello studio. Non è stato effettuato lo smascheramento del trattamento di prova per i pazienti che hanno interrotto il trattamento di prova senza incontrare un evento non fatale. I pazienti hanno continuato a essere seguiti durante la valutazione post-trattamento o il periodo di follow-up di sopravvivenza, a seconda della loro scelta.

Un paziente che ha interrotto il trattamento in studio senza soddisfare una componente non fatale dell'endpoint primario composito ha continuato a essere valutato ogni 3 mesi. Una volta che un paziente ha interrotto le valutazioni dello studio, è stato seguito per almeno ogni 6 mesi per la sopravvivenza globale e qualsiasi terapia chelante del ferro che stava ricevendo fino alla fine dello studio.

Periodo di valutazione post-trattamento:

Per i pazienti che hanno avuto un evento non fatale: dopo la fine del trattamento, tutti i pazienti sono stati seguiti per sicurezza (28 giorni) e poi valutati con visite ogni tre mesi se hanno accettato di passare alla fase di valutazione post trattamento.

Per i pazienti che non hanno incontrato un evento non fatale: dopo la conclusione del trattamento in studio, se un paziente e uno sperimentatore hanno scelto il periodo di valutazione post-trattamento, il paziente è stato seguito per la sicurezza e gli endpoint alle visite che si verificano ogni tre mesi.

Periodo di follow-up di sopravvivenza:

Successivamente al periodo di valutazione post-trattamento, o alla fine del periodo di trattamento, se un paziente e il medico curante decidevano che il paziente non avrebbe partecipato al periodo di valutazione post-trattamento, il paziente veniva seguito ogni 6 mesi per la sopravvivenza globale e per le terapie chelanti il ​​ferro .

La fine dello studio è stata definita come tre anni dalla data di arruolamento dell'ultimo paziente (prima visita dell'ultimo paziente).

La dimensione del campione di 210 pazienti non ha fornito una potenza sufficiente per testare ipotesi statistiche. L'analisi statistica è stata rivista di conseguenza per concentrarsi sulla valutazione dell'effetto del trattamento di deferasirox rispetto al placebo e la designazione della fase dello studio è stata modificata da Fase III a Fase II. L'emendamento 4 dello studio ha modificato la dimensione del campione, l'analisi statistica e la durata dello studio e ha aggiunto due endpoint secondari: miglioramento ematologico (HI) in termini di risposta eritroide e frequenza e tasso di infezioni che richiedono antimicrobici per via endovenosa (IV). Dopo l'approvazione dell'emendamento, i pazienti hanno firmato un nuovo modulo di consenso e hanno continuato il programma di visite appropriato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

225

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6R 3J7
        • Novartis Investigative Site
      • St. Catharines, Ontario, Canada, L2S 0A9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100044
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Cina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200233
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200437
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
      • Herlev, Danimarca, DK 2730
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Rostov on Don, Federazione Russa, 344022
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grecia, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Grecia, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, GR, Grecia, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italia, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italia, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Selangor, Malaysia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Messico, 06726
        • Novartis Investigative Site
      • México, Distrito Federal, Messico, 02990
        • Novartis Investigative Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1309
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland 6, Nuova Zelanda
        • Novartis Investigative Site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8001
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • Bournemouth, Regno Unito, BH7 7DW
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Exeter, Regno Unito, EX2 5DW
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Regno Unito, DA2 8DA
        • Novartis Investigative Site
      • Macclesfield, Regno Unito, SK10 3BL
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito, G12 0YN
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92801
        • Pacific Cancer Medical Center, Inc. PAC Center
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • Willis-Knighton Cancer Center Dept of Onc
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital Henry Ford
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64131
        • Midwest Cancer Care Physicians MMCC
      • Manchester, Missouri, Stati Uniti, 63021
        • Mercy Medical Research Institute SC
    • Montana
      • Kalispell, Montana, Stati Uniti, 59901
        • Glacier View Research Institute - Cancer SC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center Department of Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center Dept of MD Anderson (16)
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas HOAST CCC of So.TX- MedicalCenter(2)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98107
        • Swedish Cancer Institute Ballard Campus
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pesa tra i 35 e i 135 chilogrammi
  • MDS a rischio basso o int-1
  • Ferritina >1000 microgrammi/litro allo screening
  • Anamnesi di trasfusione da 15 a 75 unità di globuli rossi concentrati (PRBC).
  • Previsto di essere trasfuso con almeno 8 unità di PRBC all'anno durante lo studio
  • Donne in età fertile che utilizzano metodi contraccettivi efficaci durante la somministrazione del trattamento in studio

Criteri di esclusione:

  • Più di 6 mesi di TIC cumulative (come deferasirox giornaliero (Exjade®) o deferiprone o deferoxamina 5 volte/settimana)
  • Più di 3 anni da quando il paziente ha iniziato a ricevere trasfusioni regolari (2 unità ogni 8 settimane o 4 unità ricevute in un periodo di 3 mesi)
  • Proteinuria significativa
  • Storia di ricovero per insufficienza cardiaca congestizia; altre condizioni cardiache come specificato nel protocollo
  • Malattie sistemiche che impedirebbero il trattamento in studio
  • Epatite B; Epatite C; HIV
  • Cirrosi epatica
  • Pazienti in gravidanza o in allattamento o pazienti in età fertile che non utilizzano un metodo efficace di controllo delle nascite
  • Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti l'iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
10 mg/kg/die (una volta al giorno) per le prime 2 settimane di trattamento, seguiti da 20 mg/kg/die (una volta al giorno) dalla settimana 2 alla fine del trattamento. Dopo 3 mesi di trattamento a 20 mg/kg/giorno, è stato consentito aggiustare la dose di 5 o 10 mg/kg/giorno fino a 40 mg/kg/giorno in base alle risposte della ferritina sierica. Quando veniva raggiunto un livello target di ferritina sierica (solitamente tra 500 e 1000 µg/L), la dose poteva essere ridotta del 50% per mantenere la ferritina sierica entro l'intervallo target.
Droga: Deferasirox
Deferasirox fornito in compresse dispersibili da 125 mg, 250 mg e 500 mg per uso orale
Altri nomi:
  • ICL670, Exjade®
Comparatore placebo: Placebo
10 mg/kg/die (una volta al giorno) per le prime 2 settimane di trattamento, seguiti da 20 mg/kg/die (una volta al giorno) dalla settimana 2 alla fine del trattamento. Dopo 3 mesi di trattamento a 20 mg/kg/giorno, è stato consentito aggiustare la dose di 5 o 10 mg/kg/giorno fino a 40 mg/kg/giorno in base alle risposte della ferritina sierica. Quando veniva raggiunto un livello target di ferritina sierica (solitamente tra 500 e 1000 µg/L), la dose poteva essere ridotta del 50% per mantenere la ferritina sierica entro l'intervallo target.
Droga: Placebo
Ingredienti inattivi usati come comparatore del placebo, forniti sotto forma di compresse dispersibili da 125 mg, 250 mg e 500 mg per uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
La sopravvivenza libera da eventi è stata definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data del primo evento non fatale documentato (peggioramento della funzione cardiaca, ricovero per insufficienza cardiaca congestizia, compromissione della funzionalità epatica, cirrosi epatica, trasformazione in AML, come definito in il protocollo), o la morte, a seconda di quale si sia verificata per prima. I partecipanti che non hanno sperimentato un evento non fatale al momento dell'interruzione dei dati (fine dello studio), così come i partecipanti che non hanno sperimentato un evento non fatale e hanno interrotto la partecipazione allo studio prima dell'interruzione dei dati, sono stati censurato come specificato nel protocollo.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con miglioramento ematologico (HI) in termini di risposta eritroide
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni

L'HI in termini di risposte eritroidi è stato valutato sulla base dei criteri dell'International Working Group (IWG), con il miglioramento definito come segue:

  • Aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dL OPPURE
  • Riduzione di ≥ 4 trasfusioni di globuli rossi/8 settimane rispetto ai valori pre-trattamento e della durata di almeno 8 settimane. L'ultimo valore di emoglobina misurato prima della randomizzazione è stato utilizzato come valore pre-trattamento. L'ultima data di valutazione di laboratorio disponibile è stata utilizzata come data limite per l'analisi.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7,4 anni
La sopravvivenza globale è stata calcolata come data di morte (indipendentemente dalla causa) meno la data di randomizzazione più 1.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7,4 anni
Percentuale di partecipanti con ipotiroidismo di nuova comparsa rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni

Come valutato mediante misurazione annuale dell'ormone stimolante la tiroide (TSH) e del T4 libero. L'ipotiroidismo è stato definito come segue ed è comprensivo di:

  • Ipotiroidismo primario: TSH sierico >limite superiore della norma (ULN) e T4 libero <limite inferiore della norma (LLN);
  • Ipotiroidismo secondario: TSH sierico <ULN e T4 libero <limite inferiore della norma;
  • Ipotiroidismo subclinico: TSH >ULN e T4 libero entro limiti normali. L'ultima data di valutazione di laboratorio disponibile è stata utilizzata come data limite per l'analisi.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Percentuale di partecipanti con peggioramento del metabolismo del glucosio rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Come valutato da un test annuale di tolleranza al glucosio (OGTT). Il peggioramento del metabolismo del glucosio è stato definito come un aumento della categoria del metabolismo del glucosio (metabolismo del glucosio normale, alterato, diabete mellito) sulla base dei criteri dell'American Diabetes Association (American Diabetes Association 2009) rispetto al risultato basale. L'ultima data di valutazione di laboratorio disponibile è stata utilizzata come data limite per l'analisi.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Tempo alla progressione della malattia
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni

La progressione della malattia è stata definita come segue:

  • Progressione MDS: transizione in un gruppo di rischio MDS più elevato in base al punteggio IPSS
  • Progressione in LMA: 20 percento o più di blasti osservati nel midollo osseo raccolti mediante biopsia o aspirato.

La progressione della malattia è stata calcolata come segue: data della diagnosi di progressione di MDS o data della prima diagnosi di AML, meno la data di randomizzazione più 1. I partecipanti che non hanno manifestato progressione di MDS né progressione in AML sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Tempo alla prima occorrenza del livello di ferritina sierica >2 volte il valore basale a due valutazioni consecutive (a distanza di almeno due settimane)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Valutato mediante prelievo di sangue e calcolato come segue: Data della prima occorrenza di ferritina sierica >2 volte il valore basale a due valutazioni consecutive (a distanza di almeno due settimane), meno la data di randomizzazione più 1. I partecipanti che non hanno riscontrato tale aumento sono stati censurato all'ultima data in cui era disponibile la ferritina sierica.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Tempo per un aumento di almeno il 10% rispetto al basale nel ventricolo sinistro interno telediastolico (LVIDD) a due valutazioni consecutive a distanza di almeno due settimane
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Valutato mediante ecocardiografia e calcolato come segue: Data della valutazione ecocardiografica in cui si è verificato per la prima volta un aumento minimo del 10% di LVIDD, meno la data di randomizzazione più 1. I partecipanti che non hanno manifestato tale aumento sono stati censurati all'ultima data in cui era disponibile LVIDD.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Tempo per un aumento di almeno il 10% rispetto al basale del diametro sistolico interno del ventricolo sinistro (LVISD) a due valutazioni consecutive a distanza di almeno due settimane
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Valutato mediante ecocardiografia e calcolato come segue: Data della valutazione ecocardiografica in cui si è verificato per la prima volta un aumento minimo del 10% di LVISD, meno la data di randomizzazione più 1. I partecipanti che non hanno manifestato tale aumento sono stati censurati all'ultima data in cui era disponibile LVISD.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Numero totale di infezioni che richiedono antimicrobici per via endovenosa
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Il numero totale di infezioni è stato contato e riassunto per gruppo di trattamento. Per questo numero, un partecipante può contribuire a più di un evento di infezione. Le infezioni sono state determinate dagli eventi avversi segnalati con la classificazione per sistemi e organi "Infezioni e infestazioni" e l'azione intrapresa "Farmaci concomitanti assunti". La terapia antimicrobica è stata determinata dai farmaci concomitanti segnalati per i partecipanti che hanno avuto un'infezione AE. La via di somministrazione doveva essere specificata come "endovenosa (i.v.)". La fine del periodo di trattamento è stata definita come il periodo di trattamento più 28 giorni.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Percentuale di partecipanti con sanguinamento gastrointestinale maggiore
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Il sanguinamento gastrointestinale maggiore è stato definito come un evento avverso che potrebbe includere uno dei seguenti termini MedDRA preferiti: emorragia gastrica, emorragia gastrointestinale, emorragia dell'intestino tenue, emorragia esofagea, emorragia dell'intestino crasso, emorragia rettale, melena, emorragia dell'ulcera duodenale, emorragia dell'ulcera gastrica, emorragia dell'ulcera, emorragia dell'ulcera dell'intestino crasso, emorragia dell'ulcera esofagea ed ematochezia. La fine del periodo di trattamento è stata definita come il periodo di trattamento più 28 giorni.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Percentuale di partecipanti con disfunzione renale significativa
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
La disfunzione renale significativa è stata definita come un valore di creatinina sierica ≥ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) in due valutazioni consecutive a distanza di almeno 7 giorni
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Percentuale di partecipanti con neutropenia moderata o grave di nuova comparsa
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
La neutropenia moderata o grave è stata definita come conta dei neutrofili inferiore a 1,0×10E9/L.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Percentuale di partecipanti con trombocitopenia grave di nuova comparsa
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
La trombocitopenia grave è stata definita come conta piastrinica inferiore a 50×10E9/L.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
È ora di studiare l'interruzione del farmaco a causa di un evento avverso o di un'anomalia di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni
Come registrato sul modulo elettronico di segnalazione del completamento del trattamento dello studio (eCRF), data e motivo indicati. Questo tempo all'endpoint dell'evento è stato calcolato come la data di interruzione del farmaco in studio a causa di un evento avverso o di un'anomalia di laboratorio meno la data di randomizzazione più 1. I partecipanti che non hanno interrotto il farmaco in studio a causa di un evento avverso o un'anomalia di laboratorio sono stati censurati alla data del farmaco in studio interruzione.
Dal giorno 1 alla fine del periodo di trattamento, ca. 7 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2010

Completamento primario (Effettivo)

27 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

27 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

16 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2302
  • 2009-012418-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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