Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myelodysplastiske syndromer (MDS) Begivenhedsfri overlevelse med jernkelationsterapi undersøgelse (TELESTO)

30. oktober 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg med Deferasirox hos patienter med myelodysplastiske syndromer (lav/Int-1 risiko) og transfusionsjernoverbelastning

Dette var et randomiseret, dobbeltblindt forsøg til evaluering af deferasirox vs placebo hos patienter med myelodysplastiske syndromer (lav/int-1 risiko) og transfusionsjernoverbelastning. Forsøget blev udført i 17 lande, startede i 2010 og sluttede i 2018.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette randomiserede, dobbeltblinde forsøg til evaluering af deferasirox vs placebo hos patienter med myelodysplastiske syndromer (lav/int-1 risiko) og transfusionsjernoverbelastning bestod af fire perioder, en screeningsperiode, en behandlingsperiode, en efterbehandlingsperiode og en overlevelsesperiode. Forsøgsrekrutteringsperioden varede indtil december 2014, og forsøget fortsatte i tre år fra den dato, hvor sidste patient blev tilmeldt, indtil februar 2018 (dato for sidste patientbesøg).

Screeningsperiode:

Screeningsperioden, der varer op til 35 dage med to screeningsbesøg med mindst 14 dages mellemrum, bruges til at vurdere patientens egnethed. Kvalificerede patienter med lav- eller int-1 risiko myelodysplastiske syndromer (MDS) med transfusionsjernoverbelastning blev randomiseret i forholdet 2:1 til henholdsvis deferasirox eller placebo. Randomisering blev også stratificeret ved hjælp af det internationale prognostiske scoringssystem med lav eller int-1 MDS og efter geografisk region (asiatiske vs ikke-asiatiske lande), da den asiatiske befolkning er blevet rapporteret at have en længere overlevelse.

Følgende samtidige medikamenter kunne tillades til brug, mens patienten var i undersøgelsen, og information om startdato(er) og slutdato(er) for hver medicin, der blev taget, skulle registreres på den relevante eCRF: Erythropoietin (vækstfaktor), G -CSF (vækstfaktor), GM-CSF vækstfaktor), azacitidin, thalidomid, arsentrioxid, lenalidomid, decitabin, cyklosporin A, vitamin C-tilskud (≤ 200 mg/dag)

Behandlingsperiode:

Doseringsskemaet var 10 mg/kg/dag (en gang dagligt) i de første 2 uger, efterfulgt af 20 mg/kg/dag (en gang dagligt). Efter 3 måneders behandling med en dosis på 20 mg/kg/dag kunne dosis justeres med 5 eller 10 mg/kg/dag op til 40 mg/kg/dag baseret på serumferritin-responsen. Placebo-tilpasning til hver styrke af det aktive deferasirox blev brugt til at opretholde det dobbeltblindede forsøgsdesign.

I løbet af behandlingsperioden vendte patienterne tilbage til undersøgelsesstedet hver fjerde uge til rutineprocedurer og for at overvåge sikkerhed, effektivitet og overholdelse af behandlingen.

En ekstern dataovervågningskomité (DMC) overvågede patientsikkerheden og forsøgets adfærd og modtog et blindt resumé af alvorlige bivirkninger.

Alle formodede effektmålshændelser blev gennemgået og bedømt af Endpoint Adjudication Committee (EAC) for at sikre, at alle hændelser, der blev rapporteret, blev bedømt ensartet ud fra de samme kriterier. Den første bekræftede formodede endepunktshændelse for en patient blev talt for forsøgets sammensatte primære endepunkt, "hændelsesfri overlevelse". Det sammensatte primære endepunkt, "hændelsesfri overlevelse", blev defineret for en patient som datoen randomiseret til forsøgsbehandling til datoen for den første dokumenterede ikke-dødelige hændelse, relateret til hjerte- og leverfunktion, transformation til AML eller død pga. enhver årsag.

Når en patient havde en ikke-dødelig hændelse, relateret til hjerte- og leverfunktion, og transformation til AML, blev forsøgsbehandlingen (deferasirox eller placebo) afbrudt. Efter at forsøgsbehandlingen blev afbrudt, blev en 28 dage efter behandlingssikkerhedsvurdering for AE'er og SAE'er afsluttet. Enhver patient, der døde under behandlingen eller sikkerhedsvurderingen 28 dage efter behandlingen, er repræsenteret i tabellen over dødelighed af alle årsager i sikkerhedsafsnittet i dette resultat. Efter at forsøgsbehandlingen blev afbrudt for en patient, blev deres behandling afblindet. Efterfølgende jernchelatbehandling var underlagt patientens og efterforskerens beslutning. Patienterne blev fortsat fulgt under evalueringen efter behandling eller overlevelsesopfølgningsperioden, afhængigt af deres valg.

For patienter, der ikke mødte en ikke-dødelig hændelse, blev undersøgelsesbehandlingen fortsat, så længe patienten og den behandlende læge mente, at det var i patientens bedste interesse, eller indtil forsøget blev afsluttet/afsluttet. Der var ingen afblænding af forsøgsbehandlingen for patienter, der afsluttede forsøgsbehandlingen uden at møde en ikke-dødelig hændelse. Patienterne blev fortsat fulgt under evalueringen efter behandling eller overlevelsesopfølgningsperioden, afhængigt af deres valg.

En patient, der ophørte med undersøgelsesbehandling uden at opfylde en ikke-dødelig komponent af det sammensatte primære endepunkt, fortsatte med at blive evalueret hver 3. måned. Når en patient stoppede undersøgelsesevalueringerne, blev de fulgt i mindst hver 6. måned for den samlede overlevelse og eventuelle jernkeleringsterapier, de fik, indtil undersøgelsens afslutning.

Evalueringsperiode efter behandling:

For patienter, der havde en ikke-dødelig hændelse: Efter behandlingsophør blev alle patienter fulgt for sikkerheds skyld (28 dage) og derefter evalueret med besøg hver tredje måned, hvis de indvilligede i at gå ind i evalueringsfasen efter behandlingen.

For patienter, der ikke mødte en ikke-dødelig hændelse: Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen, hvis en patient og investigator valgte evalueringsperioden efter behandlingen, blev patienten fulgt for sikkerhed og endepunkter ved besøg, der fandt sted hver tredje måned.

Opfølgningsperiode for overlevelse:

Efter evalueringsperioden efter behandlingen eller ved afslutningen af ​​behandlingsperioden, hvis en patient og den behandlende læge besluttede, at patienten ikke ville deltage i evalueringsperioden efter behandlingen, blev patienten fulgt hver 6. måned for generel overlevelse og jernkelatbehandlinger .

Slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som tre år fra den dato, den sidste patient blev indskrevet (sidste patient første besøg).

Prøvestørrelsen på 210 patienter gav ikke tilstrækkelig kraft til at teste statistiske hypoteser. Den statistiske analyse blev revideret i overensstemmelse hermed for at koncentrere sig om at evaluere behandlingseffekten af ​​deferasirox i forhold til placebo, og studiefasebetegnelsen blev ændret fra fase III til fase II. Ændring 4 af undersøgelsen justerede prøvestørrelsen, den statistiske analyse og varigheden af ​​undersøgelsen og tilføjede to sekundære endepunkter: Hæmatologisk forbedring (HI) med hensyn til erythroidrespons og Hyppighed og frekvens af infektioner, der kræver intravenøse (IV) antimikrobielle midler. Efter godkendelse af ændringen underskrev patienterne en ny samtykkeerklæring og fortsatte den relevante besøgsplan.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

225

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6R 3J7
        • Novartis Investigative Site
      • St. Catharines, Ontario, Canada, L2S 0A9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
      • Herlev, Danmark, DK 2730
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Rostov on Don, Den Russiske Føderation, 344022
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • Bournemouth, Det Forenede Kongerige, BH7 7DW
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Exeter, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Det Forenede Kongerige, DA2 8DA
        • Novartis Investigative Site
      • Macclesfield, Det Forenede Kongerige, SK10 3BL
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92801
        • Pacific Cancer Medical Center, Inc. PAC Center
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103
        • Willis-Knighton Cancer Center Dept of Onc
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital Henry Ford
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Midwest Cancer Care Physicians MMCC
      • Manchester, Missouri, Forenede Stater, 63021
        • Mercy Medical Research Institute SC
    • Montana
      • Kalispell, Montana, Forenede Stater, 59901
        • Glacier View Research Institute - Cancer SC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center Department of Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center Dept of MD Anderson (16)
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas HOAST CCC of So.TX- MedicalCenter(2)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98107
        • Swedish Cancer Institute Ballard Campus
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grækenland, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Grækenland, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, GR, Grækenland, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italien, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italien, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italien, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100044
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200233
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200437
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Selangor, Malaysia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06726
        • Novartis Investigative Site
      • México, Distrito Federal, Mexico, 02990
        • Novartis Investigative Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland, New Zealand, 1309
        • Novartis Investigative Site
      • Auckland 6, New Zealand
        • Novartis Investigative Site
      • Christchurch, New Zealand, 8001
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vejer mellem 35-135 kg
  • Lav eller int-1 risiko MDS
  • Ferritin >1000 mikrogram/liter ved screening
  • Anamnese med transfusion af 15 til 75 Packed Red Blood Cells (PRBC) enheder
  • Forventes at blive transfunderet med mindst 8 enheder PRBC'er årligt under undersøgelsen
  • Kvinder i den fødedygtige alder bruger effektive præventionsmetoder under dosering af undersøgelsesbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Mere end 6 måneders kumulativ IKT (såsom daglig deferasirox (Exjade®) eller deferipron eller 5×/uge deferoxamin)
  • Mere end 3 år siden patienten begyndte at modtage regelmæssige transfusioner (2 enheder pr. 8 uger eller 4 enheder modtaget i en 3 måneders periode)
  • Betydelig proteinuri
  • Historie om hospitalsindlæggelse for kongestiv hjertesvigt; andre hjertesygdomme som specificeret i protokollen
  • Systemiske sygdomme, som ville forhindre studiebehandling
  • Hepatitis B; Hepatitis C; HIV
  • Levercirrhose
  • Gravide eller ammende patienter eller patienter i den fødedygtige alder, der ikke anvender en effektiv præventionsmetode
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
10 mg/kg/dag (en gang dagligt) i de første 2 uger af behandlingen, efterfulgt af 20 mg/kg/dag (en gang dagligt) fra uge 2 til slutningen af ​​behandlingen. Efter 3 måneders behandling med 20 mg/kg/dag, fik dosis lov til at blive justeret med 5 eller 10 mg/kg/dag op til 40 mg/kg/dag baseret på serumferritinrespons. Når et mål for serumferritinniveau blev nået (sædvanligvis mellem 500 og 1000 µg/L), kunne dosis reduceres med 50 % for at holde serumferritinet inden for målområdet.
Medicin: Deferasirox
Deferasirox leveres som 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter til oral brug
Andre navne:
  • ICL670, Exjade®
Placebo komparator: Placebo
10 mg/kg/dag (en gang dagligt) i de første 2 uger af behandlingen, efterfulgt af 20 mg/kg/dag (en gang dagligt) fra uge 2 til slutningen af ​​behandlingen. Efter 3 måneders behandling med 20 mg/kg/dag, fik dosis lov til at blive justeret med 5 eller 10 mg/kg/dag op til 40 mg/kg/dag baseret på serumferritinrespons. Når et mål for serumferritinniveau blev nået (sædvanligvis mellem 500 og 1000 µg/L), kunne dosis reduceres med 50 % for at holde serumferritinet inden for målområdet.
Medicin: Placebo
Inaktive ingredienser brugt som placebo-komparator, leveret som 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter til oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Hændelsesfri overlevelse blev defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for den første dokumenterede ikke-dødelige hændelse (forværring af hjertefunktion, hospitalsindlæggelse for kongestivt hjertesvigt, nedsat leverfunktion, levercirrhose, transformation til AML, som defineret i protokollen) eller død, alt efter hvad der indtrådte først. Deltagere, der ikke oplevede en ikke-dødelig hændelse på tidspunktet for data cut-off (undersøgelsens afslutning), samt deltagere, der ikke oplevede en ikke-fatal hændelse og stoppede undersøgelsesdeltagelsen før data cut-off, blev censureret som angivet i protokollen.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med hæmatologisk forbedring (HI) i form af erythroidrespons
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år

HI i form af erythroidresponser blev vurderet baseret på International Working Group (IWG) kriterier, med forbedring defineret som følger:

  • Hæmoglobinstigning på ≥ 1,5 g/dL ELLER
  • Reduktion af ≥ 4 RBC-transfusioner/8 uger i forhold til værdier før behandling og varer mindst 8 uger. Den sidste hæmoglobinværdi målt før randomisering blev brugt som før-behandlingsværdi. Den sidste tilgængelige laboratorievurderingsdato blev brugt som skæringsdato for analysen.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7,4 år
Samlet overlevelse blev beregnet som dødsdatoen (uanset årsag) minus datoen for randomisering plus 1.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7,4 år
Procentdel af deltagere med nyligt opstået hypothyroidisme sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år

Som vurderet ved årlig måling af Thyroid Stimulerende Hormon (TSH) og fri T4. Hypothyroidisme blev defineret som følger og omfatter:

  • Primær hypothyroidisme: serum TSH >øvre grænse for normal (ULN) og fri T4 <nedre grænse for normal (LLN);
  • Sekundær hypothyroidisme: serum TSH <ULN og fri T4 <nedre grænse for normal;
  • Subklinisk hypothyroidisme: TSH >ULN og en fri T4 inden for normale grænser. Den sidste tilgængelige laboratorievurderingsdato blev brugt som skæringsdato for analysen.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Procentdel af deltagere med forværret glukosemetabolisme sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Som vurderet ved en årlig glukosetolerancetest (OGTT). Forværring af glukosemetabolisme blev defineret som en stigning i glukosemetabolismekategorien (normalt, nedsat glukosemetabolisme, diabetes mellitus) baseret på American Diabetes Association-kriterierne (American Diabetes Association 2009) sammenlignet med baselineresultatet. Den sidste tilgængelige laboratorievurderingsdato blev brugt som skæringsdato for analysen.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Tid til sygdomsprogression
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år

Sygdomsprogression blev defineret som følger:

  • MDS-progression: Overgang til en højere MDS-risikogruppe baseret på IPSS-scoring
  • Progression til AML: 20 procent eller flere blaster set i knoglemarven opsamlet ved biopsi eller aspirat.

Sygdomsprogression blev beregnet som følger: Dato for diagnose af MDS-progression eller dato for første diagnose af AML, minus dato for randomisering plus 1. Deltagere, der hverken oplevede MDS-progression eller progression til AML, blev censureret på sidste kontaktdato.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Tid til første forekomst af serumferritinniveau >2 gange basisværdien ved to på hinanden følgende vurderinger (med mindst to ugers mellemrum)
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Vurderet ved blodprøvetagning og beregnet som følger: Dato for første forekomst af serumferritin >2 gange basislinjeværdien ved to på hinanden følgende vurderinger (med mindst to ugers mellemrum), minus dato for randomisering plus 1. Deltagere, der ikke oplevede en sådan stigning, var censureret på den sidste dato, hvor serumferritin var tilgængeligt.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Tid til mindst en 10 % stigning fra baseline i venstre ventrikulær endediastolisk intern (LVIDD) med to på hinanden følgende vurderinger med mindst to ugers mellemrum
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Vurderet ved ekkokardiografi og beregnet som følger: Dato for ekkokardiografivurdering, hvor der først forekom en stigning på minimum 10 % af LVDD, minus dato for randomisering plus 1. Deltagere, der ikke oplevede en sådan stigning, blev censureret på den sidste dato, hvor LVID var tilgængelig.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Tid til mindst en 10 % stigning fra baseline i venstre ventrikulær indre systolisk diameter (LVISD) med to på hinanden følgende vurderinger med mindst to ugers mellemrum
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Vurderet ved ekkokardiografi og beregnet som følger: Dato for ekkokardiografivurdering, hvor der først forekom en stigning på minimum 10 % af LVISD, minus dato for randomisering plus 1. Deltagere, der ikke oplevede en sådan stigning, blev censureret på den sidste dato, hvor LVISD var tilgængelig.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Samlet antal infektioner, der kræver intravenøse antimikrobielle midler
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Det samlede antal infektioner blev talt og opsummeret pr. behandlingsgruppe. For dette antal kan én deltager bidrage med mere end én infektionshændelse. Infektioner blev bestemt ud fra de rapporterede AE'er med systemorganklasse "Infektioner og angreb" og foranstaltninger truffet "Samtidig medicinering taget." Antimikrobiel terapi blev bestemt ud fra den rapporterede samtidige medicin til deltagere, der havde en infektion AE. Administrationsvejen skulle angives som "intravenøs (i.v.)". Slut på behandlingsperiode blev defineret som behandlingsperioden plus 28 dage.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Procentdel af deltagere med større gastrointestinal blødning
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Større gastrointestinal blødning blev defineret som en AE, der kunne omfatte en af ​​følgende MedDRA foretrukne udtryk: gastrisk blødning, gastrointestinal blødning, tyndtarmsblødning, esophageal blødning, tyktarmsblødning, rektal blødning, melaena, maveulcerisk blødning i tolvfingertarmen, gastrointestinal blødning ulcus blødning, tyktarms ulcus blødning, esophageal ulcus blødning og hæmatochezia. Slutningen af ​​behandlingsperioden blev defineret som behandlingsperioden plus 28 dage.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Procentdel af deltagere med signifikant nyreinsufficiens
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Signifikant nyreinsufficiens blev defineret som en serumkreatininværdi ≥ 2 gange øvre normalgrænse (ULN) ved to på hinanden følgende vurderinger med mindst 7 dages mellemrum
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Procentdel af deltagere med nyligt opstået moderat eller svær neutropeni
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Moderat eller svær neutropeni blev defineret som neutrofiltal mindre end 1,0×10E9/L.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Procentdel af deltagere med nyligt opstået svær trombocytopeni
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Alvorlig trombocytopeni blev defineret som trombocyttal mindre end 50×10E9/L.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Tid til at studere Lægemiddelophør på grund af en AE eller laboratorieabnormitet
Tidsramme: Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år
Som registreret på den elektroniske Case Report Form (eCRF) for undersøgelsesbehandlingen, angivet dato og årsag. Kun deltagere, for hvem årsagen til at stoppe undersøgelsesmedicinen blev angivet som AE eller laboratorieabnormitet, blev taget i betragtning. Denne tid til hændelse endpoint blev beregnet som datoen for afbrydelse af undersøgelseslægemidlet på grund af en AE eller laboratorieabnormitet minus dato for randomisering plus 1. Deltagere, der ikke afbrød undersøgelsesmedicin på grund af AE eller laboratorieabnormitet, blev censureret på datoen for undersøgelseslægemidlet seponering.
Dag 1 til afslutning af behandlingsperiode, ca. 7 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2009

Først opslået (Skøn)

16. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A2302
  • 2009-012418-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler. Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner