Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu DIABECELL u pacjentów z cukrzycą typu 1

Kryteria przyjęcia:

• Osoby dorosłe (mężczyźni lub kobiety) w wieku od 18 do 65 lat
• Rozpoznanie cukrzycy typu 1 (minimalny czas trwania 5 lat) zgodnie z kryteriami American Diabetes Association. Pacjenci powinni być stale leczeni insuliną od momentu rozpoznania (Komisja Ekspertów ds. Rozpoznania i Klasyfikacji Cukrzycy 2002)
• Pacjenci z rozpoznaną łamliwą cukrzycą typu I z dobrze udokumentowaną przewlekłą niestabilnością metaboliczną w wywiadzie, którzy nie mogą osiągnąć akceptowalnego wyrównania metabolicznego (co może obejmować leczenie za pomocą pompy do ciągłego wlewu insuliny) bez wystąpienia wielu epizodów hipoglikemii, często nieświadomych
• Pacjenci z HbA1C ≤12% przed otrzymaniem pierwszego ksenoprzeszczepu
• Peptyd C w osoczu <0,3 ng/ml po teście stymulacji glukagonem (Scheen i wsp. 1996)
• W przypadku kobiet, które nie mogą zajść w ciążę (osoby, które są więcej niż dwa lata po menopauzie lub przeszły dobrowolną sterylizację, mogą być brane pod uwagę przy zapisie) lub mogą zajść w ciążę, zgadzają się na założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) na czas trwania badania
• Dostarczenie pisemnej świadomej zgody. Pacjenci będą zobowiązani do wyrażenia zgody na poddanie się wszystkim badaniom i wizytom określonym w protokole, a także oni (i ich partnerzy/bliskie kontakty) będą również zobowiązani do wyrażenia zgody na długoterminowy monitoring mikrobiologiczny, który jest integralną częścią badania

Kryteria wyłączenia:

• Cukrzyca typu 2, zdefiniowana jako wiek zachorowania >30 lat i/lub wcześniejsze leczenie doustnymi lekami hipoglikemizującymi i/lub insulinooporność (zdefiniowana jako wymagana dawka insuliny ≥1,2 j./kg mc./dobę)
• HbA1C >12% przed otrzymaniem pierwszego ksenoprzeszczepu Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥28 kg/m2
• Aktywna infekcja z białkiem C-reaktywnym w osoczu ≥10 mg/l na początku badania
• Wcześniejsze otrzymanie narządu, przeszczepu skóry lub innej tkanki od dawcy ludzkiego lub zwierzęcego
• Leczenie lekami immunosupresyjnymi na inny stan chorobowy
• Wcześniejsza historia choroby otrzewnej lub nieprawidłowych wyników laparoskopii wyjściowej
• Przebyta operacja w obrębie jamy brzusznej, z wyłączeniem niepowikłanej appendektomii, cholecystektomii lub cesarskiego cięcia
• Historia zapalenia narządów miednicy mniejszej lub endometriozy
• Niezdolność do tolerowania leków doustnych lub historia znacznego złego wchłaniania
• przeciwciała HIV i/lub czynniki ryzyka zakażenia wirusem HIV
• Dodatnie przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, dodatnie przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu powierzchniowemu typu B i przeciwciała rdzeniowe przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B
• Choroba nerek, zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy >130 μmol/l u mężczyzn i >110 μmol/l u kobiet i/lub albumina w moczu >500 mg/l i/lub krwiomocz i/lub aktywny osad lub wałeczki w moczu
• Powikłania mikronaczyniowe cukrzycy zdefiniowane jako nieleczona, potencjalnie zagrażająca widzeniu retinopatia proliferacyjna lub przedproliferacyjna lub makulopatia; bolesna neuropatia obwodowa; neuropatia autonomiczna objawiająca się niedociśnieniem ortostatycznym; gastropareza lub enteropatia cukrzycowa

• Poważne choroby współistniejące, które mogą mieć wpływ na udział w badaniu, w tym:

  1. przebyta choroba niedokrwienna serca objawiająca się zawałem mięśnia sercowego bez uniesienia odcinka ST (NSTEMI), zawałem załamka Q lub niestabilną dławicą piersiową; pomostowanie aortalno-wieńcowe (CABG); lub przezskórnej angioplastyki
  2. Wcześniejsza choroba naczyń mózgowych objawiająca się przemijającymi atakami niedokrwiennymi (TIA) lub udarem
  3. Choroba naczyń obwodowych z wcześniejszą amputacją
  4. Zastoinowa niewydolność serca (CHF) i/lub przewlekłe migotanie przedsionków w wywiadzie klasy II, III lub IV według New York Heart Association (NYHA)
  5. Przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) lub astma z wcześniejszą hospitalizacją z powodu dekompensacji; wymóg wentylacji mechanicznej na każdym etapie; lub długotrwałe leczenie doustnymi kortykosteroidami
  6. Choroba wątroby z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby, zdefiniowanymi jako stężenie bilirubiny w surowicy ≥20 µmol/l i/lub ALT ≥100 j./l i/lub GGT ≥100 j./l i/lub albumina <35 g/l
  7. Zaburzenia hematologiczne, w tym stężenie hemoglobiny ≤110 g/l lub liczba płytek krwi <80 x 109/l
  8. Choroba wrzodowa i/lub krwawienia z przewodu pokarmowego w wywiadzie
  9. Nowotwór inny niż rak podstawnokomórkowy
  10. Historia epilepsji
  11. Nieleczona niedoczynność tarczycy
  12. Znana niedoczynność kory nadnerczy
• Historia uzależnienia od narkotyków, substancji lub alkoholu
• Każdy czynnik wykryty podczas oceny psychometrycznej podczas wizyty 2 przed przeszczepem w okresie przesiewowym, który w opinii psychologa klinicznego może wpłynąć na zdolność osoby do pełnego udziału w badaniu
• Wszelkie inne schorzenia, które zdaniem badacza mogą zakłócać przestrzeganie protokołu badania, w tym demencja, choroba psychiczna lub nieprzestrzeganie w przeszłości terminów wizyt lub zabiegów