- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01736228
A DIABECELL biztonságosságának és hatásosságának nyílt vizsgálata 1-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegeknél
A DIABECELL [immunvédett (alginátba zárt) sertésszigetek xenotranszplantációhoz] biztonságosságának és hatékonyságának IIb fázisú nyílt vizsgálata 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az intraperitoneális szigettranszplantáció javíthatja az 1-es típusú cukorbetegséget, és megelőzheti a krónikus cukorbetegség olyan hosszú távú következményeit, amelyek a hagyományos inzulinkezeléssel nem érhetők el.
Mivel a donor humán szigetek nem állnak rendelkezésre elegendő számban, a sertés szigetek jelentik a legjobb alternatív forrást, mivel fiziológiailag leginkább kompatibilis xenogén inzulintermelő sejtként tartják számon. Bár a sertésből származó sejtek használata növeli az idegengyűlölő fertőzések kockázatát, ez minimálisra csökkenthető úgy, hogy izoláltan tenyésztett, kijelölt kórokozómentes (DPF) állatokból származó sejteket nyerünk, és amelyeket meghatározott kórokozóktól mentesen ellenőriznek. Az eddigi világméretű tapasztalatok több mint 200 sertésszövet-transzplantáción átesett beteg esetében nem mutattak bizonyítékot az átvitt xenotikus fertőzésekre.
Mivel az állati eredetű szöveteket védeni kell az immunkilökődéstől, ha emberbe ültetik be, a transzplantációt általában immunszuppresszív terápia kíséri. A sertésszigeteket azonban előnyösen immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása nélkül ültetik át, amelyek jelentős morbiditást okoznak. Az immunrendszer kilökődésétől való megvédése érdekében a szigetecskéket alginát mikrokapszulákba lehet zárni, amelyek lehetővé teszik a tápanyagok és a glükóz befelé, valamint az inzulin kifelé áramlását. Az immunszuppresszív gyógyszerek nélkül átültetett, alginátba zárt sertésszigetek több hónapig túlélték a kilökődést állatkísérletek során.
A DIABECELL újszülött sertés szigetecskéket tartalmaz alginát mikrokapszulákba zárva. A DIABECELL-t biztonságosan átültették egészséges és cukorbeteg egerekbe, patkányokba, nyulakba, kutyákba és nem humán főemlősökbe. A DIABECELL transzplantációt követően a napi inzulinszükséglet szignifikánsan csökkent cukorbeteg patkányokban és főemlősökben.
A jelenlegi DIABECELL készítmény optimális dózisa és átültetési gyakorisága az 1-es típusú cukorbetegség humán kezelésére csak klinikai vizsgálatok során határozható meg. Ennek a IIb fázisú klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy legalább 52 hetes biztonságossági és előzetes hatásossági adatokat szerezzenek 1-es típusú cukorbetegeknél a DIABECELL két hatékony dózisának peritoneális üregbe történő átültetése után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Buenos Aires
-
San Martin, Buenos Aires, Argentína, 3200
- Hospital Interzonal General de Agudos Eva Perón
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőttek (férfiak vagy nők) 18 és 65 év közötti korosztályban
- Az 1-es típusú diabetes mellitus diagnózisa (minimum 5 év) az American Diabetes Association kritériumai szerint. A betegeket a diagnózis felállítása óta folyamatosan inzulinnal kell kezelni (A Diabetes Mellitus Diagnosztikai és Osztályozási Szakértői Bizottsága, 2002)
- Olyan rideg I-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegek, akiknek jól dokumentált krónikus metabolikus instabilitása szerepel, és akik nem tudják elérni az elfogadható anyagcsere-szabályozást (amely magában foglalhatja a folyamatos inzulin infúziós pumpával történő kezelést is) anélkül, hogy többszörös hipoglikémiás epizódot tapasztalnának, gyakran anélkül
- Azok a betegek, akiknek HbA1C értéke ≤12% volt az első xenotranszplantációjuk előtt
- Plazma C-peptid <0,3 ng/ml glukagon stimulációs tesztet követően (Scheen et al. 1996)
- Ha nő, nem fogamzóképes (a menopauza után két éven túliak vagy önkéntes sterilizáláson esett át a felvételük), vagy ha fogamzóképes, járuljon hozzá méhen belüli eszköz (IUD) behelyezéséhez a vizsgálat idejére.
- Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása. A betegeknek bele kell járulniuk a protokollban meghatározott összes vizsgálathoz és látogatáshoz, valamint a vizsgálat szerves részét képező, hosszú távú mikrobiológiai monitorozáshoz (és partnereik/közeli kapcsolataik) bele kell járulniuk.
Kizárási kritériumok:
- 2-es típusú cukorbetegség: 30 év feletti életkor és/vagy orális hypoglykaemiás gyógyszeres kezelés és/vagy inzulinrezisztencia a kórelőzményben (a definíció szerint ≥1,2 E/kg/nap inzulin adag)
- A HbA1C >12% az első xenotranszplantátum beérkezése előtt Testtömegindex (BMI) ≥28 kg/m2
- Aktív fertőzés, a plazma C-reaktív fehérje ≥10 mg/l a kiinduláskor
- Szerv-, bőr- vagy más szövetátültetés korábbi kézhezvétele emberi vagy állati donortól
- Kezelés immunszuppresszív gyógyszerekkel egy másik egészségügyi állapot miatt
- Korábbi peritoneális betegség vagy kóros leletek a laparoszkópia kiindulásakor
- Korábbi hasi műtét, kivéve a szövődménymentes vakbélműtétet, kolecisztektómiát vagy császármetszést
- Kismedencei gyulladás vagy endometriózis anamnézisében
- Képtelenség tolerálni az orális gyógyszereket, vagy jelentős felszívódási zavar szerepel a kórtörténetben
- HIV-ellenanyag és/vagy HIV-fertőzés kockázati tényezői
- Pozitív hepatitis C antitest, pozitív hepatitis B felületi antigén és hepatitis B magantitest
- Vesebetegség, a szérum kreatininszint >130 μmol/L férfiaknál és >110 μmol/L nőknél és/vagy a vizeletalbumin >500 mg/l és/vagy haematuria és/vagy aktív vizelet üledék vagy gipsz
- Cukorbetegség mikrovaszkuláris szövődményei, mint kezeletlen, potenciálisan látást veszélyeztető proliferatív vagy preproliferatív retinopátia vagy maculopathia; fájdalmas perifériás neuropátia; autonóm neuropátia, amely posturális hipotenzióban nyilvánul meg; gastroparesis vagy diabéteszes enteropathia
Súlyos társbetegségek, amelyek valószínűleg befolyásolják a vizsgálatban való részvételt, beleértve:
- Korábbi szívkoszorúér-betegség, amely nem ST-elevációval járó miokardiális infarktusban (NSTEMI), Q-hullám-infarktusban vagy instabil anginában nyilvánult meg; koszorúér bypass graft (CABG); vagy perkután angioplasztika
- Korábbi cerebrovaszkuláris betegség, amely átmeneti ischaemiás rohamként (TIA) vagy stroke-ként nyilvánult meg
- Perifériás érbetegség korábbi amputációval
- A New York Heart Association (NYHA) II., III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelenség (CHF) és/vagy krónikus pitvarfibrilláció története
- Krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) vagy asztma, dekompenzáció miatt korábbi kórházi kezeléssel; a gépi szellőztetés követelménye minden szakaszban; vagy hosszú távú orális kortikoszteroid kezelés
- Kóros májfunkciós tesztekkel járó májbetegség, amelyet a következőképpen határoztak meg: szérumbilirubin ≥20 µmol/L és/vagy ALT ≥100 U/L és/vagy GGT ≥100 U/L és/vagy albumin <35 g/l
- Hematológiai rendellenességek, beleértve a hemoglobin ≤110 g/l vagy a vérlemezkeszám <80 x 109/l
- Peptikus fekélybetegség és/vagy korábbi gyomor-bélrendszeri vérzés
- A bazálissejtes karcinómától eltérő rosszindulatú daganatok
- Az epilepszia története
- Kezeletlen hypothyreosis
- Ismert mellékvese-elégtelenség
- A kábítószer-, szer- vagy alkoholfüggőség története
- Bármely olyan tényező, amelyet a 2. viziten a transzplantáció előtti pszichometriai értékelés során észleltek a szűrési időszakban, és amely a klinikai pszichológus véleménye szerint befolyásolhatja az egyén azon képességét, hogy teljes mértékben részt vegyen a vizsgálatban
- Bármilyen egyéb körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a vizsgálati protokoll betartását, beleértve a demenciát, a mentális betegséget vagy a kórelőzményben szereplő időpontok vagy kezelések be nem tartását
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: DIABECELL
két 10 000 IEQ/kg DIABECELL transzplantáció (legalább 12 hetes időközzel beadva) – összesen 20 000 IEQ/kg
|
két 10 000 IEQ/kg DIABECELL transzplantáció (legalább 12 hetes időközzel beadva) – összesen 20 000 IEQ/kg
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
a DIABECELL hatékonyságának és biztonságosságának megállapítására
Időkeret: 52 hét
|
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A sertés β-sejt funkciója, amelyet a sertés pro-inzulin mérése igazolt xenotranszplantált recipiensekben
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
A xenotranszplantált recipiensek életminőségének javítása
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Adrián Abalovich, Eva Perón Hospital, San Martín,
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LCT/DIA-12
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú cukorbetegség
-
Institute of Child HealthGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustMég nincs toborzás
-
Ain Shams Maternity HospitalToborzásRossz válasz az ovulációs indukcióra Poseidon Type IVEgyiptom
-
Merz Pharmaceuticals GmbHLLC Merz Pharma, RussiaBefejezveNői mintás hajhullás | Androgenetikus alopecia (AGA) | Ludwig 1. típus | Ludwig Type 2Orosz Föderáció
-
Aalborg University HospitalAktív, nem toborzóPancreatogenic Type 3C Diabetes mellitusDánia
-
University of Colorado, DenverMassachusetts General Hospital; Beta Bionics, Inc.BefejezveDiabetes mellitus, 1. típusú | 1-es típusú cukorbetegség | 1 típusú cukorbetegség | 1-es típusú diabetes mellitus | Autoimmun cukorbetegség | Diabetes mellitus, inzulinfüggő | Fiatalkorban kezdődő cukorbetegség | Cukorbetegség, Autoimmun | Inzulinfüggő diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, inzulinfüggő... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
University of California, San FranciscoJuvenile Diabetes Research FoundationBefejezve1-es típusú diabetes mellitus | Diabetes mellitus, I-es típusú | Inzulinfüggő diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, inzulinfüggő, 1 | IDDMEgyesült Államok, Ausztrália
-
AmgenBefejezvePikkelysömör | Plaque-type PsoriasisEgyesült Államok, Kanada
-
Capillary Biomedical, Inc.BefejezveDiabetes mellitus, 1. típusú | 1-es típusú cukorbetegség | 1-es típusú diabetes mellitus | Diabetes mellitus, inzulinfüggő, 1Ausztrália
-
PfizerBefejezveA plakkos típusú pikkelysömör kezelésére szolgáló kenőcs biztonságossági vizsgálata (AN2728-PSR-104)Plaque-type PsoriasisAusztrália
-
TetraLogic PharmaceuticalsBefejezve
Klinikai vizsgálatok a DIABECELL
-
Diatranz Otsuka LimitedBefejezve1-es típusú cukorbetegségArgentína
-
Diatranz Otsuka LimitedBefejezve1-es típusú cukorbetegségÚj Zéland