- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01739829
Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu DIABECELL® u pacjentów z cukrzycą typu 1
Otwarte badanie fazy I/IIa dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu DIABECELL® [wysepki świńskie zabezpieczone immunologicznie (zamknięte w alginianie) do ksenotransplantacji] u pacjentów z cukrzycą typu 1
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dootrzewnowe przeszczepienie wysp trzustkowych może potencjalnie złagodzić cukrzycę typu 1 i zapobiec długoterminowym konsekwencjom przewlekłej cukrzycy, których nie można osiągnąć za pomocą konwencjonalnej insulinoterapii.
Ponieważ ludzkie wysepki dawcy nie są dostępne w wystarczającej liczbie, wysepki wieprzowe są najlepszym alternatywnym źródłem, ponieważ są uznawane za najbardziej zgodne fizjologicznie ksenogeniczne komórki produkujące insulinę. Chociaż stosowanie komórek pochodzących od świń zwiększa ryzyko infekcji ksenotycznych, można je zminimalizować, pozyskując komórki od zwierząt oznaczonych jako wolne od patogenów (DPF), hodowanych w izolacji i monitorowanych pod kątem wolnych od określonych patogenów. Dotychczasowe doświadczenia na całym świecie u ponad 200 pacjentów, którzy otrzymali przeszczepy tkanki świńskiej, nie wykazały dowodów na przenoszone ksenotyczne infekcje.
Ponieważ tkanki pochodzenia zwierzęcego muszą być chronione przed odrzuceniem immunologicznym podczas przeszczepu ludziom, przeszczepom zwykle towarzyszy terapia immunosupresyjna. Jednak wysepki świńskie są korzystnie przeszczepiane bez stosowania leków immunosupresyjnych, które powodują znaczną chorobowość. Aby chronić je przed odrzuceniem immunologicznym, wysepki można zamknąć w mikrokapsułkach alginianowych, które umożliwiają przepływ składników odżywczych i glukozy do wewnątrz oraz przepływ insuliny na zewnątrz. Otoczone alginianem wysepki wieprzowe przeszczepione bez leków immunosupresyjnych przetrwały odrzucenie przez wiele miesięcy w badaniach na zwierzętach i zostały odzyskane od pacjenta z cukrzycą ponad 9,5 roku po przeszczepie dootrzewnowym i wykazano, że zawierają żywotne wysepki, które barwią się pozytywnie na insulinę.
DIABECELL® zawiera noworodkowe wysepki wieprzowe zamknięte w alginianowych mikrokapsułkach. DIABECELL® został bezpiecznie przeszczepiony zdrowym i chorym na cukrzycę myszom, szczurom, królikom, psom i naczelnym. Po przeszczepach DIABECELL® dzienne zapotrzebowanie na insulinę było znacznie zmniejszone u szczurów z cukrzycą i naczelnych innych niż ludzie.
Optymalną dawkę i częstotliwość przeszczepów obecnego preparatu DIABECELL® do leczenia cukrzycy typu 1 u ludzi można określić dopiero w badaniach klinicznych. Celem tego badania klinicznego fazy I/IIa jest uzyskanie co najmniej 52-tygodniowych danych dotyczących bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności u pacjentów z cukrzycą typu 1 po przeszczepieniu do jamy otrzewnej dwóch niskoskutecznych dawek preparatu DIABECELL®.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Hospital Interzonal General de Agudos Eva Perón
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Osoby dorosłe (mężczyźni lub kobiety) w wieku od 18 do 65 lat
- Rozpoznanie cukrzycy typu 1 (minimalny czas trwania 5 lat) zgodnie z kryteriami American Diabetes Association. Pacjenci powinni być stale leczeni insuliną od momentu rozpoznania (Komisja Ekspertów ds. Rozpoznania i Klasyfikacji Cukrzycy 2002)
- Pacjenci z rozpoznaną łamliwą cukrzycą typu I z dobrze udokumentowaną przewlekłą niestabilnością metaboliczną w wywiadzie, którzy nie mogą osiągnąć akceptowalnego wyrównania metabolicznego (co może obejmować leczenie z użyciem pompy do ciągłego wlewu insuliny) bez wystąpienia wielu epizodów hipoglikemii, często nieświadomych
- Pacjenci powinni mieć HbA1C ≥7% i ≤15% obliczone jako średnia z ostatnich czterech kolejnych odczytów HbA1C podczas 8-tygodniowego początkowego okresu wstępnego. Różnica między najwyższym i najniższym z czterech odczytów HbA1C nie powinna przekraczać 1,0%.
- Peptyd C osocza
- Jeśli kobieta, nie może zajść w ciążę (osoby, które są ponad dwa lata po menopauzie lub przeszły dobrowolną sterylizację, mogą być brane pod uwagę przy zapisie)
- Dostarczenie pisemnej świadomej zgody. Pacjenci będą zobowiązani do wyrażenia zgody na poddanie się wszystkim badaniom i wizytom określonym w protokole, a także oni (i ich partnerzy/bliskie kontakty) będą również zobowiązani do wyrażenia zgody na długoterminowy monitoring mikrobiologiczny, który jest integralną częścią badania
Kryteria wyłączenia:
- Cukrzyca typu 2, zdefiniowana jako wiek zachorowania >30 lat i/lub wcześniejsze leczenie doustnymi lekami hipoglikemizującymi i/lub insulinooporność (zdefiniowana jako wymagana dawka insuliny ≥1,2 j./kg mc./dobę)
- Średnie HbA1C < 7% i > 15% podczas 8-tygodniowego początkowego okresu wstępnego
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥30 kg/m2 lub ≤9 kg/m2
- Aktywna infekcja z białkiem C-reaktywnym w osoczu ≥10 mg/l na początku badania
- Wcześniejsze otrzymanie narządu, przeszczepu skóry lub innej tkanki od dawcy ludzkiego lub zwierzęcego
- Leczenie lekami immunosupresyjnymi na inny stan chorobowy
- Wcześniejsza historia choroby otrzewnej lub nieprawidłowych wyników laparoskopii wyjściowej
- Przebyta operacja w obrębie jamy brzusznej, z wyłączeniem niepowikłanej appendektomii, cholecystektomii lub cesarskiego cięcia
- Historia zapalenia narządów miednicy mniejszej lub endometriozy
- Niezdolność do tolerowania leków doustnych lub historia znacznego złego wchłaniania
- przeciwciała HIV i/lub czynniki ryzyka zakażenia wirusem HIV
- Dodatnie przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, dodatnie przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu powierzchniowemu typu B i przeciwciała rdzeniowe przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B
- Choroba nerek, zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy >130 μmol/l u mężczyzn i >110 μmol/l u kobiet i/lub albumina w moczu >500 mg/l i/lub krwiomocz i/lub aktywny osad lub wałeczki w moczu
- Powikłania mikronaczyniowe cukrzycy zdefiniowane jako nieleczona, potencjalnie zagrażająca widzeniu retinopatia proliferacyjna lub przedproliferacyjna lub makulopatia; bolesna neuropatia obwodowa; neuropatia autonomiczna objawiająca się niedociśnieniem ortostatycznym; gastropareza lub enteropatia cukrzycowa
- Rozpoznanie celiakii i wywiad dotyczący objawów żołądkowo-jelitowych, w tym przewlekłych lub nawracających biegunek, złego wchłaniania, utraty wagi i wzdęć lub wzdęć brzucha po ekspozycji na produkty zawierające gluten w diecie
Poważne choroby współistniejące, które mogą mieć wpływ na udział w badaniu, w tym:
- przebyta choroba niedokrwienna serca objawiająca się zawałem mięśnia sercowego bez uniesienia odcinka ST (NSTEMI), zawałem załamka Q lub niestabilną dławicą piersiową; pomostowanie aortalno-wieńcowe (CABG); lub przezskórnej angioplastyki
- Wcześniejsza choroba naczyń mózgowych objawiająca się przemijającymi atakami niedokrwiennymi (TIA) lub udarem
- Choroba naczyń obwodowych z wcześniejszą amputacją
- Zastoinowa niewydolność serca (CHF) i/lub przewlekłe migotanie przedsionków w wywiadzie klasy II, III lub IV według New York Heart Association (NYHA)
- Przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) lub astma z wcześniejszą hospitalizacją z powodu dekompensacji; wymóg wentylacji mechanicznej na każdym etapie; lub długotrwałe leczenie doustnymi kortykosteroidami
- Choroba wątroby z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby, zdefiniowanymi jako stężenie bilirubiny w surowicy ≥20 µmol/l i/lub ALT ≥100 j./l i/lub GGT ≥100 j./l i/lub albumina
- Zaburzenia hematologiczne, w tym stężenie hemoglobiny ≤110 g/l lub liczba płytek krwi
- Choroba wrzodowa i/lub krwawienia z przewodu pokarmowego w wywiadzie
- Nowotwór inny niż rak podstawnokomórkowy
- Historia epilepsji
- Nieleczona niedoczynność tarczycy
- Znana niedoczynność kory nadnerczy
- Historia uzależnienia od narkotyków, substancji lub alkoholu
- Każdy czynnik wykryty podczas oceny psychometrycznej podczas wizyty 2 Pre-Tx w okresie przesiewowym, który w opinii psychologa klinicznego może wpłynąć na zdolność osoby do pełnego uczestnictwa w badaniu
- Wszelkie inne schorzenia, które w opinii Badacza mogą zakłócać przestrzeganie protokołu badania, w tym demencja, choroba psychiczna lub historia nieprzestrzegania terminów wizyt lub zabiegów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: DIABECELL grupa 1
10 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 5 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy.
|
10 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 5 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy.
20 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 10 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy
|
Eksperymentalny: DIABECELL grupa 2
20 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 10 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy
|
10 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 5 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy.
20 000 IEQ na kg masy ciała (dawka całkowita) Podawane w dwóch dawkach: 10 000 IEQ/kg w odstępie trzech miesięcy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Ustalenie bezpieczeństwa i skuteczności ksenotransplantacji DIABECELL
Ramy czasowe: 2 lata
|
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Adrián Abalovich, Eva Perón Hospital, San Martín
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LCT/DIA-09
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Cukrzyca typu 1
-
Leiden University Medical CenterZakończonyGruczolak przysadki | Guz przysadki | Diabetes Insipidus Cranial Type | Dokrewny; NiedobórHolandia
-
National Center for Research Resources (NCRR)Northwestern UniversityZakończonyMoczówka prosta | Diabetes Insipidus, NeurohypophysealStany Zjednoczone
-
Ferring PharmaceuticalsZakończonyCentralna moczówka prostaJaponia
-
Universitair Ziekenhuis BrusselZakończonyNefrogenna moczówka prostaBelgia
-
National Center for Research Resources (NCRR)Northwestern UniversityZakończonyDiabetes Insipidus, nefrogenny
-
Oxford Brookes UniversityUniversity of OxfordZakończonyAktywność fizyczna | Zdrowie psychiczne Wellness 1 | Funkcja poznawcza 1, społeczna | Academic Attainment | Fitness TestingZjednoczone Królestwo
-
Emory UniversityZakończony
-
Elizabeth Austen LawsonJeszcze nie rekrutacjaCentralna moczówka prostaStany Zjednoczone
-
University of Colorado, DenverUniversity of AarhusZakończonyNefrogenna moczówka prostaStany Zjednoczone, Dania
-
Merck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyNiedrobnokomórkowego raka płuca | Guzy lite | Zaprogramowana śmierć komórki-1 (PD1, PD-1) | Programowana śmierć komórki 1 Ligand 1 (PDL1, PD-L1) | Programowana śmierć komórki 1 Ligand 2 (PDL2, PD-L2)Japonia
Badania kliniczne na DIABECELL (R)
-
Diatranz Otsuka LimitedZakończonyCukrzyca typu 1Nowa Zelandia
-
Living Cell TechnologiesZakończonyCukrzyca typu 1Argentyna
-
Klinikum NürnbergNieznanyZespół chorej zatokiNiemcy
-
University of California, Los AngelesNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)ZakończonyInfekcje dróg oddechowych | Grypa | SzczepionkiStany Zjednoczone
-
LifeScanZakończony
-
Daping Hospital and the Research Institute of Surgery...Jeszcze nie rekrutacja
-
Johns Hopkins UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Jeszcze nie rekrutacja
-
Kochi UniversityNieznany
-
ElectroCore INCZakończonyMigrenaBelgia, Dania, Niemcy, Grecja, Holandia, Norwegia, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Ruhr University of BochumZakończony