STP206 w zapobieganiu martwiczemu zapaleniu jelit (NEC)
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy Ib dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności dawkowania STP206 raz dziennie u noworodków urodzonych przedwcześnie z bardzo niską i skrajnie niską masą urodzeniową
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Protokół STP206-002 został zaprojektowany jako wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie zwiększania dawki bezpieczeństwa i tolerancji dwóch dawek STP206 w porównaniu z grupą kontrolną w czterech kolejno malejących warstwach masy urodzeniowej. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dawkowania raz dziennie dwóch poziomów dawek STP206 w porównaniu z kontrolą w czterech różnych warstwach masy urodzeniowej u wcześniaków. Drugorzędowe cele tego badania obejmują ocenę wydalania STP206 z kałem podczas dawkowania i opisanie częstości występowania NEC, częstości występowania istotnych zdarzeń klinicznych (posocznica/bakteriemia, nietolerancja karmienia, zachorowalność/powikłania wcześniactwa) i progresji wzrostu noworodków w STP206 i leczenia kontrolnego grupy.
Noworodki, w przypadku których uzyskano świadomą zgodę i które spełniają kryteria kwalifikacyjne, będą mogły zostać włączone do tego badania. Wszystkie włączone noworodki będą otrzymywać dzienne dawki zaślepionego badanego leku przez okres od 2 do 11 tygodni, z czasem trwania dawkowania opartym na wieku ciążowym w chwili urodzenia. Wszystkie noworodki włączone do badania zostaną objęte uniwersalnymi środkami ostrożności, a cały personel badania mający kontakt z pacjentem zostanie przeszkolony w zakresie odpowiednich praktyk kontroli zakażeń na oddziale intensywnej terapii noworodków (NICU). Podczas pobytu na OIOM noworodki będą codziennie oceniane pod kątem oznak/objawów NEC, objętości karmienia/tolerancji karmienia, zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków. Badania fizykalne i parametry życiowe będą przeprowadzane codziennie w okresie dawkowania i pod koniec dawkowania/ wypisu z OIOM-u. Oceny wzrostu będą przeprowadzane co drugi tydzień na OIOM-ie dla noworodków i pod koniec dawkowania/ wypisu z OIOM-u. Oceny powikłań wcześniactwa, w tym retinopatii wcześniaków (ROP), krwotoku dokomorowego (IVH) i dysplazji oskrzelowo-płucnej (BPD) będą przeprowadzane w ramach czasowych określonych w protokole. Noworodki włączone do badania będą pobierały próbki kału/smółki codziennie przez 4 dni po rozpoczęciu dawkowania, a następnie co tydzień aż do wypisu z OIOM-u w celu określenia wydalania STP6 i STP11 w kale. Po zakończeniu zaślepionego dawkowania badanego leku, noworodki będą oceniane po 1 tygodniu, 4 tygodniach, 3 miesiącach i 6 miesiącach w celu oceny bezpieczeństwa i wzrostu.
Noworodki zostaną podzielone na cztery grupy wagowe: 2000-1501 g, 1500 do 1000 g, 999 do 750 g i 749 do 500 g. Każda warstwa masy urodzeniowej będzie zawierać 2 grupy dawkowania - grupę z niską dawką STP206 i grupę z wysoką dawką STP206. W obrębie każdej warstwy masy urodzeniowej/poziomu dawki, osobniki zostaną losowo przydzielone w stosunku 2:1 do STP206 lub grupy kontrolnej. Rejestracja noworodków do grup badawczych będzie następować sekwencyjnie. Włączenie do grupy otrzymującej dużą dawkę w ramach warstwy o masie urodzeniowej nie będzie kontynuowane, dopóki dane dotyczące bezpieczeństwa z grupy otrzymującej małą dawkę nie zostaną zweryfikowane przez niezależny od badania Komitet Monitorujący Bezpieczeństwo Danych (DSMC). Podobnie, włączenie do następnej grupy o niższej masie urodzeniowej nie będzie kontynuowane, dopóki dane dotyczące bezpieczeństwa z grupy otrzymującej duże dawki z poprzedniej grupy wagowej nie zostaną zweryfikowane przez niezależny od badania Komitet Monitorujący Bezpieczeństwo Danych (DSMC).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Sunrise, Florida, Stany Zjednoczone, 33323
- Sheridan Clinical Research / Plantation General Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
- NorthShore University Healthsystem
-
Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62769
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
- Wesley Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27610
- WakeMed Health and Hospitals
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
- University of Tennessee
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75075
- The Medical Center of Plano
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Noworodki z masą urodzeniową między 2000-500 g dla części A i 1500-500 g dla części B
- Możliwość rozpoczęcia leczenia w ciągu czterech dni po urodzeniu.
- Wiek ciążowy między 23 a 32 tygodniem po urodzeniu
- Uzyskanie świadomej zgody matki badanego po pełnym zrozumieniu celu i procedur badania.
- Rodzice, którzy zgadzają się, aby główny badacz i jego/jej personel postępowali zgodnie z procedurami i ocenami wymaganymi w protokole
Kryteria wyłączenia:
- Niemowlęta z lub z dużym prawdopodobieństwem wystąpienia sepsy o wczesnym początku (dodatnie posiewy krwi lub kliniczne/histologiczne zapalenie błon płodowych z oczekiwaniem na empiryczną terapię przeciwbakteryjną przez ≥5 dni)
- Niemowlęta z przetrwałym nadciśnieniem płucnym noworodka (PPHN)
- Wrodzone lub anomalie chromosomalne
- Wrodzona lub nabyta patologia przewodu pokarmowego, która uniemożliwia karmienie wkrótce po urodzeniu (np. rozszczep wargi nie jest kryterium wykluczenia, ale zarośnięcie dwunastnicy tak)
- Niemowlęta w skrajnych przypadkach, którym neonatolog nie oferuje dalszej intensywnej opieki (np. niemowlę objęte jedynie opieką hospicyjną/komfortową)
- Inne schorzenia niemowlęcia, które w opinii neonatologa prowadzącego wykluczają udział w badaniu
- Pozytywny status HIV matki
Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
W przypadku części A badania zastosowanie będzie miało następujące dodatkowe kryterium wykluczenia:
- Noworodki małe w stosunku do wieku ciążowego, tj. noworodki, które ważą mniej niż 10 percentyl dla swojego wieku ciążowego zgodnie z wykresem procentowej szacowanej masy płodu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: STP206
Biologiczny
|
Bioterapia na żywo
|
|
Komparator placebo: Kontrola
Woda sterylna
|
Woda sterylna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych doświadczanych przez pacjentów w grupach leczonych niskimi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatniej dawce zaślepionego badanego leku
|
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych prowadzących do odstawienia badanego leku oraz liczba zgonów, jakich doświadczyli pacjenci przydzieleni losowo do grup leczonych małymi dawkami
|
30 dni po ostatniej dawce zaślepionego badanego leku
|
|
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych doświadczanych przez pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatniej dawce zaślepionego badanego leku
|
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych prowadzących do odstawienia badanego leku oraz liczba zgonów, jakich doświadczyli pacjenci przydzieleni losowo do grup leczonych małymi dawkami
|
30 dni po ostatniej dawce zaślepionego badanego leku
|
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem doświadczane przez pacjentów w grupach leczonych niskimi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych małymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem doświadczane przez pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Zdarzenia niepożądane 3. stopnia związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Zdarzenia niepożądane stopnia 3. związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych małymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Zdarzenia niepożądane stopnia 3. związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Zdarzenia niepożądane stopnia 3. związane z leczeniem, które wystąpiły u pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane doświadczane przez pacjentów w grupach leczonych niskimi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Poważne zdarzenia niepożądane, których doświadczyli uczestnicy z grup leczonych małymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane doświadczane przez pacjentów w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
Poważne zdarzenia niepożądane, których doświadczyli uczestnicy z grup leczonych dużymi dawkami w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badany lek
|
30 dni po ostatnim podaniu badanego leku
|
|
Klasyfikacja oceny wzrostu w grupach leczonych niskimi dawkami
Ramy czasowe: Koniec dawkowania/wypis ze szpitala, do 781 dni
|
Obszar przyspieszonego wzrostu (AGA) definiuje się jako masę ciała (g) i obwód głowy (cm) mieszczące się w przedziale od 10 do 90 percentyla zgodnie z wykresami percentyla wzrostu dla poszczególnych płci w dodatku D do Protokołu v3.0. Mała jak na wiek ciążowy (SGA) SGA/Head-Sared jest definiowana, gdy masa ciała (g) jest <10 percentyla, a obwód głowy (cm) mieści się między 10 percentylem a 90 percentylem, zgodnie z wykresami centylowymi wzrostu dla poszczególnych płci w Załączniku D do Protokół v3.0. SGA/symetryczność głowy jest zdefiniowana, gdy zarówno masa ciała (g), jak i obwód głowy (cm) są <10. Duże w stosunku do wieku ciążowego (LGA) definiuje się, gdy zarówno masa ciała (g), jak i obwód głowy (cm) przekraczają 90. percentyl zgodnie z wykresami centylowymi wzrostu w dodatku D do Protokołu v3.0. |
Koniec dawkowania/wypis ze szpitala, do 781 dni
|
|
Klasyfikacja oceny wzrostu w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Koniec dawkowania/wypis ze szpitala, do 781 dni
|
AGA definiuje się, gdy zarówno masa ciała (g), jak i obwód głowy (cm) mieszczą się między 10. a 90. percentylem, zgodnie z tabelami centylowymi wzrostu dla poszczególnych płci w dodatku D do Protokołu v3.0. SGA/Head-Spared definiuje się jako masę ciała (g) <10 percentyla, a obwód głowy (cm) pomiędzy 10 percentylem a 90 percentylem, zgodnie z wykresami centylowymi wzrostu dla poszczególnych płci w Załączniku D do Protokołu v3.0. SGA/symetryczność głowy jest zdefiniowana, gdy zarówno masa ciała (g), jak i obwód głowy (cm) są <10. LGA definiuje się, gdy zarówno masa ciała (g), jak i obwód głowy (cm) przekraczają 90. percentyl zgodnie z wykresami centylowymi wzrostu w dodatku D do Protokołu v3.0. |
Koniec dawkowania/wypis ze szpitala, do 781 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z podejrzeniem martwiczego zapalenia jelit w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
NEC ma stopień zaawansowania od I do III, od podejrzanego do pewnego do zaawansowanego.
Te 3 etapy są dalej podzielone na A (mniej dotkliwe) i B (bardziej dotkliwe).
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z podejrzeniem martwiczego zapalenia jelit w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
NEC ma stopień zaawansowania od I do III, od podejrzanego do pewnego do zaawansowanego.
Te 3 etapy są dalej podzielone na A (mniej dotkliwe) i B (bardziej dotkliwe).
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z potwierdzonym martwiczym zapaleniem jelit w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
NEC ma stopień zaawansowania od I do III, od podejrzanego do pewnego do zaawansowanego.
Te 3 etapy są dalej podzielone na A (mniej dotkliwe) i B (bardziej dotkliwe).
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z potwierdzonym martwiczym zapaleniem jelit w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
NEC ma stopień zaawansowania od I do III, od podejrzanego do pewnego do zaawansowanego.
Te 3 etapy są dalej podzielone na A (mniej dotkliwe) i B (bardziej dotkliwe).
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z sepsą w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
W posiewach krwi obwodowej oceniano obecność STP6 i STP11.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z sepsą w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
W posiewach krwi obwodowej oceniano obecność STP6 i STP11.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z nietolerancją pokarmową w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
Tolerancję karmienia oceniano na podstawie oceny jamy brzusznej (wszelkie nadmierne wzdęcia poza spodziewane po karmieniu, zaczerwienienie ścian brzucha, jędrność, obecność prawidłowych odgłosów perystaltyki jelit).
Uznano, że noworodki objęte statusem NPO przez co najmniej 12 godzin mają nietolerancję pokarmową.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z nietolerancją pokarmową w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
Tolerancję karmienia oceniano na podstawie oceny jamy brzusznej (wszelkie nadmierne wzdęcia poza spodziewane po karmieniu, zaczerwienienie ścian brzucha, jędrność, obecność prawidłowych odgłosów perystaltyki jelit).
Uznano, że noworodki objęte statusem NPO przez co najmniej 12 godzin mają nietolerancję pokarmową.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z retinopatią wcześniaków w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
ROP w każdym oku oceniano za pomocą oftalmoskopu pośredniego po rozszerzeniu źrenic.
ROP jest podzielony na strefy od 1 do 3, przy czym niższa liczba oznacza najmniejszy dotknięty obszar, a etapy od 0 do 5, przy czym najniższa liczba wskazuje na najłagodniejszą postać, a najwyższa liczba wskazuje na odwarstwienie siatkówki.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z retinopatią wcześniaków w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
ROP w każdym oku oceniano za pomocą oftalmoskopu pośredniego po rozszerzeniu źrenic.
ROP jest podzielony na strefy od 1 do 3, przy czym niższa liczba oznacza najmniejszy dotknięty obszar, a etapy od 0 do 5, przy czym najniższa liczba wskazuje na najłagodniejszą postać, a najwyższa liczba wskazuje na odwarstwienie siatkówki.
|
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z krwotokiem śródkomorowym w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Od 5 dni do 28 dni
|
IVH oceniano za pomocą ultrasonografii czaszki w wieku od 5 do 7 dni i, jeśli były wskazania kliniczne, a noworodek pozostawał hospitalizowany, po 28 dniach.
IVH jest oceniane od I do IV, z rosnącym nasileniem.
|
Od 5 dni do 28 dni
|
|
Liczba pacjentów z krwotokiem śródkomorowym w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Od 5 dni do 28 dni
|
IVH oceniano za pomocą ultrasonografii czaszki w wieku od 5 do 7 dni i, jeśli były wskazania kliniczne, a noworodek pozostawał hospitalizowany, po 28 dniach.
IVH jest oceniane od I do IV, z rosnącym nasileniem.
|
Od 5 dni do 28 dni
|
|
Liczba pacjentów z dysplazją oskrzelowo-płucną w grupach leczonych małymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
Łagodna do umiarkowanej = potrzeba < 30% O2 w 36 tygodniu wieku pomenstruacyjnego (PMA) lub wypis, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Ciężkie = potrzeba ≥ 30% O2, dodatniego ciśnienia lub obu w 36 tygodniu PMA lub wypisu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W przypadku każdego typu zdarzenia pacjenci są liczeni tylko raz, jeśli mieli jedno lub więcej zdarzeń, ponieważ w tabeli przedstawiono odsetek pacjentów z jednym lub większą liczbą zdarzeń. |
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z dysplazją oskrzelowo-płucną w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
Łagodna do umiarkowanej = potrzeba < 30% O2 w 36 tygodniu wieku pomenstruacyjnego (PMA) lub wypis, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Ciężkie = potrzeba ≥ 30% O2, dodatniego ciśnienia lub obu w 36 tygodniu PMA lub wypisu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W przypadku każdego typu zdarzenia pacjenci są liczeni tylko raz, jeśli mieli jedno lub więcej zdarzeń, ponieważ w tabeli przedstawiono odsetek pacjentów z jednym lub większą liczbą zdarzeń. |
Początek dawkowania do 6 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z wydalaniem STP6 i STP11 w kale w grupach leczonych niskimi dawkami
Ramy czasowe: Przed 1. tygodniem 4. dniem i pod koniec dawkowania/wypisania ze szpitala, do 781 dni
|
W posiewach kału oceniano obecność STP6 i STP11.
|
Przed 1. tygodniem 4. dniem i pod koniec dawkowania/wypisania ze szpitala, do 781 dni
|
|
Liczba pacjentów z wydalaniem STP6 i STP11 w kale w grupach leczonych dużymi dawkami
Ramy czasowe: Przed 1. tygodniem 4. dniem i pod koniec dawkowania/wypisania ze szpitala, do 781 dni
|
W posiewach kału oceniano obecność STP6 i STP11.
|
Przed 1. tygodniem 4. dniem i pod koniec dawkowania/wypisania ze szpitala, do 781 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STP206-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na STP206
-
Leadiant Biosciences, Inc.Zakończony