Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wielka Brytania — rejestr wyników ZDE

30 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Ocena rzeczywistych wyników za pomocą koncentratów o przedłużonym okresie półtrwania do rutynowego stosowania klinicznego w hemofilii A i B: Wielka Brytania — rejestr wyników EHL

Ciężka hemofilia A i B (SHA, SHB) to dziedziczne skazy krwotoczne, które dotykają pacjentów płci męskiej i charakteryzują się niskim poziomem krążących czynników krzepnięcia odpowiednio VIII i IX. Klinicznie niski poziom objawia się licznymi nawracającymi krwawieniami do stawów i mięśni od pierwszych kilku lat życia. Ponadto u pacjentów może wystąpić samoistne i potencjalnie śmiertelne krwawienie do dowolnego narządu. Podstawą leczenia jest uzupełnienie brakującego czynnika w postaci dożylnych iniekcji czynnika VIII i IX. Czynniki krzepnięcia można podawać w celu leczenia krwawienia lub w celu zapobiegania krwawieniu, a to drugie określa się mianem profilaktyki. Regularna profilaktyka jest obecnym standardem opieki i ma na celu zmniejszenie liczby spontanicznych krwawień i wynikających z nich uszkodzeń stawów, a to wymaga od pacjentów samodzielnego podawania czynnika dożylnego dwa do czterech razy w tygodniu. Przestrzeganie przez pacjenta przepisanego schematu i zaleceń ma istotny wpływ na wyniki leczenia.

Postępy w inżynierii biomolekularnej i białkowej wydłużyły czas działania czynników krzepnięcia VIII i IX poprzez wiele mechanizmów. To wydłużenie czasu trwania efektu stwarza klinicyście i pacjentom możliwość dostosowania leczenia do ich szczególnych potrzeb, okoliczności i innych cech ciała. Sugeruje się, że zmniejszenie częstotliwości wlewów poprawi przestrzeganie zaleceń, a tym samym przyczyni się do lepszych wyników.

W rzadkich zaburzeniach przyjmuje się, że badania po wprowadzeniu produktu do obrotu mają kluczowe znaczenie dla zrozumienia możliwości uogólnienia wyników dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa oraz zidentyfikowania wszelkich nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności w odniesieniu do określonej grupy populacji. Badacze proponują stworzenie rejestru do systematycznego gromadzenia informacji w podwójnym celu, jakim jest analiza związku między pacjentem a charakterystyką leczenia i jego wynikami, a jednocześnie identyfikacja obszarów rozwoju praktyki, które mogą poprawić ogólną jakość życia pacjenta z hemofilią społeczność.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
        • Kontakt:
          • Chelsie Williams
        • Główny śledczy:
          • Sarah Mangles
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
          • Elizabeth Dwenger
        • Główny śledczy:
          • Charles Percy
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women and Childrens
        • Główny śledczy:
          • Jayashree Motwani
        • Kontakt:
          • Davina Patel
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Bristol
        • Kontakt:
          • Emma Phillips
        • Główny śledczy:
          • Emma Phillips
      • Canterbury, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Kent & Canterbury Hospital
        • Kontakt:
          • Sylvia Westrup
        • Główny śledczy:
          • Gillian Evans
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Wales
        • Kontakt:
          • Stuart Cunningham
        • Główny śledczy:
          • Peter Collins
      • Coventry, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University of Coventry & Warwickshire
        • Kontakt:
          • Lauren Homer
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bailiff
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Glasgow Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Alison Spence
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Chalmers
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Nancy Brodie
        • Główny śledczy:
          • Campbell Tate
      • Lincoln, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Lincoln County Hospital
        • Kontakt:
          • Sandra Lee
        • Główny śledczy:
          • Bethan Myers
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Liverpool University Hospital
        • Kontakt:
          • Joanne Bell
        • Główny śledczy:
          • Cheng Toh
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
          • Anja Griffoen
        • Główny śledczy:
          • Mary Mathias, MBBS
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • St George's Hospital
        • Kontakt:
          • Pearl Quartey
        • Główny śledczy:
          • Steve Austin
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Hammersmith Hospital
        • Kontakt:
          • Zainab Alashe
        • Główny śledczy:
          • Michael Laffan
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Victoria Hospital
        • Kontakt:
          • Jane Ashby
        • Główny śledczy:
          • John Hanley
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Nottingham University Hospital
        • Kontakt:
          • Charlotte Grimley
        • Główny śledczy:
          • Charlotte Grimley
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Churchill Hospital Oxford
        • Kontakt:
          • Simon Fletcher
        • Główny śledczy:
          • Nicola Curry
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Branwen Ellison-Handley
        • Główny śledczy:
          • Mike Makris
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Shaun Emmitt
        • Główny śledczy:
          • Jeanette Payne
      • Truro, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Cornwall Hospital
        • Kontakt:
          • Sarah Johns
        • Główny śledczy:
          • Darren Beech

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z hemofilią A lub B wymagający terapii zastępczej lub rozważający zastosowanie EHL - CFC.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z hemofilią A lub B wymagający terapii zastępczej
  2. Pacjenci lub rodzice zdolni do wyrażenia świadomej zgody
  3. Pacjenci rozważani do zastosowania EHL - CFC.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci aktualnie włączeni do badania klinicznego badanego produktu leczniczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kontrola krwawienia
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Zbadaj zmiany w kontroli krwawienia za pomocą kwestionariusza i Haemtrack (pakiet oprogramowania do rejestrowania otrzymanej terapii
2 lata po rejestracji
Wspólne zdrowie
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Docelowa wspólna ocena i kwestionariusz
2 lata po rejestracji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Kwestionariusz Pacjenta
2 lata po rejestracji
HAEM-A-QoL
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Kwestionariusz Pacjenta
2 lata po rejestracji
Hemo-QoL
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Kwestionariusz Pacjenta
2 lata po rejestracji
Aktywność fizyczna QoL
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Kwestionariusz Pacjenta
2 lata po rejestracji
Hemoprefer
Ramy czasowe: 2 lata po rejestracji
Kwestionariusz Pacjenta
2 lata po rejestracji
Określ wartość zindywidualizowanej profilaktyki
Ramy czasowe: 5 lat
Kwestionariusz pacjenta
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RFH/9782

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj