Badanie porównujące skuteczność doksorubicyny z trabektedyną, a następnie trabektedyną w porównaniu z doksorubicyną u pacjentów z mięśniakomięsakiem gładkokomórkowym (LMS04)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci muszą mieć potwierdzone histologicznie rozpoznanie przerzutowego lub nawrotowego nieresekcyjnego mięśniakomięsaka macicy lub tkanek miękkich, zweryfikowane w ośrodku referencyjnym (w ramach sieci RREPS), wcześniej nieleczone chemioterapią i dostępne bloczki zatopione w formalinie (FFPE)
2. Co najmniej jedna mierzalna zmiana zgodnie z kryteriami RECIST V 1.1. Cel może znajdować się w uprzednio napromieniowanym polu, ale musi być progresywny lub biopsja musi być pozytywna przed włączeniem.
3. Wiek ≥ 18 lat
4. Stan sprawności ECOG < 2 (Załącznik 4)

5. Odpowiednie funkcje hematologiczne, wątroby i serca:

   • Liczba neutrofili ≥ 1500/mm3
   • Płytki krwi ≥ 100 000/mm3
   • Kreatynina w surowicy < 1,5 x górna granica normy (UNL)
   • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤1 x GGN
   • AlAT, AspAT ≤ 2,5 x GGN
   • Fosfatazy alkaliczne ≤ 1,5 x GGN
   • USG serca i/lub prawidłowa komora izotopowa: frakcja skracająca (SF) > 30%, frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) > 50%
6. Fosfokinaza kreatyniny (CPK) ≤ 2,5 x GGN
7. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed włączeniem. Zarówno mężczyźni, jak i WOCBP, którzy są aktywni seksualnie, powinni stosować skuteczną metodę antykoncepcji od włączenia (w przypadku WOCBP) lub rozpoczęcia leczenia (w przypadku mężczyzn) do 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
8. Podpisany pisemny formularz świadomej zgody
9. Pacjent objęty systemem zabezpieczenia społecznego lub jego beneficjent

Kryteria wyłączenia:

1. Wszystkie inne typy histologiczne mięsaków macicy lub mięsaków tkanek miękkich
2. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania trabektedyny i/lub doksorubicyny (sercowe, nerkowe, wątrobowe, znana nadwrażliwość…)
3. Pacjent zakwalifikowany już do innego badania terapeutycznego z udziałem substancji badanej oraz gdy taka substancja była przyjmowana w ciągu ostatnich 4 tygodni.
4. Historia medyczna postępujących zaburzeń psychicznych
5. Historia innego rodzaju nowotworu, który nie był w całkowitej remisji przez ponad 3 lata przed włączeniem do badania (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry lub nabłoniaka szyjki macicy in situ) i/lub wymagała jakiejkolwiek chemioterapii w jakimkolwiek momencie.
6. Znany przerzut do mózgu
7. Historia alloprzeszczepu lub autoprzeszczepu
8. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub jakiekolwiek inne niekontrolowane zakażenie
9. Kobiety w ciąży lub matki karmiące
10. Pacjent objęty kuratelą lub pozbawiony wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej lub z jakiegokolwiek powodu (np. niestabilność psychiczna, położenie geograficzne, przyczyna społeczna itp.), który w ocenie badacza może wpływać na zdolność pacjenta do rozumienia i podpisywania świadomej zgody lub pełnego przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych, zabiegów, procedur i innych wymagań określonych w protokole.