Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Preparat odżywczy dla zespołu Angelmana (FANS)

18 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: University of Colorado, Denver

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu żywieniowego w zespole Angelmana

Wykazano, że diety niskowęglowodanowe, takie jak dieta ketogeniczna (KD) i dieta o niskim indeksie glikemicznym (LGIT), są skuteczne w leczeniu napadów lekoopornych u dzieci z zespołem Angelmana (AS). Badacze postawili hipotezę, że spożywanie preparatu odżywczego na bazie tłuszczu z egzogennym ketonem przez cały dzień wywoła ketozę w moczu u dzieci spożywających zarówno diety nisko, jak i wysokowęglowodanowe, w zależności od diety. Formuła odżywcza zapewni substraty paliwowe, które odsuwają metabolizm od węglowodanów w kierunku wykorzystania tłuszczu. Badania te są prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji preparatu odżywczego do stosowania w interwencjach dietetycznych w ZA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu żywieniowego w zespole Angelmana u dzieci w wieku 4-11 lat.

Badanie trwa 16 tygodni:

2-tygodniowy okres początkowy — pacjent kontynuuje dietę stosowaną przed przystąpieniem do badania (standardowa, ketogeniczna lub LGIT).

4-tygodniowy okres interwencji - Pacjent przyjmuje placebo lub preparat odżywczy przez 4 tygodnie, utrzymując dotychczasową dietę.

4-tygodniowy okres wypłukiwania — Pacjent kontynuuje dotychczasową dietę bez spożywania jakichkolwiek badanych preparatów.

4-tygodniowy okres interwencji — pacjent przyjmuje placebo lub preparat odżywczy przez 4 tygodnie (naprzemiennie), utrzymując dotychczasową dietę.

2-tygodniowy okres wypłukiwania — pacjent kontynuuje obecną dietę bez spożywania jakichkolwiek badanych preparatów.

W tym czasie personel badawczy przeprowadzi kolejną rozmowę telefoniczną.

Dane są rejestrowane przez badacza podczas okresu wyjściowego, interwencji i wymywania, a także przez rodzica/opiekuna codziennie w całym protokole za pomocą aplikacji ładowanych na dostarczonym tablecie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta
  • 4-11 lat
  • Zdiagnozowano zespół Angelmana z wcześniejszym raportem laboratoryjnym wskazującym na diagnozę genetyczną
  • Obecnie na diecie LGIT, KD lub standardowej konsekwentnie przez co najmniej trzy miesiące
  • Zmotywowani do utrzymania LGIT lub KD przynajmniej przez okres próbny, zależnie od przypadku
  • Pisemna świadoma zgoda pacjenta i/lub rodzica/opiekuna
  • Chętnie wypija podane preparaty lub je zmieszane z pokarmem
  • Przeszkoleni w korzystaniu z toalety w ciągu dnia lub rodzice chcący używać wacików w pieluchach do pobierania moczu
  • Chęć codziennego badania moczu
  • Gotowość do wykonania badań protokołowych, w tym EEG, ERP i nakłucia żyły
  • Ambulatoryjny, chętny do śledzenia chodu

Kryteria wyłączenia:

  • Bycie w ciąży lub planowanie ciąży
  • Wymagający żywienia pozajelitowego
  • Poważna dysfunkcja wątroby lub nerek
  • Historia rozpoznania cukrzycy
  • Udział w innych interwencyjnych badaniach klinicznych w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem do tego badania
  • Alergia na którykolwiek ze składników badanego produktu
  • Obawy badacza dotyczące chęci/zdolności pacjenta lub rodzica/opiekuna do przestrzegania wymagań protokołu
  • Wszelkie przeciwwskazania do stosowania diety ketogenicznej lub niskowęglowodanowej
  • Znaczna niedowaga (Body Mass Index
  • Niechęć do picia dostarczanych preparatów lub spożywania preparatów zmieszanych z jedzeniem
  • Nie chodzący lub niechętny do śledzenia chodu
  • Nieprzeszkoleni w korzystaniu z toalety w ciągu dnia lub rodzice niechętni do używania wacików w pieluchach do pobierania moczu
  • Niechęć do codziennego badania moczu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Śledczy
Osoby przydzielone do tej grupy otrzymają preparat odżywczy zawierający egzogenne ketony.
Suplement diety: Preparat odżywczy zawierający egzogenne ketony
Odżywcza formuła dostarczająca beta-hydroksymaślan, 2 g węglowodanów, 1 g białka i 9 g tłuszczu oraz minerały na 100 kcal. Podawany doustnie jako pokarm lub napój trzy razy dziennie.
Komparator placebo: Placebo
Osoby przydzielone do tej grupy otrzymają preparat placebo.
Suplement diety: Formuła placebo
Preparat placebo dostarczający podobnych ilości węglowodanów, białek i składników mineralnych jak preparat odżywczy. Podawany doustnie jako pokarm lub napój trzy razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność z protokołem żywienia
Ramy czasowe: 16 tygodni
Tolerancja zostanie wykazana poprzez przestrzeganie przez pacjenta protokołu, jak określono na podstawie ilości mierzonej w gramach na dzień spożytej formulacji odżywczej w porównaniu z ilością przepisaną.
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wygoda, smak i akceptowalność
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 2 razy)
Rodzice/opiekunowie ocenią wygodę, smak i akceptowalność preparatu odżywczego w dziesięciostopniowej skali Likerta. Każdy parametr będzie oceniany indywidualnie, przy czym 1 = słaby, a 10 = doskonały.
16 tygodni (mierzone 2 razy)
Ketoza moczowa
Ramy czasowe: 16 tygodni
Stopień ketozy żywieniowej zostanie oceniony u pacjentów z różnymi dietami podczas spożywania preparatu odżywczego. Ketony w moczu będą rejestrowane codziennie jako mmol acetooctanu.
16 tygodni
Ketoza Serum
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Stopień ketozy żywieniowej zostanie oceniony u pacjentów z różnymi dietami podczas spożywania preparatu odżywczego. Ketony w surowicy będą zapisywane jako mmol R-beta-hydroksymaślanu.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą monitorowane przez cały czas trwania badania. Rejestrowana będzie liczba i rodzaj zdarzenia niepożądanego.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Zmiana mobilności mierzona za pomocą chodnika Zeno
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Pacjenci z zespołem Angelmana zazwyczaj mają koordynację ruchową i opóźnienia w rozwoju fizycznym, co skutkuje bramką ataktyczną. Jako miarę bezpieczeństwa, charakterystyka bramki pacjenta dla rytmu zostanie porównana z wartością wyjściową.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Zmiana funkcji poznawczych mierzona potencjałami związanymi ze zdarzeniami (ERP)
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Pacjenci z zespołem Angelmana mają globalną poważną niepełnosprawność intelektualną. Jako miarę bezpieczeństwa, amplituda i czas trwania fali ERP w odpowiedzi na prezentowane bodźce zostaną porównane z linią bazową.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Zmiana drażliwości korowej mierzona za pomocą elektroencefalogramu (EEG)
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Pacjenci z zespołem Angelmana mają charakterystyczną sygnaturę EEG i są podatni na drgawki. Jako miarę bezpieczeństwa, sygnatura EEG zostanie porównana z wartością wyjściową pod względem liczby wyładowań padaczkopodobnych, karbowanej aktywności delta i rytmicznej aktywności theta.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniona przez zespół ds. metabolizmu krwi
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Próbki krwi zostaną pobrane i ocenione pod kątem pełnej morfologii krwi, kompleksowego panelu metabolicznego, ciał ketonowych i lipidów.
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Spożycie składników odżywczych
Ramy czasowe: 16 tygodni
Dzienniki żywności rejestrowane codziennie w celu ustalenia całkowitego spożycia kalorii i makroskładników odżywczych.
16 tygodni
Zmiany w zdrowiu przewodu pokarmowego (GI).
Ramy czasowe: 16 tygodni
Pacjenci z zespołem Angelmana często cierpią z powodu złego stanu przewodu pokarmowego. Jako środek bezpieczeństwa, wypróżnienia będą codziennie charakteryzowane zgodnie z Bristol Stool Chart i porównywane z wartościami wyjściowymi.
16 tygodni
Zmiany we śnie
Ramy czasowe: 16 tygodni
Pacjenci z zespołem Angelmana często cierpią na problemy ze snem. Jako miarę bezpieczeństwa, czas trwania i faza snu zostaną scharakteryzowane poprzez rejestrowanie ruchu, tętna i oddychania podczas snu nocnego i porównanie ich z wartościami wyjściowymi.
16 tygodni
Zmiany w napadach
Ramy czasowe: 16 tygodni
Znaczny odsetek pacjentów z zespołem Angelmana cierpi na napady padaczkowe. Jako środek bezpieczeństwa, liczba i rodzaj występujących napadów padaczkowych będą codziennie odnotowywane w dzienniczku i porównywane z wartościami wyjściowymi.
16 tygodni
Wzrost
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Wzrost (cm)
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Waga
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Waga (kg)
16 tygodni (mierzone 3 razy)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku zachowania adaptacyjnego Vineland
Ramy czasowe: 16 tygodni (mierzone 3 razy)
Pacjenci z zespołem Angelmana mają poważne globalne opóźnienia rozwojowe. Jako miara bezpieczeństwa, do pomiaru zmian umiejętności i niezależności w stosunku do stanu wyjściowego zostanie wykorzystana Skala Zachowań Adaptacyjnych Vinelanda, wydanie trzecie.
16 tygodni (mierzone 3 razy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Śledczy

  • Główny śledczy: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-0366

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Angelmana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj